O tratamento de longo prazo com Burosumabe reduz a carga da doença em adultos com hipofosfatemia ligada ao X

Uma doença óssea metabólica rara de origem genética: hipofosfatemia ligada ao X: Kyowa Kirin Co anunciou a publicação de novos dados destacando os benefícios sustentados do tratamento com burosumabe em adultos com hipofosfatemia ligada ao X (XLH), uma doença óssea metabólica rara

Os dados mostram que os adultos com XLH experimentam dor significativa, rigidez, fadiga e funções físicas e ambulatórias prejudicadas.

O tratamento com burosumabe foi associado a uma melhora significativa em relação à linha de base após 96 semanas.

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Hipofosfatemia ligada ao X: a pesquisa

Os dados vêm de um estudo de fase 3 aberto, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do medicamento em adultos com XLH.

O estudo atingiu seu objetivo primário, mostrando um efeito estatisticamente significativo no aumento das concentrações de fosfato sérico em 24 semanas, em comparação com o placebo.

Após 24 semanas, o grupo tratado com placebo mudou para o novo tratamento e os dados foram coletados em marcadores metabólicos e bioquímicos, resultados relatados pelo paciente (PROs) e medidas de mobilidade até 96 semanas.

Esta nova publicação concentra-se nos resultados da análise de PROs e pontuações de mobilidade.

Na semana 96, o estudo mostrou melhorias estatisticamente significativas nos PROs em comparação com a linha de base, incluindo o Western Ontario e o McMaster Universities Osteoarhritis Index (WOMAC), o Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) e o Brief Fatigue Inventory (BFI) . Melhorias estatisticamente significativas na função de andar, conforme medido pelo teste de caminhada de 6 minutos (TC6), também foram observadas em 96 semanas em comparação com a linha de base.

Dados publicados anteriormente em 48 semanas também mostraram melhorias em alguns PROs, incluindo rigidez e dor, bem como cicatrização de fraturas ou psedestruturas.

A Dra. Maria Luisa Brandi, co-autora do estudo e presidente da FIRMO, Florença, Itália, disse: “O estudo destaca os muitos desafios físicos enfrentados por pacientes adultos com XLH, incluindo dor, rigidez, fadiga e dificuldade para andar.

O tratamento demonstrou anteriormente melhorar a homeostase do fosfato em pacientes adultos XLH, em comparação com o placebo.

A nova análise sugere que, apesar das complicações de longo prazo e deficiência física associadas à XLH em adultos, esta terapia também pode melhorar a função física e a qualidade de vida de adultos com XLH a longo prazo '.

Tomohiro Sudo, diretor executivo do departamento de Estratégia de Produto Global da Kyowa Kirin, disse: 'Kyowa Kirin está comprometida em melhorar a vida das pessoas com XLH e suas famílias.

Trabalhamos diligentemente para melhor compreender, gerenciar e tratar XLH.

Esses novos dados importantes destacam os muitos desafios físicos que as pessoas com XLH enfrentam todos os dias, quais são suas necessidades não atendidas e como a Kyowa Kirin está perseguindo seu objetivo, fazer as pessoas sorrirem. '

Os dados foram publicados na revista BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. O Burosumab está autorizado na Europa para o tratamento de XLH em crianças e adolescentes com idade entre 1 e 17 anos com evidência radiográfica de doença óssea e em adultos.

Este medicamento está sujeito a monitorização adicional.

INFORMAÇÕES SOBRE HIPOFOSFAREMIA VINCULADA A X

A hipofosfatemia ligada ao X (XLH) é uma doença genética rara que causa anormalidades nos ossos, músculos e articulações.

Embora XLH não tenha consequências potencialmente fatais, devido à sua natureza crônica e progressiva, é um fardo vitalício para o paciente e pode reduzir gravemente a qualidade de vida de uma pessoa.

Pessoas com XLH têm um defeito genético no cromossomo X que causa perda excessiva de fosfato pela urina e absorção insuficiente de fosfato no intestino, devido ao excesso de um hormônio conhecido como fator de crescimento de fibroblastos-23 (FGF23), resultando em níveis cronicamente baixos de fosfato no sangue.

O fosfato é um mineral que desempenha um papel essencial na manutenção de níveis adequados de energia no corpo, no funcionamento muscular e na formação dos ossos e dentes.

Embora não haja cura para o XLH, as terapias que visam restaurar os níveis normais de fosfato no corpo podem ajudar a melhorar os sintomas da doença.

XLH é a forma mais comum de raquitismo hereditário.

Às vezes, pode aparecer em indivíduos sem histórico familiar da doença, mas geralmente é transmitido por um dos pais que é portador do gene mutado.

SOBRE BUROSUMAB

Este tratamento inovador foi criado e desenvolvido pela Kyowa Kirin e é um anticorpo monoclonal IgG1 humano recombinante dirigido contra o hormônio fosfaturante FGF23 (fator de crescimento de fibroblastos 23).

O FGF23 é um hormônio que reduz os níveis séricos de fosfato ao regular a excreção de fosfato e a produção ativa de vitamina D pelos rins.

A excreção renal excessiva de fosfato e subsequente hipofosfatemia que ocorre na hipofosfatemia ligada ao X (XLH) é causada por níveis e atividade excessivos de FGF23.

A droga é projetada para se ligar ao FGF23 e, assim, inibir sua atividade biológica. Ao bloquear o excesso de FGF23 em pacientes, esse anticorpo monoclonal visa aumentar a reabsorção renal de fosfato e aumentar a produção de vitamina D, o que tem um efeito positivo na absorção intestinal de fosfato e cálcio.

O Burosumab está disponível para uso clínico desde 2018.

A primeira aprovação veio da Comissão Europeia, que concedeu aprovação condicional para este novo tratamento para XLH com evidência radiográfica de doença óssea em crianças a partir de um ano de idade e adolescentes com sistema esquelético em crescimento.

Em 2020, essa autorização foi estendida a adultos e adolescentes que concluíram o crescimento esquelético. Na Itália, está disponível desde 2019 (JO 208 de 05/09/2019).

A partir de setembro de 2020 é indicado para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao X (XLH) em crianças e adolescentes de 1-17 anos com evidência radiográfica de doença óssea, e em adultos

Na Itália, o reembolso é limitado ao tratamento de crianças entre 1 e 12 anos de idade, com evidência radiográfica de doença óssea e até a maturidade esquelética.

A partir de maio de 2021 está disponível para autoadministração.

É aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para pacientes com XLH a partir dos 6 meses de idade e pela Health Canada para pacientes com XLH a partir de 1 ano de idade.

Em 2019, o burosumabe, em sua forma de autoinjeção para o tratamento de raquitismo hipofosfatêmico relacionado ao FGF23 e osteomalácia hipofosfatêmica, foi reembolsado pelo Seguro Nacional de Saúde do Japão (NHI).

Em janeiro de 2020, Swissmedic aprovou seu uso para o tratamento de adultos, adolescentes e crianças (um ano ou mais) com XLH.

Em junho de 2020, a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos o aprovou para pacientes de dois anos ou mais com osteomalácia induzida por tumor (TIO), uma doença rara caracterizada pelo desenvolvimento de tumores que causam ossos fracos e moles.

A Kyowa Kirin colaborou em seu desenvolvimento e comercialização global, com base no acordo de colaboração e licenciamento entre a Kyowa Kirin e a Ultragenyx.

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Fonte:

Agenzia Dire

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