El tratamiento a largo plazo con burosumab reduce la carga de morbilidad en adultos con hipofosfatemia ligada al cromosoma X

Una enfermedad ósea metabólica rara de origen genético: hipofosfatemia ligada al cromosoma X: Kyowa Kirin Co anunció la publicación de nuevos datos que destacan los beneficios sostenidos del tratamiento con burosumab en adultos con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), una enfermedad ósea metabólica rara

Los datos muestran que los adultos con XLH experimentan dolor significativo, rigidez, fatiga y deterioro de las funciones físicas y ambulatorias.

El tratamiento con burosumab se asoció con una mejora significativa con respecto al valor inicial después de 96 semanas.

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Hipofosfatemia ligada al cromosoma X: la investigación

Los datos provienen de un estudio de fase 3 abierto, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad del fármaco en adultos con XLH.

El estudio alcanzó su criterio de valoración principal, mostrando un efecto estadísticamente significativo en el aumento de las concentraciones séricas de fosfato a las 24 semanas, en comparación con el placebo.

Después de 24 semanas, el grupo tratado con placebo cambió al nuevo tratamiento y se recopilaron datos sobre marcadores metabólicos y bioquímicos, resultados informados por el paciente (PRO) y medidas de movilidad hasta 96 semanas.

Esta nueva publicación se centra en los resultados del análisis de PRO y puntajes de movilidad.

En la semana 96, el estudio mostró mejoras estadísticamente significativas en los PRO en comparación con la línea de base, incluido el Índice de osteoartritis de las universidades de Western Ontario y McMaster (WOMAC), el Inventario breve de dolor-Formulario breve (BPI-SF) y el Inventario breve de fatiga (BFI) . También se observaron mejoras estadísticamente significativas en la función de caminar, según lo medido por la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT), a las 96 semanas en comparación con el valor inicial.

Los datos publicados anteriormente a las 48 semanas también mostraron mejoras en algunos PRO, incluida la rigidez y el dolor, así como la curación de fracturas o pseducturas.

La Dra. Maria Luisa Brandi, coautora del estudio y presidenta de FIRMO, Florencia, Italia, dijo: “El estudio destaca los muchos desafíos físicos que enfrentan los pacientes adultos con XLH, que incluyen dolor, rigidez, fatiga y dificultad para caminar.

Se ha demostrado previamente que el tratamiento mejora la homeostasis del fosfato en pacientes adultos con XLH, en comparación con el placebo.

El nuevo análisis sugiere que, a pesar de las complicaciones a largo plazo y el deterioro físico asociados con XLH en adultos, esta terapia también puede mejorar la función física y la calidad de vida de los adultos con XLH a largo plazo '.

Tomohiro Sudo, director ejecutivo del departamento de Estrategia de Producto Global de Kyowa Kirin, dijo: 'Kyowa Kirin está comprometido a mejorar la vida de las personas con XLH y sus familias.

Trabajamos diligentemente para comprender, administrar y tratar mejor la XLH.

Estos nuevos datos importantes resaltan los muchos desafíos físicos que enfrentan las personas con XLH todos los días, cuáles son sus necesidades no satisfechas y cómo Kyowa Kirin está persiguiendo su objetivo, hacer sonreír a las personas '.

Los datos fueron publicados en la revista RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases de BMJ. Burosumab está autorizado en Europa para el tratamiento de XLH en niños y adolescentes de 1 a 17 años con evidencia radiográfica de enfermedad ósea y en adultos.

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional.

INFORMACIÓN SOBRE LA HIPOFOSFATEMIA LIGADA AL X

La hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH) es un trastorno genético poco común que causa anomalías en los huesos, músculos y articulaciones.

Aunque la XLH no tiene consecuencias potencialmente fatales, debido a su naturaleza crónica y progresiva, es una carga de por vida para el paciente y puede reducir gravemente la calidad de vida de una persona.

Las personas con XLH tienen un defecto genético en el cromosoma X que causa una pérdida excesiva de fosfato a través de la orina y una absorción insuficiente de fosfato en el intestino, debido a un exceso de una hormona conocida como factor de crecimiento de fibroblastos-23 (FGF23), lo que resulta en niveles crónicamente bajos. de fosfato en la sangre.

El fosfato es un mineral que juega un papel fundamental en el mantenimiento de niveles adecuados de energía en el organismo, en la función muscular y en la formación de huesos y dientes.

Aunque no existe cura para la XLH, las terapias que tienen como objetivo restaurar los niveles normales de fosfato en el cuerpo pueden ayudar a mejorar los síntomas de la enfermedad.

XLH es la forma más común de raquitismo hereditario.

A veces puede aparecer en personas que no tienen antecedentes familiares de la enfermedad, pero generalmente es transmitida por un padre que porta el gen mutado.

ACERCA DE BUROSUMAB

Este tratamiento innovador fue creado y desarrollado por Kyowa Kirin y es un anticuerpo monoclonal IgG1 humano recombinante dirigido contra la hormona fosfatadora FGF23 (factor de crecimiento de fibroblastos 23).

FGF23 es una hormona que reduce los niveles de fosfato sérico regulando la excreción de fosfato y la producción de vitamina D activa por el riñón.

La excreción renal excesiva de fosfato y la hipofosfatemia subsiguiente que ocurre en la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH) es causada por niveles y actividad excesivos de FGF23.

El fármaco está diseñado para unirse a FGF23 y así inhibir su actividad biológica. Al bloquear el exceso de FGF23 en los pacientes, este anticuerpo monoclonal tiene como objetivo aumentar la reabsorción renal de fosfato y aumentar la producción de vitamina D, lo que tiene un efecto positivo sobre la absorción intestinal de fosfato y calcio.

El burosumab está disponible para uso clínico desde 2018.

La primera aprobación provino de la Comisión Europea, que otorgó aprobación condicional para este nuevo tratamiento para XLH con evidencia radiográfica de enfermedad ósea en niños a partir de un año de edad y adolescentes con sistemas esqueléticos en crecimiento.

En 2020, esta autorización se extendió a adultos y adolescentes que hayan completado el crecimiento esquelético. En Italia, está disponible desde 2019 (DO 208 de 05/09/2019).

A partir de septiembre de 2020 está indicado para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH) en niños y adolescentes de 1 a 17 años con evidencia radiográfica de enfermedad ósea y en adultos.

En Italia, el reembolso se limita al tratamiento de niños entre 1 y 12 años, con evidencia radiográfica de enfermedad ósea y hasta que se alcance la madurez esquelética.

A partir de mayo de 2021 está disponible para la autoadministración.

Está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para pacientes con XLH a partir de los 6 meses de edad y por Health Canada para pacientes con XLH a partir de 1 año de edad.

En 2019, burosumab, en su forma de autoinyección para el tratamiento del raquitismo hipofosfatémico y la osteomalacia hipofosfatémica relacionados con FGF23, fue reembolsado por el Seguro Nacional de Salud de Japón (NHI).

En enero de 2020, Swissmedic aprobó su uso para el tratamiento de adultos, adolescentes y niños (de un año en adelante) con XLH.

En junio de 2020, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. Lo aprobó para pacientes de dos años o más con osteomalacia inducida por tumores (OTI), una enfermedad rara caracterizada por el desarrollo de tumores que causan huesos débiles y blandos.

Kyowa Kirin colaboró ​​en su desarrollo y comercialización global, basado en el acuerdo de colaboración y licencia entre Kyowa Kirin y Ultragenyx.

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Fuente:

Agencia Dire

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