Pedijatrija / tumori mozga: nova nada u liječenje meduloblastoma zahvaljujući Tor Vergati, Sapienzi i Trentu
Medulloblastoma: Bolnički istraživači sa sveučilišta Tor Vergata, Sapienza i Trento otkrili su mehanizam najagresivnijeg oblika bolesti i identificirali lijekove koji blokiraju njezin rast
Nova nada u liječenju meduloblastoma, najčešćeg zloćudnog tumora mozga u djece
Istraživači u dječjoj bolnici Bambino Gesù, u suradnji sa sveučilištima Tor Vergata, Sapienza i Trento, otkrili su mehanizam koji izaziva najagresivniji oblik bolesti te su identificirali dva lijeka koji mogu blokirati rast raka i metastaze.
Studija, koju u potpunosti podržava AIRC, upravo je objavljena u međunarodnom znanstvenom časopisu Acta Neuropathologica.
Medulloblastom je maligni tumor mozga s učestalošću u Italiji od oko 7 djece na milijun
Ukupna stopa preživljavanja trenutno je 80% za 'standardne' rizične bolesnike; nažalost, kod visokorizičnih pacijenata ta brojka pada na 30-60%.
Ovaj tumor nastaje u malom mozgu, području živčanog sustava smještenom u bazi mozga i odgovornom za kontrolu ravnoteže i koordinaciju pokreta.
Liječenje meduloblastoma uključuje kirurško uklanjanje tumora, nakon čega slijede radioterapija i kemoterapija.
Glavna prepreka liječenju je, međutim, prisutnost kancerogenih matičnih stanica koje su otporne na radio i kemoterapiju i imaju sposobnost infiltriranja i širenja u spinalni vrpca mladih pacijenata.
Nova terapeutska mogućnost za ovaj dječji tumor, osobito za "skupinu 3", oblik s najvećim rizikom od smrti (javlja se u više od 40% slučajeva unutar 5 godina od postavljanja dijagnoze), potječe iz rezultata istraživanja provedenih u laboratoriji onkohematološkog područja Bambino Gesù.
Studija, koju su koordinirali ravnatelj Eksperimentalne i precizne medicine i područja onkohematologije Pedijatrijske bolnice Svete Stolice, prof. Franco Locatelli, i prof. Francesco Cecconi, provedena je u suradnji sa sveučilištima u Rimu „Tor Vergata “i„ Sapienza “te Sveučilišta u Trentu. Prvi autor je Francesca Nazio, istraživačica u Bambinu Gesùu.
Tim znanstvenika identificirao je novi molekularni mehanizam čija je promjena odgovorna za agresivnost meduloblastoma
Konkretno, otkriveno je da se u tumorima skupine 3 protein AMBRA1 proizvodi u prekomjernim razinama te da kao posljedica toga svi njime regulirani procesi (autofagija i identitet stabljike) funkcioniraju abnormalno.
Kao rezultat viška AMBRA 1, mehanizam koji stanice koriste za uklanjanje oštećenih komponenti (autofagija) je pojačan, a stanice raka to iskorištavaju za preživljavanje i razmnožavanje.
Osim toga, višak AMBRA -e 1 održava stanice u stabljičnom stanju, što im s jedne strane pomaže da se brže repliciraju, nakupljaju se u tkivima podrijetla i tvore velike tumorske mase, a s druge strane pomaže im u sposobnosti da migriraju i stvaraju metastaze.
Na temelju ovih laboratorijskih rezultata, istraživači su također pokazali da kombinacija dvaju lijekova (inhibitora autofagije i inhibitora faktora stabljike STAT3) može blokirati ne samo rast tumora, već i njegovu sposobnost stvaranja metastaza.
Isti tim istraživača Bambino Gesù već je identificirao protein AMBRA1 kao snažan onko supresor u drugim dječjim i odraslim karcinomima, zbog njegove izravne uloge u regulaciji staničnog ciklusa.
Ovaj daljnji iskorak u istraživanju također ga predlaže kao vrlo relevantan cilj.
Medulloblastoma, objašnjenje prof. Francesca Cecconija
"Mnoga djeca već imaju metastaze u vrijeme postavljanja dijagnoze, zbog čega je neophodno razviti učinkovitije terapije", objašnjava Francesco Cecconi, istraživač na Bambino Gesù i redoviti profesor na sveučilištu u Rimu "Tor Vergata".
„Za pacijente s meduloblastomom 3. skupine, koji često imaju lošu prognozu, postoji hitna potreba za integriranjem novih mogućnosti liječenja i, naravno, ako se potvrdi u kliničkoj primjeni, naši rezultati mogli bi dovesti do personalizirane terapije za ovaj agresivni oblik mozga tumor".
Čitajte također:
Relapsi-remitentna multipla skleroza (RRMS) kod djece, EU odobrava teriflunomid