Doenças raras, a EMA recomenda extensão da indicação de mepolizumabe contra EGPA, uma doença inflamatória autoimune rara

A EMA recomendou a concessão de uma extensão da indicação para Nucala (mepolizumabe) como um tratamento complementar para pacientes com 6 anos de idade ou mais com granulomatose eosinofílica refratária ou recorrente com poliangiite (EGPA), um distúrbio raro que causa vasculite (uma inflamação crônica de artérias e veias de pequeno a médio porte)

Os vasos inflamados podem afetar vários órgãos, incluindo pulmões, coração, pele, sistema nervoso e trato gastrointestinal. Estima-se que entre 0.18 a 4 novos casos por 1 milhão de pessoas são diagnosticados a cada ano com EGPA (também conhecido como síndrome de Churg-Strauss).

A prevalência geral da doença é estimada em 5.3 a 38 por 1 milhão de pessoas.

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EMA suporta extensão de Nucala (mepolizumab): atualmente, a maioria dos pacientes com EGPA são tratados com corticosteroides antiinflamatórios

No entanto, quando os pacientes usam corticosteroides por um longo prazo, eles podem causar efeitos colaterais, como problemas nos olhos, ganho de peso, alto teor de açúcar no sangue, enfraquecimento dos ossos e aumento do risco de infecções bacterianas, fúngicas e virais.

Outras opções de tratamento usadas para controlar a doença e seus sintomas incluem medicamentos imunossupressores (ou seja, medicamentos que reduzem a atividade do sistema imunológico).

Eles também podem causar efeitos colaterais graves. Há uma necessidade médica não atendida de novos tratamentos para a doença.

O Nucala já foi aprovado na União Europeia (UE) para o tratamento de pacientes com 6 anos ou mais com um tipo específico de asma denominado asma eosinofílica.

Mepolizumab é a substância ativa do Nucala

É um anticorpo monoclonal humano que se liga a uma proteína específica encontrada no corpo chamada interleucina-5 (IL-5). A IL-5 promove a produção e o crescimento de eosinófilos (tipo de glóbulos brancos que estão envolvidos na causa do EGPA).

Ao se ligar à IL-5, o mepolizumabe bloqueia sua ação e, portanto, reduz o número de eosinófilos.

Isso ajuda a reduzir a inflamação, resultando na melhora dos sintomas da EGPA.

O parecer do Comitê de Medicamentos Humanos da EMA (CHMP) é baseado em dados de um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo que investigou a segurança e eficácia do mepolizumabe no tratamento de EGPA recidivante ou refratário em 136 pacientes adultos com um corticosteroide estável terapia durante um período de 52 semanas.

Os pacientes receberam 300 mg de mepolizumabe ou placebo administrados por via subcutânea a cada quatro semanas, enquanto continuavam com a terapia diária estável com corticosteroides orais.

A partir da semana 4, a dose de corticosteroide foi reduzida gradualmente durante o período de tratamento de 52 semanas.

Os pacientes adultos tratados com mepolizumabe alcançaram um tempo acumulado de remissão significativamente maior (ou seja, um período sem sinais ou sintomas da doença após o tratamento) nas semanas 36 e 48 em comparação com os pacientes que receberam o placebo.

Além disso, uma proporção significativamente maior de pacientes tratados com mepolizumabe alcançou remissão nas semanas 36 e 48 em comparação com o placebo.

Os dados de segurança e eficácia em crianças foram extrapolados de ensaios clínicos com pacientes adultos.

Como parte da sua recomendação, o CHMP solicitou que a empresa realizasse um estudo de segurança pós-aprovação (PASS) para coletar dados adicionais sobre o uso de Nucala em crianças de 6 a 17 anos com EGPA.

Os efeitos colaterais mais comuns com Nucala (mepolizumabe) em ensaios clínicos incluíram hipersensibilidade e reações relacionadas à administração, infecções, dor de garganta, dor de cabeça e distúrbios respiratórios

O parecer adotado pelo CHMP na sua reunião de setembro de 2021 é um passo intermediário no caminho do Nucala para o acesso do paciente nesta nova indicação.

O parecer do CHMP será agora enviado à Comissão Europeia para a adoção de uma decisão sobre uma autorização de introdução no mercado a nível da UE.

Uma vez concedida a autorização de introdução no mercado, as decisões sobre o preço e o reembolso serão tomadas ao nível de cada Estado-Membro, tendo em conta o potencial papel / utilização deste medicamento no contexto do sistema nacional de saúde desse país.

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Fonte:

EMA - site oficial

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