Europa-Kommissionen (EF) har godkendt teriflunomid som en behandling til pædiatriske patienter i alderen 10-17 år med recidiverende remitterende multipel sklerose (RRMS)

EF-godkendelse af teriflunomid er baseret på data fra fase 3-TERIKIDS-undersøgelse

Godkendelsen bekræfter teriflunomid som den første orale behandling af multipel sklerose, der er godkendt som førstelinjebehandling af børn og unge med MS i EU.

Multipel sklerose anslås at påvirke 2.8 millioner mennesker over hele verden, og mindst 30,000 børn og unge er berørt.

Pædiatrisk multipel sklerose er en sjælden tilstand, og dens indtræden følger et tilbagefald-remitterende sygdomsforløb i 98% af tilfældene.

Sammenlignet med voksne med MS har pædiatriske patienter ofte en højere tilbagefaldshastighed og en højere læsionsbyrde.

På grund af den tidlige sygdomsudbrud forekommer ofte irreversibel handicap og progression til den sekundære form i en tidligere alder end hos voksne.

Symptomer på MS kan påvirke alle aspekter af en ung persons liv, fra fysisk sundhed til mental sundhed.

Der er meget, der skal gøres for at sikre bredere tilgængelighed af lægemiddelvalg, hvis anvendelse understøttes af undersøgelser designet specielt til den pædiatriske befolkning.

At arbejde for at imødekomme dette behov fokuserer derfor på personen med sygdommen i al dens kompleksitet og globalitet, ”siger Maria Trojano, professor i neurologi ved University of Bari og direktør for neurologisk klinik ved Policlinico di Bari.

"Pædiatrisk multipel sklerose er stadig et område med betydeligt udækket medicinsk behov"

"Tilgængeligheden af ​​en oral behandling for dens moderat form repræsenterer en utvivlsom fordel for patientens accept af behandlingen og følgelig en yderligere mulighed med hensyn til overholdelse af terapi," tilføjede professor Claudio Gasperini, direktør UOC Neurology and Neurophysiopathology AO San Camillo Forlanini Hospital i Rom og leder af SIN (Italian Society of Neurology).

Teriflunomid er blevet godkendt i EU siden 2013 som en behandling for voksne patienter med recidiverende remitterende multipel sklerose (RRMS).

Denne nye europæiske godkendelse af det pædiatriske område giver det et ekstra år med patentbeskyttelse i Den Europæiske Union.

Fase 3-TERIKIDS-undersøgelsen er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelgruppestudie med flere centre, der omfattede 166 pædiatriske patienter med recidiverende remitterende multippel sklerose i 22 lande verden over.

Undersøgelsen omfattede en screeningsperiode (op til fire uger) efterfulgt af en dobbeltblind behandlingsperiode (op til 96 uger efter randomisering).

Den åbne udvidelsesfase af fase 3 TERIKIDS-undersøgelsen er i øjeblikket i gang.

Det primære endepunkt var tid til først bekræftet klinisk tilbagefald med en forud specificeret følsomhedsanalyse inklusive tid til høj magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) -aktivitet som ækvivalent med tilbagefald.

Derudover var patienter, der afsluttede den dobbeltblinde periode eller havde høj MR-aktivitet, berettiget til at fortsætte i den åbne forlængelse.

De primære virkningsresultater og sikkerheds- og tolerabilitetsdata fra den dobbeltblindede baseline-undersøgelsesperiode (op til 96 uger efter randomisering) blev oprindeligt præsenteret på 2020 EAN Virtual Congress.

I undersøgelsen blev 109 og 57 patienter randomiseret til henholdsvis teriflunomid og placebo

Det primære endepunkt var ikke statistisk signifikant med en numerisk lavere risiko for klinisk tilbagefald for teriflunomid versus placebo.

Skiftet fra dobbeltblind til åben label for høj MR-aktivitet var højere end forventet. Skift var hyppigere og tidligere i placebo vs teriflunomid-gruppen.

Dette mindskede effekten af ​​undersøgelsen for det primære endepunkt.

I den forud specificerede følsomhedsanalyse af det sammensatte endepunkt af tid til første kliniske tilbagefald eller høj MR-aktivitet, der opfyldte undersøgelseskriterierne for at skifte til åben label, reducerede teriflunomid tiden til klinisk tilbagefald eller skifte signifikant på grund af høj MR-aktivitet sammenlignet med placebo.

De primære sekundære endepunkter viste, at teriflunomid signifikant reducerede antallet af gadoliniumforstærkede (Gd) T1-læsioner pr.MRI-scanning og antallet af nye og forstørrede T2-læsioner pr.MRI-scanning.

I undersøgelsen tolereredes teriflunomid godt og havde en håndterbar sikkerhedsprofil i den pædiatriske population.

Den samlede forekomst af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) var ens i henholdsvis teriflunomidgruppen og placebogruppen. Der var ingen dødsfald i undersøgelsen

AE'er rapporterede hyppigere i teriflunomid-gruppen end i placebogruppen inkluderede nasopharyngitis, infektion i øvre luftveje, alopeci, paræstesi, mavesmerter og øget kreatinphosphokinase i blodet (= 3 gange den øvre grænse for normal).

Tilfælde af pancreatitis blev rapporteret hos et meget lille antal patienter behandlet med teriflunomid sammenlignet med ingen i placebogruppen i den dobbeltblinde fase.

Hos pædiatriske patienter behandlet med teriflunomid i den åbne fase af undersøgelsen blev der rapporteret om to yderligere tilfælde af pancreatitis og et tilfælde af alvorlig akut pancreatitis (med pseudo-papilloma).

For at lære mere:

Første tilfælde af meningitis associeret med SARS-CoV-2. En sagsrapport fra Japan

Intellektuel handicap, National Autism Observatory Conference: Italien mangler uddannelse og service

Fonte dell'articolo:

Dire Agency