EMA doporučila u pacientů ve věku 6 let a starších s relabující-remitující nebo refrakterní eozinofilní granulomatózou s polyangiitidou (EGPA), což je vzácná porucha, která způsobuje vaskulitidu (chronický zánět), poskytnout rozšíření indikace na Nucala (mepolizumab) jako doplňkovou léčbu. malých až středně velkých tepen a žil)

Zanícené cévy mohou postihnout různé orgány, včetně plic, srdce, kůže, nervového systému a gastrointestinálního traktu. Odhaduje se, že mezi 0.18 až 4 novými případy na 1 milion lidí je každoročně diagnostikována EGPA (také známá jako Churg-Straussův syndrom).

Celková prevalence onemocnění se odhaduje na 5.3 až 38 na 1 milion lidí.

VZÁCNÉ CHOROBY? DALŠÍ INFORMACE NAVŠTÍVTE UNIAMO - ITÁLSKOU FEDERACI VZÁCNÝCH NEMOCÍ, KTERÉ BUDOU NA EMERGENCY EXPO

EMA podporuje rozšíření Nucala (mepolizumab): v současné době je většina pacientů s EGPA léčena protizánětlivými kortikosteroidy

Pokud však pacienti používají kortikosteroidy dlouhodobě, mohou to vést k nežádoucím účinkům, jako jsou oční problémy, přibývání na váze, vysoká hladina cukru v krvi, řídnutí kostí a zvýšené riziko bakteriálních, plísňových a virových infekcí.

Mezi další možnosti léčby používané ke kontrole nemoci a jejích symptomů patří imunosupresiva (tj. Léky snižující aktivitu imunitního systému).

Mohou také způsobit závažné vedlejší účinky. Existuje neuspokojená lékařská potřeba nové léčby této nemoci.

Nucala je již schválena v Evropské unii (EU) k léčbě pacientů ve věku 6 let a starších s určitým typem astmatu nazývaným eozinofilní astma.

Mepolizumab je účinná látka přípravku Nucala

Jde o lidskou monoklonální protilátku, která se váže na specifický protein nacházející se v těle nazývaný interleukin-5 (IL-5). IL-5 podporuje produkci a růst eozinofilů (typ bílé krvinky které se podílejí na vzniku EGPA).

Připojením k IL-5 mepolizumab blokuje jeho účinek, a tím snižuje počet eozinofilů.

To pomáhá snížit zánět, což má za následek zlepšení symptomů EGPA.

Stanovisko výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury EMA je založeno na údajích z randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie, která zkoumala bezpečnost a účinnost mepolizumabu v léčbě relabujícího nebo refrakterního EGPA u 136 dospělých pacientů na stabilním kortikosteroidu terapie po dobu 52 týdnů.

Pacienti dostávali 300 mg mepolizumabu nebo placeba podávaných subkutánně každé čtyři týdny, přičemž pokračovali ve své stabilní denní léčbě perorálními kortikosteroidy.

Od 4. týdne se dávka kortikosteroidů během 52týdenního léčebného období snižovala.

Dospělí pacienti léčení mepolizumabem dosáhli významně delšího časového období remise (tj. Období bez známek nebo příznaků onemocnění po léčbě) v 36. i 48. týdnu ve srovnání s pacienty, kteří dostávali placebo.

Kromě toho signifikantně vyšší podíl pacientů léčených mepolizumabem dosáhl remise v 36. i 48. týdnu ve srovnání s placebem.

Údaje o bezpečnosti a účinnosti u dětí byly extrapolovány z klinických studií s dospělými pacienty.

V rámci svého doporučení výbor CHMP požadoval, aby společnost provedla postbezpečnostní studii bezpečnosti (PASS) za účelem shromáždění dalších údajů o používání přípravku Nucala u dětí ve věku 6–17 let s EGPA.

Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Nucala (mepolizumab) v klinických studiích patřila hypersenzitivita a reakce související s podáním, infekce, bolest krku, bolest hlavy a respirační poruchy

Stanovisko přijaté výborem CHMP na zasedání v září 2021 je přechodným krokem na cestě společnosti Nucala k přístupu pacientů v této nové indikaci.

Stanovisko výboru CHMP bude nyní zasláno Evropské komisi k přijetí rozhodnutí o registraci pro celou EU.

Jakmile bude registrace udělena, budou rozhodnutí o ceně a úhradě probíhat na úrovni každého členského státu s přihlédnutím k potenciální roli/použití tohoto léčivého přípravku v kontextu národního zdravotního systému dané země.

Přečtěte si také:

Guillain-Barrého syndrom, neurolog: „Žádný odkaz na Covid nebo vakcínu“

Rare Congenital Thoracoschisis: First Pediatric Surgery At the German Hospital of Jeddah

Vzácné nemoci: Nová naděje pro Erdheim-Chesterovu chorobu

Vzácné nemoci, syndrom plovoucího přístavu: italská studie o biologii BMC

Zdroj:

EMA - oficiální web