Malattie rare, EMA raccomanda estensione dell'indicazione per mepolizumab contro l 'EGPA, raro disturbo infiammatorio auto-immune
L'EMA ha raccomandato di concedere un'estensione dell'indicazione a Nucala (mepolizumab) come tratament suplimentar pentru i pacientii de età pari o superior a 6 ani cu granulomatosi eosinofila recidivante-remittente o refrattaria con poliangioite (EGPA), una malattia rara che causa vasculite (un'infiammazione cronica di arterie e vene di piccole e medie dimensiuni)
I vasi infiammati pot colpire vari organi, inclusiv polmoni, cuore, pelle, sistem nervos și tratat gastrointestinale.
Si stima che ogni anno vengano diagnosticati tra 0,18 e 4 nuovi casi pentru 1 milion de persoane cu EGPA (nota anche come sindrome di Churg-Strauss).
La prevalența complessiva a bolii este estimată între 5,3 și 38 per 1 milion de persoane.
EMA caldeggia extindere a Nucalei (mepolizumab): în prezent, cea mai mare parte a pacienților cu EGPA este tratată cu corticosteroidi antinfiammatori
Cu toate acestea, când i-am folosit utilizatorii i corticosteroidi a lungo termine, pot portare a efecte colaterale come problemi agli occhi, mărire de greutate, glicemie înaltă, îmbrăcăminte a osselor și mărire a riscului de infecții batterice, fungine și virali.
Alte opțiuni terapeutice utilizează pentru controlul malatiei și ai acestuia includono farmaci imunosoppressori (osia farmaci care ridică acțiunea sistemului imunitar). Possono anche causare gravi effetti collaterali.
C'è un need medical insoddisfatto di nuovi trattamenti per la malattia.
Nucala este deja aprobată în Unione Europea (UE) pentru tratamentul pacienților de vârstă pari sau superioară a 6 ani cu un anumit tip de astm numit asma eozinofila.
Mepolizumab è il principiu attivo di Nucala
E 'un anticorpo monoclonale umano care și lega a o specifica proteina prezentă nell'organismul chemat interleuchina-5 (IL-5).
IL-5 promovează producția și creșterea eozinofililor (tipul de celule albe che sono coinvolti nel cauzare EGPA).
Legandosi all'IL-5, mepolizumab ne blocă l'azione și apoi ridică numărul de eozinofili.
Questo ajută la ridicare l'infiammație, cu consecință îmbunătățire ai sintomi dell'EGPA.
Il parere del comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'EMA si basa sui dati di uno studio randomised, in doppio cieco, controlat cu placebo che ha evaluat la securitate el 'efficaciadi mepolizumab in the treatment dell'EGPA recidivante o refrattaria in 136 oameni adulti in terapia stabile cu corticosteroidi pentru un perioadă de 52 săptămâni.
I pacient hanno ricevuto 300 mg di mepolizumab o placebo somministrati per via sottocutanea ogni quattro săptămânal, continuând la terapia lor stabilă zilnică cu corticosteroidi orali.
Dalla settimana 4 in poi, la dose di corticosteroidi è stata ridotta în timpul perioadei de tratament de 52 săptămâni.
I pacienți adulti trattati cu mepolizumab hanno raggiunto un tempo di remissione significativamente maggiore (cioè un periodo fără segni o sintomi di malattia după il tratament) sia alla săptămână 36 che la săptămână 48 rispetto ai oameni care hanno primituto il placebo.
În plus, un procentual semnificativ mai mare di pacienți tratați cu mepolizumab ha ajunge la remisia sia la săptămână 36 care la săptămână 48 rispetto al placebo.
Sicurezza ed efficacia dati nei bambini sono stati estrapolati da studi clinici cu persoane adulti.
Come parte della sua raccomandazione, il CHMP ha richiesto that the company esegua uno studio di sicurezza post-approvazione (PASS) per raccogliere dati aggiuntivi sull'uso di Nucala nei bambini di età compresa tra 6 e 17 anni with EGPA.
Gli effetti indesiderati più comuni di Nucala negli studi clinici includevans ipersensibilitate și reații correlate alla somministrazione, infezioni, dolore al colo, cefalea și disturbi respiratori.
Il parere adoptat dal CHMP in riuniunea din septembrie 2021 è un pas intermediar in traseul di Nucala (mepolizumab) pentru accesul pacientilor in aceasta noua indicatie
Il parere del CHMP va fi acum inviată la Commissione europeană pentru adoptarea unei decizii cu privire la autorizarea all'immissione in comerț in toată l'UE.
Una volta concessa l 'autorizzazione all'immissione in commercio, le decisioni sul price e sul rimborso verranno prese a nivel di ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo / uso di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel paese.
Pentru a aprofunda:
Malattie neurodegenerative, nanoparticelle d'oro rallentano l'avanzare dell'atassia di Friedreich
Malattie rare, Sindrome Floating-Harbor: un studio italiano pe BMC Biology