罕見疾病：治療特發性嗜睡症的 3 期研究的積極結果

特發性嗜睡症：由 Jazz Pharmaceuticals 贊助並發表在《柳葉刀神經病學》雜誌上的國際 3 期臨床試驗結果顯示，特發性嗜睡症症狀的總體嚴重程度和患者自我報告的總體變化印像在臨床上得到了積極改善。低鈉鈣、鎂、鉀和羥丁酸鹽口服溶液，總體安全性與發作性睡病報告一致

該研究是一項多中心隨機雙盲安慰劑對照試驗，於 154 年 19 月 75 日至 50 年 6 月 27 日期間，在美國和 2018 個歐洲國家的 6 個睡眠中心對 2020 名 XNUMX-XNUMX 歲的成年人進行了隨訪。

這一證據導緻美國食品和藥物管理局於 2021 年 2021 月批准低羥丁酸鈉作為治療成人特發性嗜睡症的孤兒藥，並於 XNUMX 年 XNUMX 月上市用於該適應症。

嗜睡症一詞是指過度需要睡眠或乾擾日常生活的持續嗜睡狀態。

可能的原因包括發作性睡病、睡眠呼吸暫停、不安腿綜合徵、嚴重的睡眠剝奪、抑鬱、使用某些藥物（如鎮靜劑）或濫用藥物和酒精。

如果不知道白天嗜睡的原因，即使晚上有規律的睡眠，這種疾病被稱為特發性或原發性嗜睡。

特發性嗜睡症是一種使人衰弱的神經性睡眠障礙，其特徵是長期過度的白天嗜睡，即在白天無法保持清醒和警覺，導致無法控制的睡眠需求或意外陷入睡眠或嗜睡。

主要症狀可能包括精神錯亂、易怒和嚴重的睡眠不活動或睡眠醉酒（長時間難以醒來並頻繁恢復睡眠）。

此外，患有特發性嗜睡症的人可能會經歷長時間且無法恢復的夜間睡眠、思維認知障礙和長時間、不安的小睡。