Juvenil idiopatisk artrit: IRCCS Gaslini-forskare visar effekten av en ny oral biologisk terapi

Studien, som involverade 225 unga patienter från 64 pediatriska sjukhus i 20 länder, ledde till läkemedlets godkännande av EMA och FDA för behandling av juvenil polyartikulär idiopatisk artrit och juvenil psoriasisartrit.

Den prestigefyllda vetenskapliga tidskriften The Lancet har publicerat resultaten av en terapeutisk studie av ett innovativt biologiskt läkemedel som heter tofacitinib

Läkemedlet verkar på immunsystemets celler genom att hämma frisättningen av molekyler som stimulerar inflammation.

Data från den internationella studien, koordinerad av forskare vid IRCCS Istituto Giannina Gaslini i Genua, visar att läkemedlet är effektivt och säkert för behandling av juvenil idiopatisk artrit.

BARNHÄLSA: LÄR MER OM MEDICHILD genom att besöka stället vid nödutställning

Juvenil idiopatisk artrit är en kronisk autoimmun sjukdom

Det är av okänt ursprung, påverkar den pediatriska populationen och börjar ofta i mycket tidig ålder.

Det representerar en av de viktigaste orsakerna till förvärvad funktionsnedsättning hos barn.

Det uppskattas att omkring 60,000 XNUMX barn i Europa är drabbade av denna sjukdom.

Studien, koordinerad av Dr Nicola Ruperto, barnläkare och forskare vid IRCCS Istituto Giannina Gaslini, involverade 225 unga patienter från 64 pediatriska sjukhus i 20 länder organiserade i två internationella forskningsnätverk: Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO) och Pediatric Rheumatology Collaboration. Grupp (PRCSG).

"Polyartikulär juvenil idiopatisk artrit är en kronisk handikappande sjukdom som begränsar barns deltagande i dagliga aktiviteter och har en stor inverkan på deras livskvalitet", betonade Dr Nicola Ruperto.

"Även om flera effektiva och säkra behandlingar redan finns tillgängliga, svarar ungefär en tredjedel av patienterna inte tillfredsställande.

Vidare representerar tofacitinib ett intressant alternativ till traditionella biologiska läkemedel, också för att det kan administreras oralt, och på så sätt undviker besväret för barn och deras familjer med injektioner eller infusioner av läkemedlet, som ofta måste utföras i sjukhusmiljö.

Oral administrering erbjuder viktiga fördelar: den gör behandlingen mer acceptabel för barn, särskilt de yngsta, och underlättar föräldrarnas uppgift”.

Polyartikulär juvenil idiopatisk artrit: Gaslinis förträfflighet i Genua

"Artikeln bekräftar den internationella förträffligheten hos forskarna vid Gasliniinstitutet och uppmuntrar oss att arbeta för att utöka denna samordningsförmåga även till andra sektorer där vårt IRCCS har en ledande roll", kommenterar Gaslinis generaldirektör Dr. Renato Botti.

Vårt pediatriska sjukhus, som är ett vetenskapligt institut för sjukhusvistelse och vård”, säger presidenten för regionen Ligurien och hälsorådet Giovanni Toti, ”är en juvel i kronan för Ligurien, för landet och på internationell nivå, inte bara i vård av unga patienter som kommer till Genua från olika delar av Italien och världen, men också i vetenskaplig forskning som syftar till att förbättra livet för barn med sällsynta och handikappande sjukdomar och deras familjer.

Det faktum att Gaslini-proffs ledde denna studie som ledare för 64 pediatriska sjukhus från 20 länder fyller oss med stolthet”.

Tack vare denna studie har tofacitinib godkänts av både European Medicines Agency (EMA) och Food and Drug Administration (FDA) i USA för behandling av polyartikulär juvenil idiopatisk artrit och juvenil psoriasisartrit.

Barn i åldern två år och äldre som har svarat otillräckligt på tidigare behandling med antireumatiska läkemedel kan behandlas.

"Artikeln ansågs så relevant av Lancet att den förtjänade den redaktionella kommentaren, som syftade till att belysa den revolutionära betydelsen av tillgången på den första orala biologiska terapin för behandling av juvenil idiopatisk artrit", säger den vetenskapliga chefen för Gaslini-institutet. Prof. Angelo Ravelli.

Läs också:

Psoriasisartrit: vad är det?

Reumatoid artrit behandlas med implanterade celler som släpper ut läkemedel

Jämförelse av arbetsskor för ambulanspersonal och ambulanspersonal

Källa:

Ospedale Pediatrico Gaslini