Νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα: μελέτη από του στόματος θεραπείας με τοφασιτινίμπη από τον Gaslini της Γένοβας

Νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα: Οι ερευνητές του IRCCS Gaslini επιδεικνύουν την αποτελεσματικότητα μιας νέας στοματικής βιολογικής θεραπείας

Η μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 225 νεαροί ασθενείς από 64 παιδιατρικά νοσοκομεία σε 20 χώρες, οδήγησε στην έγκριση του φαρμάκου από τον EMA και τον FDA για τη θεραπεία της νεανικής πολυαρθρικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας και της νεανικής ψωριασικής αρθρίτιδας.

Το έγκριτο επιστημονικό περιοδικό The Lancet δημοσίευσε τα αποτελέσματα μιας θεραπευτικής μελέτης ενός καινοτόμου βιολογικού φαρμάκου που ονομάζεται τοφασιτινίμπη

Το φάρμακο δρα στα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος αναστέλλοντας την απελευθέρωση μορίων που διεγείρουν τη φλεγμονή.

Τα δεδομένα από τη διεθνή μελέτη, που συντονίστηκε από ερευνητές στο IRCCS Istituto Giannina Gaslini στη Γένοβα, δείχνουν ότι το φάρμακο είναι αποτελεσματικό και ασφαλές για τη θεραπεία της νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας.

ΠΑΙΔΙΚΗ ΥΓΕΙΑ: ΜΑΘΕΤΕ ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΓΙΑ ΤΟ MEDICHILD ΕΠΙΣΚΕΠΤΟΝΤΑΣ ΤΟ STAND AT EXPERGENCY EXPO

Η νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα είναι ένα χρόνιο αυτοάνοσο νόσημα

Είναι άγνωστης προέλευσης, επηρεάζει τον παιδιατρικό πληθυσμό και συχνά ξεκινά από πολύ μικρή ηλικία.

Αντιπροσωπεύει μια από τις σημαντικότερες αιτίες επίκτητης αναπηρίας στα παιδιά.

Υπολογίζεται ότι περίπου 60,000 παιδιά στην Ευρώπη προσβάλλονται από αυτή την ασθένεια.

Στη μελέτη, που συντονίστηκε από τον Dr Nicola Ruperto, παιδίατρο και ερευνητή στο IRCCS Istituto Giannina Gaslini, συμμετείχαν 225 νεαροί ασθενείς από 64 παιδιατρικά νοσοκομεία σε 20 χώρες οργανωμένα σε δύο διεθνή ερευνητικά δίκτυα: Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO) και Pediatric Rheumatology Collaborative Ομάδα (PRCSG).

«Η πολυαρθρική νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα είναι μια χρόνια ασθένεια με αναπηρία που περιορίζει τη συμμετοχή των παιδιών στις καθημερινές δραστηριότητες και έχει σημαντικό αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής τους», τόνισε ο Δρ Nicola Ruperto.

«Αν και αρκετές αποτελεσματικές και ασφαλείς θεραπείες είναι ήδη διαθέσιμες, περίπου το ένα τρίτο των ασθενών δεν ανταποκρίνεται ικανοποιητικά.

Επιπλέον, η τοφασιτινίμπη αντιπροσωπεύει μια ενδιαφέρουσα εναλλακτική στα παραδοσιακά βιολογικά φάρμακα, επειδή μπορεί να χορηγηθεί από το στόμα, αποφεύγοντας έτσι την ταλαιπωρία για τα παιδιά και τις οικογένειές τους από τις ενέσεις ή τις εγχύσεις του φαρμάκου, οι οποίες συχνά πρέπει να γίνονται σε νοσοκομειακό περιβάλλον.

Η από του στόματος χορήγηση προσφέρει σημαντικά πλεονεκτήματα: κάνει τη θεραπεία πιο αποδεκτή από τα παιδιά, ιδιαίτερα τα μικρότερα, και διευκολύνει το έργο των γονέων».

Πολυαρθρική νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα: η αριστεία του Gaslini στη Γένοβα

«Το άρθρο επιβεβαιώνει τη διεθνή αριστεία των ερευνητών του Ινστιτούτου Gaslini και μας ενθαρρύνει να εργαστούμε για να επεκτείνουμε αυτήν την ικανότητα συντονισμού και σε άλλους τομείς στους οποίους το IRCCS μας έχει ηγετικό ρόλο» σχολιάζει ο Γενικός Διευθυντής της Gaslini Δρ. Renato Botti.

Το παιδιατρικό μας νοσοκομείο, το οποίο είναι ένα Επιστημονικό Ινστιτούτο Νοσηλείας και Φροντίδας», λέει ο Πρόεδρος της Περιφέρειας της Λιγουρίας και σύμβουλος Υγείας Τζιοβάνι Τότι, «είναι ένα στολίδι στο στέμμα για τη Λιγουρία, για τη χώρα και σε διεθνές επίπεδο, όχι μόνο στην φροντίδα μικρών ασθενών που έρχονται στη Γένοβα από διάφορα μέρη της Ιταλίας και του κόσμου, αλλά και σε επιστημονική έρευνα με στόχο τη βελτίωση της ζωής των παιδιών με σπάνιες και αναπηρικές ασθένειες και των οικογενειών τους.

Το γεγονός ότι οι επαγγελματίες της Gaslini ηγήθηκαν αυτής της μελέτης ως επικεφαλής 64 παιδιατρικών νοσοκομείων από 20 χώρες μας γεμίζει περηφάνια».

Χάρη σε αυτή τη μελέτη, η τοφασιτινίμπη έχει εγκριθεί τόσο από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) όσο και από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία της πολυαρθρικής νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας και της νεανικής ψωριασικής αρθρίτιδας.

Παιδιά ηλικίας δύο ετών και άνω που έχουν ανταποκριθεί ανεπαρκώς σε προηγούμενη θεραπεία με αντιρευματικά φάρμακα μπορούν να αντιμετωπιστούν.

«Το άρθρο θεωρήθηκε τόσο σχετικό από το Lancet που του άξιζε τον εκδοτικό σχολιασμό, με στόχο την ανάδειξη της επαναστατικής σημασίας της διαθεσιμότητας της πρώτης στοματικής βιολογικής θεραπείας για τη θεραπεία της νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας», λέει ο επιστημονικός διευθυντής του Ινστιτούτου Gaslini. Καθ. Angelo Ravelli.

Διαβάστε επίσης:

Ψωριασική αρθρίτιδα: Τι είναι;

Ρευματοειδής αρθρίτιδα που αντιμετωπίζεται με εμφυτευμένα κύτταρα που απελευθερώνουν φάρμακο

Σύγκριση παπουτσιών εργασίας για επαγγελματίες ασθενοφόρων και εργαζομένους στο EMS

πηγή:

Ospedale Pediatrico Gaslini

Μπορεί επίσης να σας αρέσει