Italia: un nou-născut primește Zolgesma, un medicament inovator împotriva Sma (atrofie musculară a coloanei vertebrale)
Sma (atrofie musculară spinală): micul pacient care suferă de Sma (atrofie musculară spinală), căruia i s-a administrat medicamentul inovator Zolgesma pentru prima dată în Puglia, la 12 ianuarie, la spitalul pediatric Giovanni XXIII al spitalului Policlinico-universitate din Bari, se descurcă bine, dar este încă sub monitorizare clinică atentă.
Sma (atrofie musculară a coloanei vertebrale), Zolgesma perfuzat bebelușului Apulian
Acesta este primul copil din Puglia, al treilea din Italia și cel mai tânăr care a suferit vreodată tratamentul, care a avut loc la vârsta de 3 luni, care a avut acces la terapia genică.
Acesta este un medicament inovator, un exemplu de inginerie genetică sofisticată aplicată în domeniul medical pentru tratamentul unei boli care, înainte de apariția recentă a noilor strategii terapeutice, avea un rezultat letal constant în termen de doi ani de viață ”, explică neurologii din spitalul pediatric. , Delio Gagliardi și Pasquale Conti.
Terapia genică reprezintă o oportunitate de tratament care acționează asupra corectării defectului genetic într-o singură administrare de-a lungul vieții, pe lângă celelalte opțiuni terapeutice utilizate în prezent și este inclusă în lista medicamentelor care pot fi plătite de către autoritățile naționale. serviciu de sănătate pentru tratamentul în primele șase luni de viață a pacienților cu diagnostic genetic sau diagnostic clinic de spinal atrofie musculară tip 1″.
Pentru a fi supus tratamentului, nou-născutul a fost supus testelor preliminare într-un laborator din Rotterdam care colectează probe de sânge din toată Europa.
Între timp, lucrătorii din domeniul sănătății au participat la instruirea companiei farmaceutice.
Medicamentul, adaptat la greutatea micului pacient, a fost comandat de la farmacia spitalului și în câteva zile a fost expediat de la un centru de distribuție european din Irlanda și depozitat în farmacie la o temperatură de -70 grade.
Bebelușul a fost apoi perfuzat cu medicamentul și este acum sub o monitorizare clinică atentă.
Citiți și:
Sănătate pentru copii: descoperirea spitalului Bambino Gesù la reabilitarea motorilor pentru copii
10 pași pentru a efectua o imobilizare corectă a coloanei vertebrale a unui pacient cu traume
Coronavirus și Eugenie? Imunitatea turmei și drepturile persoanelor cu handicap