EU keur teriflunomide goed met herhalende remissie by veelvuldige sklerose (RRMS) by kinders
Die Europese Kommissie (EG) het teriflunomide goedgekeur as behandeling vir pediatriese pasiënte van 10 tot 17 jaar met veelvuldige sklerose (RRMS)
EG-goedkeuring van teriflunomide is gebaseer op data uit fase 3 TERIKIDS-studie
Die goedkeuring bevestig dat teriflunomide as die eerste orale terapie vir veelvuldige sklerose toegelaat word as eersterangse behandeling van kinders en tieners met MS in die Europese Unie.
Daar word geraam dat veelvuldige sklerose wêreldwyd 2.8 miljoen mense raak en minstens 30,000 XNUMX kinders en tieners word geraak.
Pediatriese veelvuldige sklerose is 'n seldsame toestand en die aanvang daarvan volg in 98% van die gevalle 'n herhalende remissie van siektes.
In vergelyking met volwassenes met MS, het pediatriese pasiënte dikwels 'n hoër terugvalkoers en 'n hoër letsellas.
As gevolg van die vroeë aanvang van die siekte, kom onomkeerbare gestremdheid en progressie na die sekondêre vorm dikwels op 'n vroeër ouderdom voor as by volwassenes.
Simptome van MS kan 'n impak hê op alle aspekte van 'n jongmens se lewe, van fisiese gesondheid tot geestesgesondheid.
Baie moet nog gedoen word om wyer beskikbaarheid van dwelmkeuses te verseker waarvan die gebruik ondersteun word deur studies wat spesifiek vir die pediatriese bevolking ontwerp is.
Om aan hierdie behoefte te voldoen, fokus dus op die persoon met die siekte in al sy ingewikkeldheid en globaliteit, ”sê Maria Trojano, professor in neurologie aan die Universiteit van Bari en direkteur van die neurologiese kliniek aan die Policlinico di Bari.
"Veelvuldige sklerose by kinders is nog steeds 'n gebied van groot mediese behoefte"
"Die beskikbaarheid van 'n mondelinge behandeling vir sy matige vorm verteenwoordig 'n ongetwyfelde voordeel vir die aanvaarding van die pasiënt en gevolglik 'n verdere geleentheid wat betref die nakoming van die terapie," het professor Claudio Gasperini, direkteur UOC Neurologie en Neurofisiopatologie AO San Camillo Forlanini-hospitaal, bygevoeg. in Rome en hoof van die Veelvuldige Sklerose Studiegroep van die SIN (Italian Society of Neurology).
Teriflunomide is sedert 2013 in die EU goedgekeur as 'n behandeling vir volwasse pasiënte met meervoudige sklerose (RRMS).
Hierdie nuwe Europese goedkeuring vir die pediatriese reeks bied 'n ekstra jaar patentbeskerming in die Europese Unie.
Die fase 3-TERIKIDS-studie is 'n multisentre, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-beheerde, parallelgroepstudie wat 166 pediatriese pasiënte met veelvuldige sklerose in 22 lande wêreldwyd inskryf.
Die studie het 'n siftingsperiode (tot vier weke), gevolg deur 'n dubbelblinde behandelingsperiode (tot 96 weke na randomisering), ingesluit.
Die oop-uitbreidingsfase van die fase 3 TERIKIDS-studie duur tans voort.
Die primêre eindpunt was tyd tot die eerste bevestigde kliniese terugval, met 'n vooraf gespesifiseerde sensitiwiteitsanalise wat tyd tot hoë magnetiese resonansbeelding (MRI) aktiwiteit as ekwivalent van terugval insluit.
Daarbenewens het pasiënte wat die dubbelblinde periode voltooi het, of 'n hoë MRI-aktiwiteit gehad het, in aanmerking gekom om in die oop-uitbreiding voort te gaan.
Die primêre effektiwiteitsresultate en veiligheids- en verdraagsaamheidsdata van die dubbelblinde basislynstudietydperk (tot 96 weke na randomisering) is aanvanklik op die EAN Virtual Congress van 2020 aangebied.
In die studie is 109 en 57 pasiënte gerandomiseer na onderskeidelik teriflunomide en placebo
Die primêre eindpunt was nie statisties beduidend nie, met 'n laer risiko vir kliniese terugval vir teriflunomide teenoor placebo.
Die oorskakeling van dubbelblind na oop etiket vir hoë MRI-aktiwiteite was hoër as wat verwag is. Skakelaars was meer gereeld en vroeër in die groep placebo teenoor teriflunomide.
Dit het die krag van die studie vir die primêre eindpunt verminder.
In die vooraf gespesifiseerde sensitiwiteitsanalise van die saamgestelde eindpunt van tyd tot eerste kliniese terugval of hoë MRI-aktiwiteit wat aan die studiekriteria voldoen om oor te skakel na open label, het teriflunomide die tyd tot kliniese terugval of oorskakeling aansienlik verminder as gevolg van hoë MRI-aktiwiteit in vergelyking met placebo.
Die primêre sekondêre eindpunte het getoon dat teriflunomide die aantal gadolinium-verbeterde (Gd) T1-letsels per MRI-skandering en die aantal nuwe en vergrote T2-letsels per MRI-skandering aansienlik verminder het.
In die studie is teriflunomide goed verdra en het dit 'n hanteerbare veiligheidsprofiel in die pediatriese populasie.
Die algemene voorkoms van newe-effekte (AE's) en ernstige newe-effekte (SAE's) was soortgelyk in onderskeidelik die teriflunomiedgroep en die placebogroep. Daar was geen sterftes in die studie nie
AE's wat meer gereeld in die teriflunomidegroep gerapporteer is as in die placebogroep, het nasofaryngitis, infeksie in die boonste lugweë, alopecia, parestesie, buikpyn en verhoogde kreatienfosfokinase in die bloed (= 3 keer die boonste limiet).
Gevalle van pankreatitis is gerapporteer by 'n baie klein aantal pasiënte wat met teriflunomide behandel is, vergeleke met geen in die placebogroep in die dubbelblinde fase nie.
By pediatriese pasiënte wat tydens die open fase van die studie met teriflunomide behandel is, is twee addisionele gevalle van pankreatitis en een geval van ernstige akute pankreatitis (met pseudo-papilloma) gerapporteer.
Om meer te wete te kom:
Eerste geval van meningitis geassosieer met SARS-CoV-2. 'N Saakverslag uit Japan