ЕМА је препоручила да се продужи индикација за Нуцала (меполизумаб) као додатни третман за пацијенте старије од 6 година и старије са рецидивно-ремитентном или рефракторном еозинофилном грануломатозом са полиангиитисом (ЕГПА), ретким поремећајем који изазива васкулитис (хронична упала) малих и средњих артерија и вена)

Упаљене посуде могу захватити различите органе, укључујући плућа, срце, кожу, нервни систем и гастроинтестинални тракт. Процењује се да се између 0.18 до 4 нова случаја на милион људи годишње дијагностикује ЕГПА (такође познат као Цхург-Страуссов синдром).

Процењује се да је укупна преваленција болести између 5.3 до 38 на 1 милион људи.

РИЈЕТКЕ БОЛЕСТИ? Да бисте сазнали више, посетите УНИАМО - ИТАЛИЈАНСКУ ФЕДЕРАЦИЈУ РЕАДКИХ БОЛЕСТИ НА ХИТНОМ ЕКСПО -у

ЕМА подржава проширење Нуцале (меполизумаба): тренутно се већина пацијената са ЕГПА лечи антиинфламаторним кортикостероидима

Међутим, када пацијенти дуго користе кортикостероиде, то може довести до нуспојава попут проблема с очима, повећања тјелесне тежине, високог шећера у крви, стањивања костију и повећаног ризика од бактеријских, гљивичних и вирусних инфекција.

Друге могућности лечења које се користе за контролу болести и њених симптома укључују имуносупресивне лекове (тј. Лекове који смањују активност имуног система).

Такође могу изазвати озбиљне нежељене ефекте. Постоји неиспуњена медицинска потреба за новим третманима болести.

Нуцала је већ одобрена у Европској унији (ЕУ) за лечење пацијената старијих од 6 година са одређеном врстом астме која се назива еозинофилна астма.

Меполизумаб је активна супстанца у Нукали

То је људско моноклонско антитело које се везује за специфични протеин који се налази у телу под називом интерлеукин-5 (ИЛ-5). ИЛ-5 промовише производњу и раст еозинофила (тип бела крвна зрнца који су укључени у изазивање ЕГПА).

Везивањем за ИЛ-5, меполизумаб блокира његово деловање и тиме смањује број еозинофила.

Ово помаже у смањењу упале, што резултира побољшањем симптома ЕГПА.

Мишљење ЕМА-ине комисије за људске лекове (ЦХМП) засновано је на подацима рандомизоване, двоструко слепе, плацебом контролисане студије која је испитивала безбедност и ефикасност меполизумаба у лечењу релапса или рефракторног ЕГПА код 136 одраслих пацијената на стабилном кортикостероиду терапија током периода од 52 недеље.

Пацијенти су примали 300 мг меполизумаба или плацеба који су се примењивали поткожно сваке четири недеље, настављајући стабилну дневну оралну терапију кортикостероидима.

Од 4. недеље па надаље, доза кортикостероида се смањивала током периода од 52 недеље.

Одрасли пацијенти лечени меполизумабом постигли су значајно веће време у ремисији (тј. Период без знакова болести или симптома након лечења) у 36. и 48. недељи у поређењу са пацијентима који су примали плацебо.

Осим тога, значајно већи проценат пацијената лечених меполизумабом постигао је ремисију и у 36. и у 48. недељи у поређењу са плацебом.

Подаци о безбедности и ефикасности код деце екстраполирани су из клиничких испитивања на одраслим пацијентима.

Као дио своје препоруке, ЦХМП је затражио да компанија спроведе студију о сигурности након одобрења (ПАСС) ради прикупљања додатних података о употреби Нуцале код дјеце узраста 6-17 година са ЕГПА.

Најчешћи нежељени ефекти са Нуцалом (меполизумабом) у клиничким испитивањима укључивали су преосјетљивост и реакције повезане са примјеном, инфекције, бол у врату, главобољу и респираторне поремећаје

Мишљење које је ЦХМП усвојио на састанку у септембру 2021. године посреднички је корак на Нуцалином путу до приступа пацијентима у овој новој индикацији.

Мишљење ЦХМП-а сада ће бити послано Европској комисији ради усвајања одлуке о одобрењу за стављање лијека у промет у цијелој ЕУ.

Након издавања одобрења за стављање у промет, одлуке о цијени и надокнади ће се донијети на нивоу сваке државе чланице, узимајући у обзир потенцијалну улогу/употребу овог лијека у контексту националног здравственог система те земље.

Прочитајте такође:

Гуиллаин-Барреов синдром, неуролог: „Нема везе са ковидом или вакцином“

Ретка урођена торакошизија: прва дечија хирургија у немачкој болници у Џеди

Ретке болести: нова нада за Ердхеим-Цхестер-ову болест

Ретке болести, синдром плутајуће луке: Италијанска студија о БМЦ биологији

Извор:

ЕМА - званична веб страница