Haurren esklerosi anizkoitza (RRMS) errepikatzen eta bidaltzen duenean, EBk teriflunomida onartzen du
Europako Batzordeak (EE) teriflunomida onartu du 10-17 urte bitarteko esklerosi anizkoitza (RRMS) duten paziente pediatrikoentzako tratamendu gisa.
Teriflunomidaren EBren onespena TERIKIDS faseko 3. ikerketako datuetan oinarrituta dago
Onarpenak teriflunomida baieztatzen du Europar Batasunean MS duten haurren eta nerabeen lehen lerroko tratamendu gisa baimendutako esklerosi anizkoitzaren lehen ahozko terapia gisa.
Esklerosi anizkoitzak 2.8 milioi pertsonari eragingo diela uste da mundu osoan eta gutxienez 30,000 haur eta nerabe kaltetuta daude.
Esklerosi anizkoitza pediatrikoa egoera arraroa da eta bere agerpena gaixotasun errepikakor-bidalketari jarraitzen dio kasuen% 98an.
MSa duten helduekin alderatuta, paziente pediatrikoek sarritan errekurrentzia tasa handiagoa eta lesio karga handiagoa izaten dute.
Gaixotasunaren hasiera goiztiarraren ondorioz, atzeraezineko ezintasuna eta bigarren mailako formara igarotzea sarritan helduetan baino adin goiztiarragoetan gertatzen da.
MS-ren sintomek gazte baten bizitzako alderdi guztietan eragina izan dezakete, osasun fisikotik hasita osasun mentala.
Asko dago egiteko oraindik droga-aukeren erabilgarritasuna zabalagoa izan dadin, haurren erabilera bereziki populazio pediatrikorako diseinatutako ikerketek babesten dutelarik.
Behar hori asetzeko lan egiteak, beraz, gaixotasuna duen pertsonarengan jartzen du arreta bere konplexutasun eta globalitatean ", esan du Maria Trojanok, Bari Unibertsitateko Neurologiako katedradunak eta Policlinico di Bari-ko Neurologia Klinikako zuzendariak.
"Haurren esklerosi anizkoitza asetzen ez den premia mediko larria da oraindik"
"Ahozko tratamendua bere forma moderatua eskuratzeak zalantzarik gabeko abantaila suposatzen du pazienteak tratamendua onartzeko eta, ondorioz, beste aukera bat terapiarekiko atxikimenduari dagokionez", gehitu du Claudio Gasperini irakasleak, UOC Neurologia eta Neurofisiopatologiako zuzendaria San Camillo Forlanini Ospitalea Erroman eta SINeko (Neurology Italian Society) Esklerosi Anizkoitzaren Ikerketa Taldeko burua.
Teriflunomida EBtik onartzen da 2013az geroztik, esklerosi anizkoitza birsortzea eta erremisioa duten paziente helduentzako tratamendu gisa.
Haurrentzako sortarako Europako homologazio berri honek patenteak babesteko beste urte bat ematen dio Europar Batasunean.
3. FASEKO TERIKIDS azterketa zentroko, ausazko, itsu bikoitza, plazebo kontrolatutako talde paraleloan egindako ikerketa da, esklerosi anizkoitza errepikatzen eta bidaltzen duten 166 paziente matrikulatu zituen mundu osoko 22 herrialdetan.
Azterketak baheketa-aldia (lau aste arte) barne hartu zuen, eta, ondoren, itsu bikoitzeko tratamendua (ausazkoa izan eta 96 astera arte).
TERIKIDS azterketaren 3. fase zabaleko luzapen fasea abian da.
Amaiera nagusia lehen berrerortze klinikoa berresteko denbora izan zen, aurrez zehaztutako sentsibilitate analisiarekin, erresonantzia magnetiko handiko irudien (MRI) jarduera berrerortzearen baliokide gisa.
Gainera, itsu biko aldia amaitu zuten edo MRI jarduera handia izan zuten pazienteek marka irekiko luzapenean jarraitzeko eskubidea zuten.
Itsu bikoitzeko oinarrizko azterketaren aldiko eraginkortasuneko lehen emaitzak eta segurtasun eta tolerantzia datuak (ausaztatu eta 96 astera arte) hasiera batean aurkeztu ziren 2020ko EAN Biltzar Birtualean.
Ikerketan, 109 eta 57 paziente ausaz hartu ziren teriflunomidarekin eta plazeboarekin, hurrenez hurren
Amaiera nagusia ez zen estatistikoki esanguratsua izan teriflunomidaren eta plazeboaren berrerortze klinikoa izateko arriskua zenbaki txikiagoarekin.
Itsu bikoitzetik etiketa irekira aldatu zen erresonantzia magnetiko handiko jarduera egiteko espero zena baino handiagoa izan zen. Etengailuak maizagoak ziren eta lehenago plazeboa vs teriflunomida taldean.
Horrek ikerketaren indarra gutxitu zuen amaierako puntu nagusirako.
Lehen errekuperazio klinikorako edo MRI jarduera handirako denboraren amaierako puntu konposatuaren aurrez zehaztutako analisian, etiketa irekira aldatzeko azterketako irizpideak betetzen dituena, teriflunomidak nabarmen murriztu zuen berriro jotzeko klinikorako edo aldatzeko denbora, MRI jarduera altuaren ondorioz, plazeboarekin alderatuta.
Bigarren mailako amaierako puntuek erakutsi zuten teriflunomidak nabarmen murriztu zuela MRI eskaneatutako gadolinio hobetutako (Gd) T1 lesioak eta MRI eskaneatutako T2 lesio berriak eta handituak.
Ikerketan, teriflunomida ondo onartzen zen eta segurtasun profil maneiagarria izan zen haurren populazioan.
Kaltegarriak diren gertaeren (EA) eta kaltegarriak diren gertaeren (SAE) intzidentzia orokorra antzekoa izan zen hurrenez hurren teriflunomida taldean eta plazebo taldean. Ikerketan ez zen heriotzarik izan
Teriflunomida taldean plazebo taldean baino maizago jakinarazi ziren EAk nasofaringitisa, goiko arnasbideen infekzioa, alopezia, parestesia, sabeleko mina eta odoleko kreatina fosfokinasa handitu ziren (= normalaren goiko muga = 3 aldiz).
Pankreatitis kasuak teriflunomidaz tratatutako pazienteen kopuru oso txikian eman ziren, itsu bikoitza fasean plazebo taldeko inorekin alderatuta.
Ikerketaren fase irekian teriflunomidarekin tratatutako paziente pediatrikoetan, bi pankreatitis kasu gehigarri eta pankreatitis akutu larrien kasu bat (sasi-papilomarekin) jakinarazi ziren.
Gehiago jakiteko:
SARS-CoV-2rekin lotutako meningitisaren lehen kasua. A Japan Report From Case