EMA ได้แนะนำให้ขยายเวลาการให้ยา Nucala (mepolizumab) เป็นยาเสริมสำหรับผู้ป่วยอายุ 6 ปีขึ้นไปที่มีอาการกำเริบ-remitting หรือ eosinophilic granulomatosis ที่มี polyangiitis (EGPA) ซึ่งเป็นโรคที่หายากซึ่งทำให้เกิด vasculitis (การอักเสบเรื้อรัง) ของหลอดเลือดแดงและหลอดเลือดดำขนาดเล็กถึงขนาดกลาง)

หลอดเลือดอักเสบสามารถส่งผลกระทบต่ออวัยวะต่าง ๆ รวมถึงปอด หัวใจ ผิวหนัง ระบบประสาท และทางเดินอาหาร คาดว่าในแต่ละปีจะมีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 0.18 ถึง 4 รายต่อ 1 ล้านคนได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค EGPA (หรือที่รู้จักในชื่อ Churg-Strauss syndrome)

ความชุกของโรคโดยรวมอยู่ที่ประมาณ 5.3 ถึง 38 ต่อ 1 ล้านคน

โรคหายาก? เรียนรู้เพิ่มเติม เยี่ยมชม UNIAMO – สมาพันธ์โรคหายากแห่งอิตาลี ณ งานแสดงสินค้าฉุกเฉิน

EMA รองรับการขยาย Nucala (mepolizumab): ปัจจุบันผู้ป่วย EGPA ส่วนใหญ่ได้รับการรักษาด้วย corticosteroids ที่ต้านการอักเสบ

อย่างไรก็ตาม เมื่อผู้ป่วยใช้คอร์ติโคสเตียรอยด์ในระยะยาว อาจทำให้เกิดผลข้างเคียง เช่น ปัญหาสายตา น้ำหนักขึ้น น้ำตาลในเลือดสูง กระดูกบาง และเพิ่มความเสี่ยงต่อการติดเชื้อแบคทีเรีย เชื้อรา และไวรัส

ทางเลือกในการรักษาอื่นๆ ที่ใช้ในการควบคุมโรคและอาการของโรค ได้แก่ ยากดภูมิคุ้มกัน (เช่น ยาที่ลดการทำงานของระบบภูมิคุ้มกัน)

พวกเขายังอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ร้ายแรง มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับการรักษาโรคใหม่

Nucala ได้รับการอนุมัติแล้วในสหภาพยุโรป (EU) ให้รักษาผู้ป่วยอายุ 6 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคหอบหืดชนิดหนึ่งที่เรียกว่าโรคหอบหืด eosinophilic

Mepolizumab เป็นสารออกฤทธิ์ใน Nucala

เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีของมนุษย์ที่ยึดติดกับโปรตีนจำเพาะที่พบในร่างกายที่เรียกว่าอินเตอร์ลิวคิน-5 (IL-5) IL-5 ส่งเสริมการผลิตและการเจริญเติบโตของ eosinophils (ชนิดของ เซลล์เม็ดเลือดขาว ที่มีส่วนเกี่ยวข้องในการก่อให้เกิด กฟผ.)

เมื่อติดกับ IL-5 เมโปลิซูแมบจะขัดขวางการทำงานของมัน และด้วยเหตุนี้จึงลดจำนวนของอีโอซิโนฟิล

ซึ่งช่วยลดการอักเสบส่งผลให้อาการ EGPA ดีขึ้น

ความคิดเห็นของคณะกรรมการยาในมนุษย์ของ EMA (CHMP) อิงจากข้อมูลจากการศึกษาแบบสุ่ม ปกปิดทั้งสองด้าน ควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา mepolizumab ในการรักษา EGPA ที่มีอาการกำเริบหรือดื้อต่อยาในผู้ป่วยผู้ใหญ่ 136 คนที่ได้รับคอร์ติโคสเตียรอยด์ที่เสถียร การรักษาเป็นระยะเวลา 52 สัปดาห์

ผู้ป่วยได้รับเมโปลิซูแมบหรือยาหลอก 300 มก. ฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุก XNUMX สัปดาห์ ในขณะที่ยังคงรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์ในช่องปากทุกวันอย่างต่อเนื่อง

ตั้งแต่สัปดาห์ที่ 4 เป็นต้นไป ปริมาณคอร์ติโคสเตียรอยด์จะลดลงในช่วงระยะเวลาการรักษา 52 สัปดาห์

ผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ที่ได้รับยา mepolizumab มีเวลามากขึ้นในการบรรเทาอาการ (เช่น ช่วงที่ไม่มีอาการหรืออาการแสดงของโรคหลังการรักษา) ทั้งในสัปดาห์ที่ 36 และสัปดาห์ที่ 48 เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก

นอกจากนี้ สัดส่วนที่สูงขึ้นอย่างมีนัยสำคัญของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย mepolizumab ได้รับการบรรเทาอาการทั้งในสัปดาห์ที่ 36 และสัปดาห์ที่ 48 เมื่อเทียบกับยาหลอก

ข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพในเด็กได้รับการอนุมานจากการทดลองทางคลินิกกับผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่

ตามข้อเสนอแนะ CHMP ขอให้บริษัทดำเนินการศึกษาความปลอดภัยหลังการอนุมัติ (PASS) เพื่อรวบรวมข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการใช้ Nucala ในเด็กอายุ 6-17 ปีที่มี EGPA

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Nucala (mepolizumab) ในการทดลองทางคลินิก ได้แก่ การแพ้และปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการบริหาร การติดเชื้อ ปวดคอ ปวดศีรษะ และความผิดปกติของระบบทางเดินหายใจ

ความคิดเห็นที่ CHMP รับรองในการประชุมเดือนกันยายน 2021 เป็นขั้นตอนตัวกลางในเส้นทางของ Nucala ในการเข้าถึงผู้ป่วยในข้อบ่งชี้ใหม่นี้

ความคิดเห็นของ CHMP จะถูกส่งไปยังคณะกรรมาธิการยุโรปเพื่อยอมรับการตัดสินใจเกี่ยวกับการอนุญาตทางการตลาดทั่วทั้งสหภาพยุโรป

เมื่อได้รับอนุญาตทางการตลาดแล้ว การตัดสินใจเกี่ยวกับราคาและการชำระเงินคืนจะเกิดขึ้นในระดับของแต่ละประเทศสมาชิก โดยคำนึงถึงบทบาท/การใช้ยาที่เป็นไปได้ในบริบทของระบบสุขภาพแห่งชาติของประเทศนั้น ๆ

อ่านเพิ่มเติม:

Guillain-Barré Syndrome นักประสาทวิทยา: 'ไม่มีการเชื่อมโยงกับ Covid หรือ Vaccine'

Thoracoschisis แต่กำเนิดที่หายาก: การผ่าตัดเด็กครั้งแรกที่โรงพยาบาลเยอรมันเจดดาห์

โรคหายาก: ความหวังใหม่สำหรับโรค Erdheim-Chester

โรคหายากกลุ่มอาการลอยน้ำ: การศึกษาภาษาอิตาลีเกี่ยวกับชีววิทยา BMC

ที่มา:

EMA – เว็บไซต์อย่างเป็นทางการ