EMA je priporočila odobritev razširitve indikacije za zdravilo Nucala (mepolizumab) kot dodatno zdravljenje za bolnike, stare 6 let in več, z recidivno remitentno ali neodzivno eozinofilno granulomatozo s poliangiitisom (EGPA), redko motnjo, ki povzroča vaskulitis (kronično vnetje) majhnih do srednje velikih arterij in ven)

Vnete žile lahko prizadenejo različne organe, vključno s pljuči, srcem, kožo, živčnim sistemom in prebavili. Ocenjuje se, da se vsako leto z 0.18 do 4 novimi primeri na 1 milijon ljudi diagnosticira EGPA (znan tudi kot Churg-Straussov sindrom).

Ocenjuje se, da je skupna razširjenost bolezni med 5.3 do 38 na 1 milijon ljudi.

REDKE BOLEZNI? Če želite izvedeti več, obiščite UNIAMO - ITALIJANSKO FEDERACIJO REDIH BOLEZNI NA BOJU NA URGENTNEM EXPU

EMA podpira razširitev zdravila Nucala (mepolizumab): trenutno se večina bolnikov z EGPA zdravi s protivnetnimi kortikosteroidi

Ko pa bolniki dolgotrajno uporabljajo kortikosteroide, lahko povzročijo neželene učinke, kot so težave z očmi, povečanje telesne mase, visok krvni sladkor, redčenje kosti in povečano tveganje za bakterijske, glivične in virusne okužbe.

Druge možnosti zdravljenja, ki se uporabljajo za obvladovanje bolezni in njenih simptomov, vključujejo imunosupresivna zdravila (tj. Zdravila, ki zmanjšujejo aktivnost imunskega sistema).

Prav tako lahko povzročijo resne stranske učinke. Obstaja nezadovoljena medicinska potreba po novem zdravljenju bolezni.

Nucala je že odobrena v Evropski uniji (EU) za zdravljenje bolnikov, starih 6 let in več, s posebno vrsto astme, imenovano eozinofilna astma.

Mepolizumab je učinkovina v zdravilu Nucala

To je človeško monoklonsko protitelo, ki se veže na specifično beljakovino, ki jo najdemo v telesu, imenovano interlevkin-5 (IL-5). IL-5 spodbuja proizvodnjo in rast eozinofilcev (vrsta bele krvničke ki sodelujejo pri povzročanju EGPA).

S pritrditvijo na IL-5 mepolizumab blokira njegovo delovanje in s tem zmanjša število eozinofilcev.

To pomaga zmanjšati vnetje, kar ima za posledico izboljšanje simptomov EGPA.

Mnenje odbora za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) pri EMA temelji na podatkih iz randomizirane, dvojno slepe, s placebom nadzorovane študije, ki je raziskala varnost in učinkovitost mepolizumaba pri zdravljenju ponavljajočega se ali odpornega EGPA pri 136 odraslih bolnikih na stabilnem kortikosteroidu zdravljenje v obdobju 52 tednov.

Bolniki so prejemali 300 mg mepolizumaba ali placeba, ki so jih dajali subkutano vsake štiri tedne, pri tem pa nadaljevali s stabilno dnevno peroralno terapijo s kortikosteroidi.

Od 4. tedna dalje se je odmerek kortikosteroidov v obdobju 52-tedenskega zdravljenja zmanjševal.

Odrasli bolniki, zdravljeni z mepolizumabom, so dosegli bistveno daljši čas remisije (tj. Obdobje brez znakov ali simptomov bolezni po zdravljenju) v 36. in 48. tednu v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo.

Poleg tega je znatno večji delež bolnikov, zdravljenih z mepolizumabom, dosegel remisijo tako v 36. tednu kot v 48. tednu v primerjavi s placebom.

Podatki o varnosti in učinkovitosti pri otrocih so bili ekstrapolirani iz kliničnih preskušanj pri odraslih bolnikih.

CHMP je v okviru svojega priporočila zahteval, da podjetje izvede študijo varnosti po odobritvi (PASS) za zbiranje dodatnih podatkov o uporabi zdravila Nucala pri otrocih, starih od 6 do 17 let, z EGPA.

Najpogostejši neželeni učinki zdravila Nucala (mepolizumab) v kliničnih preskušanjih so bili preobčutljivost in reakcije, povezane z dajanjem, okužbe, bolečine v vratu, glavobol in dihalne motnje

Mnenje, ki ga je CHMP sprejel na zasedanju septembra 2021, je vmesni korak na poti Nucale do dostopa bolnikov v tej novi indikaciji.

Mnenje CHMP bo zdaj poslano Evropski komisiji za sprejetje odločitve o dovoljenju za promet po vsej EU.

Ko je dovoljenje za promet z zdravilom izdano, se na ravni vsake države članice sprejmejo odločitve o ceni in povračilu ob upoštevanju možne vloge/uporabe tega zdravila v okviru nacionalnega zdravstvenega sistema te države.

Preberite tudi:

Guillain-Barréjev sindrom, nevrolog: "Ni povezave s Covidom ali cepivom"

Redka prirojena torakošizija: prva otroška kirurgija v nemški bolnišnici Jeddah

Redke bolezni: novo upanje za Erdheim-Chesterjevo bolezen

Redke bolezni, sindrom plavajočega pristanišča: italijanska študija o biologiji BMC

vir:

EMA - uradna spletna stran