Ilgstoša ārstēšana ar burosumabu samazina slimību nastu pieaugušajiem ar X saistītu hipofosfatemiju
Reta ģenētiskas izcelsmes metaboliska kaulu slimība: ar X saistīta hipofosfatēmija: Kyowa Kirin Co paziņoja par jaunu datu publicēšanu, uzsverot ilgstošus ieguvumus no burosumaba terapijas pieaugušajiem ar X saistītu hipofosfatemiju (XLH), retu metabolisku kaulu slimību.
Dati liecina, ka pieaugušie ar XLH piedzīvo ievērojamas sāpes, stīvumu, nogurumu un traucētas fiziskās un ambulatorās funkcijas.
Ārstēšana ar burosumabu pēc 96 nedēļām bija saistīta ar būtisku uzlabojumu salīdzinājumā ar sākotnējo stāvokli.
RETAS SLIMĪBAS? APMEKLĒJIET UNIAMO — ITĀLIJAS RETO SLIMĪBU FEDERĀCIJAS BOBU ĀRKĀRTAS EXPO
Ar X saistīta hipofosfatēmija: pētījumi
Dati iegūti no atklāta, randomizēta, dubultmaskēta, placebo kontrolēta 3. fāzes pētījuma, lai novērtētu zāļu efektivitāti un drošību pieaugušajiem ar XLH.
Pētījumā tika sasniegts primārais mērķa kritērijs, uzrādot statistiski nozīmīgu ietekmi uz fosfātu koncentrācijas palielināšanos serumā pēc 24 nedēļām, salīdzinot ar placebo.
Pēc 24 nedēļām placebo ārstētā grupa pārgāja uz jauno ārstēšanu, un tika vākti dati par vielmaiņas un bioķīmiskajiem marķieriem, pacientu ziņotajiem rezultātiem (PRO) un mobilitātes pasākumiem līdz 96 nedēļām.
Šī jaunā publikācija koncentrējas uz PRO un mobilitātes rādītāju analīzes rezultātiem.
96. nedēļā pētījums uzrādīja statistiski nozīmīgus PRO uzlabojumus, salīdzinot ar sākotnējo stāvokli, tostarp Rietumontārio un Makmāsteras universitāšu osteoartrīta indeksu (WOMAC), īso sāpju inventarizācijas īso formu (BPI-SF) un īso noguruma uzskaiti (BFI). . Statistiski nozīmīgi staigāšanas funkcijas uzlabojumi, ko mēra ar 6 minūšu pastaigas testu (6MWT), tika novēroti arī 96. nedēļā, salīdzinot ar sākotnējo stāvokli.
Iepriekš publicētie dati pēc 48 nedēļām arī liecināja par dažu PRO uzlabojumiem, tostarp stīvumu un sāpēm, kā arī lūzumu vai psedukciju dzīšanu.
Dr Marija Luisa Brandi, pētījuma līdzautore un FIRMO prezidente Florencē, Itālijā, sacīja: "Pētījumā ir uzsvērtas daudzas fiziskas problēmas, ar kurām saskaras pieaugušie pacienti ar XLH, tostarp sāpes, stīvums, nogurums un grūtības staigāt.
Iepriekš ir pierādīts, ka ārstēšana uzlabo fosfātu homeostāzi pieaugušajiem XLH pacientiem, salīdzinot ar placebo.
Jaunā analīze liecina, ka, neskatoties uz ilgtermiņa komplikācijām un fiziskiem traucējumiem, kas saistīti ar XLH pieaugušajiem, šī terapija var arī uzlabot pieaugušo ar XLH fizisko funkciju un dzīves kvalitāti ilgtermiņā.
Tomohiro Sudo, Kyowa Kirin Globālās produktu stratēģijas nodaļas izpilddirektors, sacīja: "Kyowa Kirin ir apņēmies uzlabot cilvēku ar XLH un viņu ģimeņu dzīvi.
Mēs rūpīgi strādājam, lai labāk izprastu, pārvaldītu un ārstētu XLH.
Šie svarīgie jaunie dati izceļ daudzās fiziskās problēmas, ar kurām saskaras cilvēki ar XLH katru dienu, kādas ir viņu neapmierinātās vajadzības un kā Kyowa Kirin tiecas sasniegt savu mērķi — likt cilvēkiem pasmaidīt.
Dati tika publicēti BMJ žurnālā RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumabs ir reģistrēts Eiropā XLH ārstēšanai bērniem un pusaudžiem vecumā no 1 līdz 17 gadiem ar rentgenoloģiski pierādītu kaulu slimību, kā arī pieaugušajiem.
Šīs zāles ir pakļautas papildu uzraudzībai.
INFORMĀCIJA PAR X SAISTĪTO HIPOFOSFATĒMiju
Ar X saistīta hipofosfatēmija (XLH) ir reta ģenētiska slimība, kas izraisa kaulu, muskuļu un locītavu anomālijas.
