儿童复发缓解型多发性硬化症 (RRMS)，欧盟批准特立氟胺
欧盟委员会 (EC) 已批准特立氟胺作为 10-17 岁儿童复发缓解型多发性硬化症 (RRMS) 的治疗药物
EC 批准特立氟胺是基于 TERIKIDS 3 期研究的数据
该批准确认了特立氟胺是第一种在欧盟被授权作为多发性硬化症儿童和青少年一线治疗的多发性硬化症口服疗法。
据估计，多发性硬化症影响全球 2.8 万人，至少有 30,000 名儿童和青少年受到影响。
小儿多发性硬化症是一种罕见的疾病，在 98% 的病例中，其发病遵循复发-缓解病程。
与成人 MS 相比，儿科患者通常具有更高的复发率和更高的病变负担。
由于该疾病发病早，不可逆转的残疾和进展为继发性形式的年龄通常比成人更早。
MS 的症状会影响年轻人生活的方方面面，从身体健康到 心理健康.
仍有许多工作要做，以确保更广泛地提供药物选择，这些药物的使用得到了专门为儿科人群设计的研究的支持。
因此，满足这一需求的工作重点是疾病患者的所有复杂性和全球性，”巴里大学神经病学教授兼 Policlinico di Bari 神经病学诊所主任 Maria Trojano 说。
“小儿多发性硬化症仍然是一个严重未满足的医疗需求领域”
“中等形式的口服治疗的可用性无疑代表了患者接受治疗的优势，因此，在坚持治疗方面提供了进一步的机会，”UOC 神经病学和神经病理学主任 AO San Camillo Forlanini 医院克劳迪奥·加斯佩里尼教授补充道在罗马，SIN（意大利神经病学学会）多发性硬化研究组负责人。
自 2013 年以来，特立氟胺已在欧盟获批用于治疗复发缓解型多发性硬化症 (RRMS) 成人患者。
这一新的欧洲儿科系列批准为其在欧盟的专利保护提供了额外的一年。
TERIKIDS 3 期研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，在全球 166 个国家招募了 22 名患有复发缓解型多发性硬化症的儿科患者。
该研究包括一个筛选期（最多 96 周），然后是一个双盲治疗期（随机化后最多 XNUMX 周）。
TERIKIDS 3 期研究的开放标签扩展阶段目前正在进行中。
主要终点是首次确认临床复发的时间，预先指定的敏感性分析包括高磁共振成像 (MRI) 活动的时间作为复发的等效时间。
此外，完成双盲期或具有高 MRI 活动的患者有资格继续进行开放标签扩展。
双盲基线研究期（随机化后最多 96 周）的主要疗效结果以及安全性和耐受性数据最初在 2020 年 EAN 虚拟大会上公布。
在该研究中，109 名和 57 名患者分别随机接受特立氟胺和安慰剂
主要终点在统计学上不显着，特立氟胺与安慰剂相比，临床复发风险在数值上较低。
高 MRI 活动从双盲到开放标签的转换高于预期。 安慰剂组与特立氟胺组的转换频率更高、更早。
这降低了主要终点研究的效力。
在对首次临床复发或高 MRI 活性符合研究标准转换为开放标签的复合终点的预先指定的敏感性分析中，与安慰剂相比，特立氟胺显着减少了由于高 MRI 活性而导致临床复发或转换的时间。
主要次要终点显示，特立氟胺显着减少了每次 MRI 扫描中钆增强 (Gd) T1 病变的数量以及每次 MRI 扫描中新的和扩大的 T2 病变的数量。
在该研究中，特立氟胺在儿科人群中耐受性良好，安全性可控。
特立氟胺组和安慰剂组的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的总体发生率分别相似。 研究中没有死亡
与安慰剂组相比，特立氟胺组报告的 AE 更常见，包括鼻咽炎、上呼吸道感染、脱发、感觉异常、腹痛和血肌酸磷酸激酶升高（= 正常上限的 3 倍）。
在双盲阶段，极少数接受特立氟胺治疗的患者报告了胰腺炎病例，而安慰剂组则没有。
在研究的开放标签阶段接受特立氟胺治疗的儿科患者中，报告了另外 XNUMX 例胰腺炎病例和 XNUMX 例严重急性胰腺炎（伴有假乳头状瘤）。
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