Medulloblastoma: Bolnišnični raziskovalci z univerz v Tor Vergata, Sapienza in Trento so odkrili mehanizem najagresivnejše oblike bolezni in identificirali zdravila, ki blokirajo njeno rast

Novo upanje za zdravljenje medulloblastoma, najpogostejšega malignega možganskega tumorja pri otrocih

Raziskovalci v otroški bolnišnici Bambino Gesù so v sodelovanju z univerzami Tor Vergata, Sapienza in Trento odkrili mehanizem, ki sproži najbolj agresivno obliko bolezni, in identificirali dve zdravili, ki lahko blokirata rast raka in metastaze.

Študija, ki jo v celoti podpira AIRC, je bila pravkar objavljena v mednarodni znanstveni reviji Acta Neuropathologica.

Medulloblastom je maligni možganski tumor, pri katerem je v Italiji približno 7 otrok na milijon

Skupna stopnja preživetja je pri bolnikih s "standardnim" tveganjem trenutno 80%; na žalost pri visokorizičnih bolnikih ta številka pade na 30-60%.

Ta tumor nastane v možganih, na področju živčnega sistema, ki se nahaja na dnu možganov in je odgovoren za nadzor ravnotežja in koordinacijo gibanja.

Zdravljenje medulloblastoma vključuje kirurško odstranitev tumorja, ki mu sledi radioterapija in kemoterapija.

Glavna ovira pri zdravljenju pa je prisotnost rakavih matičnih celic, ki so odporne na radio in kemoterapijo ter se lahko infiltrirajo in širijo v hrbtenica vrv mladih bolnikov.

Nova terapevtska pot za ta pediatrični tumor, zlasti za "skupino 3", obliko z največjim tveganjem smrti (pojavi se v več kot 40% primerov v 5 letih po diagnozi), izhaja iz rezultatov raziskav, opravljenih v laboratoriji onkohematološkega območja Bambino Gesù.

Študijo, ki sta jo koordinirala direktor eksperimentalne in natančne medicine in onkohematološkega območja Pediatrične bolnišnice Svetega sedeža, prof. Franco Locatelli, in prof. Francesco Cecconi, so izvedli v sodelovanju z rimskimi univerzami Tor Vergata «in» Sapienza «ter Univerzo v Trentu. Prva avtorica je Francesca Nazio, raziskovalka pri Bambino Gesù.

Ekipa znanstvenikov je identificirala nov molekularni mehanizem, katerega sprememba je odgovorna za agresivnost medulloblastoma

Ugotovljeno je bilo zlasti, da se pri tumorjih skupine 3 beljakovine AMBRA1 proizvajajo v prevelikih količinah in posledično vsi procesi, ki jih ta ureja (avtofagija in identiteta stebla), delujejo nenormalno.

Zaradi presežka AMBRA 1 se mehanizem, ki ga uporabljajo celice za odstranjevanje poškodovanih komponent (avtofagija), okrepi, rakave celice pa to izkoristijo za preživetje in razmnoževanje.

Poleg tega presežek AMBRA 1 ohranja celice v izvornem stanju, kar jim po eni strani pomaga, da se hitreje razmnožujejo, kopičijo v izvornih tkivih in tvorijo velike tumorske mase, po drugi strani pa jim pomagajo pri njihovi sposobnosti migrirajo in tvorijo metastaze.

Na podlagi teh laboratorijskih rezultatov so raziskovalci tudi pokazali, da kombinacija dveh zdravil (zaviralca avtofagije in zaviralca faktorja izvornosti STAT3) lahko blokira ne le rast tumorja, temveč tudi njegovo sposobnost proizvajanja metastaz.

Protein AMBRA1 je ista skupina raziskovalcev Bambino Gesù že identificirala kot močan onko supresor pri drugih oblikah raka pri otrocih in odraslih, zaradi njegove neposredne vloge pri uravnavanju celičnega cikla.

Ta nadaljnji korak naprej v raziskavah ga predlaga tudi kot zelo pomemben cilj.

Medulloblastom, razlaga prof. Francesco Cecconi

"Mnogi otroci že imajo diagnozo, ko je postavljena diagnoza, zato je nujno, da se razvijejo učinkovitejše terapije," pojasnjuje Francesco Cecconi, raziskovalec pri Bambino Gesù in redni profesor na univerzi v Rimu "Tor Vergata".

"Za bolnike z medulloblastomom skupine 3, ki imajo pogosto slabo prognozo, je nujno treba vključiti nove možnosti zdravljenja in seveda, če bodo potrjeni v klinični uporabi, bi lahko naši rezultati privedli do prilagojene terapije za to agresivno obliko možganov tumor ".

Preberite tudi:

Večkratna multiplo skleroza (RRMS) pri otrocih EU odobri teriflunomid

Pediatrija: Resni primeri diabetesa tipa 1 v Liguriji so se podvojili od začetka pavidemije Covid

vir:

Bambino Gesù - uradna spletna stran