Carcinoma ysgyfeiniol a thyroid: Mae FDA yn cymeradwyo'r driniaeth gyda Retevmo
Cymeradwyodd y Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau (FDA) Retevmo (selpercatinib) ar gyfer tri math o driniaeth canser sy'n cyflwyno newid (newid) yn y genyn RET (Aildrefnwyd yn ystod y Trawsnewid).
FDA, yn cymeradwyo Retevmo yn y driniaeth carcinoma ysgyfeiniol “celloedd nad ydynt yn fach”
Yn benodol, mae Retevmo wedi'i gymeradwyo ar gyfer trin gwahanol fathau o ganser. Gellir ei weinyddu i:
- canser yr ysgyfaint celloedd gwasgaredig nad yw'n fach (NSCLC) mewn cleifion sy'n oedolion
- canser y thyroid medullary datblygedig (TCM) neu TCM sydd wedi lledu, mewn cleifion 12 oed neu'n hŷn
- Canser datblygedig datblygedig ymasiad-positif RET mewn pynciau 12 oed neu'n hŷn
Retemvo yw'r therapi penodol cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer canser gyda newidiadau i'r genyn RET. I gael cymeradwyaeth Retevmo, roedd yr FDA yn dibynnu ar ganlyniadau treial clinigol a oedd yn cynnwys cleifion â phob un o'r tri math o ganser.
Yn ystod y treial clinigol, roedd cleifion yn derbyn Retevmo 160 mg ar lafar ddwywaith y dydd nes bod afiechyd yn datblygu neu wenwyndra derbyniol. Mae'r gyfradd gyffredinol ymateb (ORR), sy'n adlewyrchu canran y cleifion a gafodd rywfaint o cyfangiad tiwmor, a hyd ymateb (DOR) eu cymryd fel y prif mesurau canlyniadau effeithiolrwydd.
Mae effeithiolrwydd wrth drin NSCLC wedi'i asesu yn 105 o gleifion sy'n oedolion gyda RET-positif ymasiad NSCLC, trin yn flaenorol gyda chemotherapi platinwm. Yr ORR ar gyfer y 105 o gleifion oedd 64%.
Ar gyfer 81% o gleifion a gafodd ymateb i driniaeth, roedd y cyfnod yn chwe mis o leiaf.
FDA ac effeithiolrwydd Retevmo
Aseswyd effeithiolrwydd Retemvo hefyd mewn 39 o gleifion â NSCLC ymasiad RET-positif na chafodd ei drin o'r blaen. Ar gyfer y cleifion hyn, yr ORR oedd 84%. Mewn 58% o achosion ymateb i driniaeth, roedd y cyfnod yn chwe mis o leiaf.
Gwerthuswyd effeithlonrwydd wrth drin MTC mewn oedolion a chleifion pediatreg mewn 143 o gleifion â TCM RET-mutant datblygedig neu fetastatig, a gafodd eu trin yn flaenorol â cabozantinib, vandetanib neu'r ddau, ac mewn cleifion â TCM RET-mutant datblygedig neu fetastatig nad oedd ganddynt o'r blaen wedi derbyn triniaeth gyda cabozantinib neu vandetanib.
Yr ORR ar gyfer y 55 o gleifion a gafodd eu trin yn flaenorol oedd 69%. Ar gyfer 76% o gleifion a gafodd ymateb i driniaeth, roedd y cyfnod yn chwe mis o leiaf.
Aseswyd effeithlonrwydd hefyd mewn 88 o gleifion nad oeddent wedi cael eu trin o'r blaen. Yr ORR ar gyfer y cleifion hyn oedd 73%. Mewn 61% o achosion ymateb i driniaeth, roedd y cyfnod yn chwe mis o leiaf.
Effeithlonrwydd cyffuriau ar gyfer y Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau (FDA)
Gwerthuswyd effeithiolrwydd Retevmo wrth drin canser y thyroid RET ymasiad-bositif mewn oedolion a chleifion pediatreg 12 oed a hŷn mewn astudiaeth a gofrestrodd 19 o gleifion â chanser thyroid RET ymasiad-bositif a oedd yn anhydrin i ïodin ymbelydrol (RAI), os yw'n briodol opsiwn triniaeth, ac wedi derbyn triniaeth systemig arall o'r blaen, ac 8 claf â charsinoma thyroid RET ymasiad-bositif, anhydrin i RAI ond nad oeddent wedi derbyn unrhyw therapi ychwanegol.
Yr ORR, ar gyfer yr 19 o gleifion a gafodd eu trin yn flaenorol, oedd 79%. Mewn 87% o achosion o ymateb i driniaeth, roedd y cyfnod yn chwe mis o leiaf. Yn yr 8 claf nad oeddent wedi derbyn unrhyw therapi heblaw RAI, roedd yr ORR yn 100%.
Mewn 75% o gleifion, parhaodd yr ymateb o leiaf chwe mis. Sgîl-effeithiau mwyaf cyffredin Retevmo oedd y cynnydd yn yr ensymau aspartate aminotransferase (AST) ac alanine aminotransferase (ALT) yn yr afu, cynyddu siwgr yn y gwaed, gostwng cyfrif celloedd gwaed gwyn, gostwng albwmin yn y gwaed, gostwng calsiwm yn y gwaed, ceg sych, dolur rhydd, mwy o creatinin, mwy o ffosffatase alcalïaidd, gorbwysedd, blinder, chwyddo yn y corff neu'r aelodau, cyfrif platennau gwaed isel, mwy o golesterol, brech, rhwymedd a llai o sodiwm yn y gwaed.
Ymhlith y sgîl-effeithiau difrifol y gall Retevmo eu hachosi, hepatotoxicity, pwysedd gwaed uchel, ymestyn yr egwyl QT, gwaedu ac adweithiau alergaidd.
Mae Retevmo wedi derbyn dynodiad cyffuriau amddifad, Adolygu Blaenoriaeth a Therapi Torri Newydd gan yr FDA ac mae wedi'i gymeradwyo trwy'r broses gymeradwyo gyflym.