EMA zaleciła rozszerzenie wskazania do stosowania leku Nucala (mepolizumab) jako leczenia dodatkowego u pacjentów w wieku 6 lat i starszych z nawracająco-remisyjną lub oporną na leczenie ziarniniakowatością eozynofilową z zapaleniem naczyń (EGPA), rzadkim schorzeniem powodującym zapalenie naczyń (przewlekłe zapalenie małych i średnich tętnic i żył)

Zaognione naczynia mogą wpływać na różne narządy, w tym płuca, serce, skórę, układ nerwowy i przewód pokarmowy. Szacuje się, że każdego roku EGPA (znany również jako zespół Churga-Straussa) diagnozuje się od 0.18 do 4 nowych przypadków na 1 milion osób.

Szacuje się, że ogólna częstość występowania choroby wynosi od 5.3 do 38 na 1 milion osób.

CHOROBY RZADKIE? ABY DOWIEDZIEĆ SIĘ WIĘCEJ, ODWIEDŹ STOISKO UNIAMO – WŁOSKIEJ FEDERACJI CHORÓB RZADKICH NA EMERGENCY EXPO

EMA popiera rozszerzenie Nucala (mepolizumab): obecnie większość pacjentów z EGPA jest leczonych przeciwzapalnymi kortykosteroidami

Jednak długotrwałe stosowanie kortykosteroidów przez pacjentów może prowadzić do działań niepożądanych, takich jak problemy z oczami, przyrost masy ciała, wysoki poziom cukru we krwi, ścieńczenie kości i zwiększone ryzyko infekcji bakteryjnych, grzybiczych i wirusowych.

Inne opcje leczenia stosowane w celu kontrolowania choroby i jej objawów obejmują leki immunosupresyjne (tj. leki zmniejszające aktywność układu odpornościowego).

Mogą również powodować poważne skutki uboczne. Istnieje niezaspokojone zapotrzebowanie medyczne na nowe metody leczenia tej choroby.

Nucala jest już zarejestrowana w Unii Europejskiej (UE) do leczenia pacjentów w wieku 6 lat i starszych z określonym typem astmy, zwanym astmą eozynofilową.

Mepolizumab jest substancją czynną leku Nucala

Jest to ludzkie przeciwciało monoklonalne, które łączy się ze specyficznym białkiem występującym w organizmie, zwanym interleukiną-5 (IL-5). IL-5 promuje produkcję i wzrost eozynofili (typ białe krwinki zaangażowanych w tworzenie EGPA).

Przyłączając się do IL-5, mepolizumab blokuje jej działanie, a tym samym zmniejsza liczbę eozynofilów.

Pomaga to zmniejszyć stan zapalny, co skutkuje złagodzeniem objawów EGPA.

Opinia komitetu ds. leków dla ludzi (CHMP) EMA opiera się na danych z randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania, w którym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność mepolizumabu w leczeniu nawracającego lub opornego na leczenie EGPA u 136 dorosłych pacjentów leczonych stabilnym kortykosteroidem. terapia przez okres 52 tygodni.

Pacjenci otrzymywali 300 mg mepolizumabu lub placebo podawane podskórnie co cztery tygodnie, kontynuując jednocześnie stałą codzienną terapię doustnymi kortykosteroidami.

Począwszy od 4 tygodnia dawka kortykosteroidu była zmniejszana podczas 52-tygodniowego okresu leczenia.

Dorośli pacjenci leczeni mepolizumabem osiągnęli znacznie dłuższy czas w remisji (tj. okres bez objawów choroby po leczeniu) zarówno w 36., jak i 48. tygodniu w porównaniu z pacjentami, którzy otrzymywali placebo.

Ponadto istotnie wyższy odsetek pacjentów leczonych mepolizumabem osiągnął remisję zarówno w 36., jak i 48. tygodniu w porównaniu z placebo.

Dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci zostały ekstrapolowane z badań klinicznych z udziałem dorosłych pacjentów.

W ramach swojego zalecenia CHMP zwrócił się do firmy o przeprowadzenie porejestracyjnego badania bezpieczeństwa (PASS) w celu zebrania dodatkowych danych dotyczących stosowania leku Nucala u dzieci w wieku 6-17 lat z EGPA.

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Nucala (mepolizumab) w badaniach klinicznych obejmowały nadwrażliwość i reakcje związane z podawaniem, infekcje, ból szyi, ból głowy i zaburzenia oddechowe

Opinia przyjęta przez CHMP na posiedzeniu we wrześniu 2021 r. jest pośrednim krokiem na drodze Nucala do dostępu pacjentów z tym nowym wskazaniem.

Opinia CHMP zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE.

Po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę/zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.

Czytaj także:

Zespół Guillain-Barré, neurolog: „Brak związku z Covid lub szczepionką”

Rzadka wrodzona torakoschisia: pierwsza operacja pediatryczna w niemieckim szpitalu w Jeddah

Rzadkie choroby: nowa nadzieja dla choroby Erdheima-Chestera

Rzadkie choroby, zespół pływającego portu: włoskie badanie biologii BMC

Źródło:

EMA – oficjalna strona internetowa