EU recidivno-remitentno multiplo sklerozo (RRMS) pri otrocih odobri teriflunomid
Evropska komisija (EC) je odobrila teriflunomid kot zdravilo za pediatrične bolnike, stare od 10 do 17 let z recidivno-remitentno multiplo sklerozo (RRMS)
ES-odobritev teriflunomida temelji na podatkih iz 3. faze študije TERIKIDS
Odobritev potrjuje teriflunomid kot prvo oralno terapijo za multiplo sklerozo, ki je bila odobrena kot prva linija zdravljenja otrok in mladostnikov z MS v Evropski uniji.
Po ocenah multipla skleroza prizadene 2.8 milijona ljudi po vsem svetu, prizadetih pa je najmanj 30,000 otrok in mladostnikov.
Otroška multipla skleroza je redko stanje in njen pojav v 98% primerov sledi ponovitveno-remitentni bolezni.
V primerjavi z odraslimi z MS imajo pediatrični bolniki pogosto večjo stopnjo ponovitve in večje breme lezij.
Zaradi zgodnjega nastopa bolezni se nepopravljiva invalidnost in napredovanje v sekundarno obliko pogosto pojavita v zgodnejši starosti kot pri odraslih.
Simptomi MS lahko vplivajo na vse vidike življenja mlade osebe, od fizičnega zdravja do duševno zdravje.
Treba je še veliko storiti za zagotovitev večje razpoložljivosti izbire zdravil, katerih uporabo podpirajo študije, zasnovane posebej za pediatrično populacijo.
Prizadevanja za izpolnitev te potrebe se torej osredotočajo na osebo z boleznijo v vsej njeni kompleksnosti in globalnosti, «je povedala Maria Trojano, profesorica nevrologije na Univerzi v Bariju in direktorica nevrološke klinike na Policlinico di Bari.
"Otroška multipla skleroza je še vedno področje velike neizpolnjene zdravstvene potrebe"
"Razpoložljivost peroralnega zdravljenja v zmerni obliki je nedvomna prednost za sprejem pacientovega zdravljenja in posledično nadaljnja priložnost za spoštovanje terapije," je dodal profesor Claudio Gasperini, direktor UOC Neurology and Neurophysiopathology AO Hospital San Camillo Forlanini v Rimu in vodja študijske skupine za multiplo sklerozo pri SIN (Italijansko združenje za nevrologijo).
Teriflunomid je v EU odobren od leta 2013 kot zdravilo za odrasle bolnike z recidivno-remitentno multiplo sklerozo (RRMS).
Ta nova evropska odobritev za pediatrično paleto mu daje dodatno leto patentne zaščite v Evropski uniji.
Študija faze 3 TERIKIDS je multicentrična, randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija vzporednih skupin, v katero je bilo vključenih 166 pediatričnih bolnikov z recidivno-remitentno multiplo sklerozo v 22 državah po vsem svetu.
Študija je vključevala presejalno obdobje (do štiri tedne), čemur je sledilo dvojno slepo zdravljenje (do 96 tednov po randomizaciji).
Trenutno poteka odprta faza podaljšanja študije faze 3 TERIKIDS.
Primarni končni rezultat je bil čas do prvega potrjenega kliničnega recidiva z vnaprej določeno analizo občutljivosti, ki je kot ekvivalent relapsa vključevala čas do slikanja z magnetno resonanco (MRI).
Poleg tega so bili bolniki, ki so zaključili dvojno slepo obdobje ali so imeli visoko magnetno resonanco, upravičeni do nadaljevanja odprtega podaljšanja.
Primarni rezultati učinkovitosti ter podatki o varnosti in prenašanju iz dvojno slepega osnovnega obdobja študije (do 96 tednov po randomizaciji) so bili prvotno predstavljeni na virtualnem kongresu EAN 2020.
V študiji je bilo 109 in 57 bolnikov randomiziranih na teriflunomid oziroma placebo
Primarni opazovani dogodek ni bil statistično pomemben s številčno manjšim tveganjem za klinični recidiv teriflunomida v primerjavi s placebom.
Prehod z dvojno slepe na odprto etiketo za visoko aktivnost MRI je bil višji od pričakovanega. Stikala so bila pogostejša in prej v skupini, ki je prejemala placebo in teriflunomid.
To je zmanjšalo moč študije za primarno končno točko.
V predhodno določeni analizi občutljivosti sestavljenega končnega časa do prvega kliničnega recidiva ali visoke aktivnosti MRI, ki ustreza študijskim merilom za prehod na odprto oznako, je teriflunomid zaradi visoke aktivnosti magnetne resonance znatno zmanjšal čas do kliničnega ponovitve ali preklopa.
Primarni sekundarni opazovani dogodki so pokazali, da je teriflunomid znatno zmanjšal število poškodb T1 z gadolinijem (Gd) na MRI pregled in število novih in povečanih T2 lezij na MRI pregledu.
V študiji so teriflunomid dobro prenašali in je imel obvladljiv varnostni profil pri pediatrični populaciji.
Skupna incidenca neželenih učinkov (AE) in resnih neželenih učinkov (SAE) je bila podobna v skupini, ki je prejemala teriflunomid, in v skupini, ki je prejemala placebo. V študiji ni bilo smrtnih primerov
Neželeni učinki, o katerih so poročali pogosteje v skupini, ki je prejemala teriflunomid, kot v skupini, ki je prejemala placebo, so vključevali nazofaringitis, okužbo zgornjih dihal, alopecijo, parestezijo, bolečine v trebuhu in povečano kreatin-fosfokinazo v krvi (= 3-krat nad zgornjo mejo normale).
O primerih pankreatitisa so poročali pri zelo majhnem številu bolnikov, zdravljenih s teriflunomidom, v primerjavi z nobenim v skupini s placebom v dvojno slepi fazi.
Pri pediatričnih bolnikih, zdravljenih s teriflunomidom v odprti fazi študije, so poročali o dveh dodatnih primerih pankreatitisa in enem primeru hudega akutnega pankreatitisa (s psevdopapilomom).
Če želite izvedeti več:
Prvi primer meningitisa, povezanega s SARS-CoV-2. Poročilo o primeru z Japonske