Lai gan XLH nav potenciāli letālu seku, tā hroniskā un progresējošā rakstura dēļ tā ir slogs pacientam visa mūža garumā un var būtiski samazināt cilvēka dzīves kvalitāti.
Cilvēkiem ar XLH ir X hromosomas ģenētisks defekts, kas izraisa pārmērīgu fosfātu zudumu ar urīnu un nepietiekamu fosfātu uzsūkšanos zarnās hormona, kas pazīstams kā fibroblastu augšanas faktors-23 (FGF23), pārpalikuma dēļ, kā rezultātā rodas hroniski zems līmenis. fosfātu līmenis asinīs.
Fosfāts ir minerāls, kam ir būtiska loma atbilstoša enerģijas līmeņa uzturēšanā organismā, muskuļu darbībā un kaulu un zobu veidošanā.
Lai gan XLH nevar izārstēt, terapija, kuras mērķis ir atjaunot normālu fosfātu līmeni organismā, var palīdzēt uzlabot slimības simptomus.
XLH ir visizplatītākā iedzimtā rahīta forma.
Dažreiz tas var parādīties personām, kurām nav slimības ģimenes anamnēzē, bet parasti to nodod vecāki, kuriem ir mutācijas gēns.
PAR BUROSUMAB
Šo novatorisko ārstēšanu izveidoja un izstrādāja Kyowa Kirin, un tā ir rekombinanta cilvēka IgG1 monoklonāla antiviela, kas vērsta pret fosfaturējošo hormonu FGF23 (fibroblastu augšanas faktoru 23).
FGF23 ir hormons, kas samazina fosfātu līmeni serumā, regulējot fosfātu izdalīšanos un aktīvo D vitamīna ražošanu nierēs.
Fosfātu pārmērīgu izdalīšanos caur nierēm un sekojošo hipofosfatemiju, kas rodas ar X saistītās hipofosfatemijas (XLH) gadījumā, izraisa pārmērīgs FGF23 līmenis un aktivitāte.
Zāles ir paredzētas, lai saistīties ar FGF23 un tādējādi kavētu tā bioloģisko aktivitāti. Bloķējot lieko FGF23 pacientiem, šīs monoklonālās antivielas mērķis ir palielināt fosfāta reabsorbciju nierēs un palielināt D vitamīna veidošanos, kas pozitīvi ietekmē fosfāta un kalcija uzsūkšanos zarnās.
Burosumabs ir pieejams klīniskai lietošanai kopš 2018. gada.
Pirmo apstiprinājumu sniedza Eiropas Komisija, kas piešķīra nosacītu apstiprinājumu šai jaunajai XLH ārstēšanai ar radiogrāfiskiem kaulu slimības pierādījumiem bērniem no viena gada vecuma un pusaudžiem ar augošu skeleta sistēmu.
2020. gadā šī atļauja tika attiecināta uz pieaugušajiem un pusaudžiem, kuriem ir pabeigta skeleta augšana. Itālijā tas ir pieejams kopš 2019. gada (OV 208, 05.).
No 2020. gada septembra tas ir indicēts ar X saistītas hipofosfatēmijas (XLH) ārstēšanai bērniem un pusaudžiem vecumā no 1 līdz 17 gadiem ar rentgenoloģiskiem kaulu slimības pierādījumiem, kā arī pieaugušajiem.
Itālijā kompensācija attiecas tikai uz bērnu ārstēšanu vecumā no 1 līdz 12 gadiem ar rentgenoloģiskiem kaulu slimības pierādījumiem un līdz skeleta brieduma sasniegšanai.
No 2021. gada maija tas ir pieejams pašpārvaldei.
To ir apstiprinājusi ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) pacientiem ar XLH no 6 mēnešu vecuma un Health Canada pacientiem ar XLH no 1 gada vecuma.
2019. gadā burosumabu pašinjekcijas veidā ar FGF23 saistīta hipofosfātēmiskā rahīta un hipofosfātēmiskā osteomalācijas ārstēšanai kompensēja Japānas Nacionālā veselības apdrošināšanas iestāde (NHI).
2020. gada janvārī Swissmedic apstiprināja tā lietošanu pieaugušo, pusaudžu un bērnu (vienu gadu un vecāku) ārstēšanai ar XLH.
2020. gada jūnijā ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) to apstiprināja divus gadus veciem un vecākiem pacientiem ar audzēja izraisītu osteomalāciju (TIO), retu slimību, kam raksturīga audzēju attīstība, kas izraisa vājus un mīkstus kaulus.
Kyowa Kirin sadarbojās tās attīstībā un globālajā komercializācijā, pamatojoties uz sadarbības un licencēšanas līgumu starp Kyowa Kirin un Ultragenyx.
Lasīt arī:
Retas slimības, peldošās ostas sindroms: Itālijas pētījums par BMC bioloģiju
Retas slimības, Ebšteina anomālija: reta iedzimta sirds slimība
Reimatiskās slimības: artrīts un artroze, kādas ir atšķirības?
Retas slimības: deguna polipoze, patoloģija, kas jāzina un jāatpazīst