SUA: FDA aprobă Skyrizi pentru a trata boala Crohn
Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat săptămâna trecută Skyrizi (risankizumab-rzaa) pentru a trata boala Crohn, un tip de boală inflamatorie intestinală (IBD)
Medicamentul, produs de AbbVie, era deja aprobat pentru tratarea psoriazisului.1
Acum, furnizorii de sănătate îl pot prescrie pentru adulții cu boala Crohn activă moderată până la severă
Skyrizi folosește un mecanism unic care poate atenua simptome precum diareea și durerea abdominală, chiar și la pacienții care nu răspund bine la alte tratamente.
Se administrează intravenos de către un furnizor de sănătate pentru primele trei doze. După aceea, pacientul își auto-injectează medicamentul o dată la două luni.
Skyrizi este primul inhibitor de interleukină-23 autorizat pentru boala Crohn - o abordare care a părut de mult timp promițătoare pentru combaterea tulburărilor autoimune.
Este primul tratament autorizat pentru boala Crohn în șase ani, potrivit AbbVie.
„Suntem foarte încântați să avem o altă modalitate în arsenalul nostru pentru a aborda [Crohn] și pentru a o aborda mai selectiv”, Randy Longman, MD, PhD, expert în colită ulceroasă și boala Crohn și director al Centrului Jill Roberts pentru Inflamatorii Intestinului Boala la Weill Cornell Medicine, a spus.
„Este într-adevăr un câștig uriaș pentru pacienții cu IBD și oferă o altă opțiune de medicație, în special pentru pacienții care sunt refractari.”
Skyrizi, Drumul spre aprobare
Boala Crohn este un sindrom intestinal inflamator cronic care provoacă diaree persistentă și dureri abdominale.
Este o boală progresivă, ceea ce înseamnă că un caz se poate agrava în timp, ducând adesea la intervenție chirurgicală.
Tratamentele actuale sunt concepute pentru a reduce răspunsul inflamator al sistemului imunitar în tractul gastrointestinal pentru a ajuta la atenuarea simptomelor.
Skyrizi este un medicament biologic care inhibă anumite proteine care ajută la reglarea sistemului imunitar al organismului
FDA a aprobat pentru prima dată Skyrizi pentru psoriazisul în plăci în 20193 și a adăugat o indicație pentru artrita psoriazică activă în ianuarie 2022.1
Studiile clinice au înrolat persoane cu boala Crohn care nu au răspuns bine la terapiile convenționale sau la alte terapii biologice.4
La pacienții care au primit medicamentul, cercetătorii au testat frecvența zilnică a scaunului, scorul durerii abdominale și îmbunătățirea inflamației țesuturilor după o colonoscopie.
În primul set de studii clinice, AbbVie a testat două doze de risankizumab - 1,200 miligrame și 600 miligrame.
Compania a aterizat pe acesta din urmă, spunând că doza mai mare nu a îmbunătățit rezultatele pacienților.
Pe parcursul studiilor, mai mult de 60% dintre cei care au primit doza de 600 mg au văzut simptomele îmbunătățite, iar 42% dintre pacienți au prezentat remisie clinică, ceea ce înseamnă că simptomele lor s-au diminuat în mare parte.
Prin comparație, aproximativ unul din patru pacienți care au primit placebo au avut remisiune clinică.
Cel mai important, atunci când cercetătorii au efectuat endoscopii pacienților, au observat vindecare în țesutul intestinal la 29% dintre pacienți dintr-un studiu și 40% dintre cei dintr-un alt studiu.
Mulți dintre acești pacienți au avut un răspuns la medicament imediat în a patra săptămână.
Apoi, compania a urmărit timp de un an pacienții care au răspuns bine la Skyrizi în cadrul studiului clinic anterior.
Unii pacienți au continuat să ia medicamentul în doze de 180 mg și 360 mg, în timp ce alții au trecut prin sevraj.
Cercetătorii au descoperit că aproximativ jumătate dintre cei care au continuat să utilizeze medicamentul la doze mai mari au experimentat remisie clinică și aproape jumătate au văzut vindecarea țesuturilor.
FDA analizează în prezent datele pentru dozele de întreținere de 180 mg autoadministrate.
Ce trebuie să știți despre Skyrizi
Primele trei doze de Skyrizi sunt administrate prin perfuzie intravenoasă la intervale de patru săptămâni. Furnizorii de sănătate administrează perfuziile de 600 mg timp de cel puțin o oră
Pacienții se auto-administra apoi o doză de 360 mg cu o injecție subcutanată sau un injector pe corp în a 12-a săptămână și după aceea la fiecare opt săptămâni.
În prezent, nu există un remediu pentru boala Crohn, deși există mai multe medicamente care pot scădea activitatea sistemului imunitar și pot reduce simptomele.
Terapiile biologice, inclusiv Skyrizi, pot ajuta oamenii să obțină remisie dacă alte medicamente nu funcționează.
Mulți pacienți cu Crohn vor solicita intervenții chirurgicale pentru a trata leziunile cauzate de boală în timpul vieții.
Longman a spus că, dacă Skyrizi se dovedește eficient la pacienții care nu răspund bine la alte tratamente, ar putea minimiza numărul de persoane care necesită o intervenție chirurgicală.
Accesibilitate și limitări
Ca imunosupresor, Skyrizi poate crește riscul de infecții, inclusiv tuberculoză.
Skyrizi nu este recomandat persoanelor care sunt însărcinate, care au o infecție persistentă sau care au primit recent un vaccin viu.
În studiile clinice, un pacient a fost spitalizat pentru o modificare a funcției hepatice și erupție cutanată ulterioară.
Prețul de listă pentru Skyrizi este de peste 18,000 USD per doză. Dar AbbVie a spus că oferă un program de asistență pentru pacienți și un card de co-plată care poate reduce costul la doar 5 USD pe lună pentru pacienții asigurați.2
Referinte:
- Skyrizi [inserarea pachetului]. North Chicago, IL: AbbVie Inc. ianuarie 2022.
- AbbVie. SKYRIZI® (risankizumab-rzaa) primește aprobarea FDA ca prima și singura interleukină specifică-23 (IL-23) pentru a trata boala Crohn activă moderată până la severă la adulți.
- Skyrizi [inserarea pachetului]. North Chicago, IL: AbbVie Inc. aprilie 2019.
- D'Haens G, Panaccione R, Baert F, et al. Risankizumab ca terapie de inducție pentru boala Crohn: rezultate din studiile de inducție de fază 3 ADVANCE și MOTIVATE. Lancet. 2022;399(10340):2015-2030. doi:10.1016/S0140-6736(22)00467-6
Citiți și:
Boala Crohn: ce este și cum să o tratezi
Rata de deces din chirurgia intestinală a Țării Galilor „mai mare decât se aștepta”
Sindromul intestinului iritabil (IBS): o afecțiune benignă de ținut sub control
Colita și sindromul intestinului iritabil: care este diferența și cum să le distingem?
Sindromul intestinului iritabil: simptomele cu care se poate manifesta
Boala inflamatorie cronică intestinală: simptome și tratament pentru boala Crohn și colita ulceroasă
Boala Crohn sau sindromul intestinului iritabil?