Rijetke bolesti: pozitivni rezultati studije faze 3 za liječenje idiopatske hipersomnije

Idiopatska hipersomnija: rezultati međunarodnog kliničkog ispitivanja faze 3, sponzoriranog od strane Jazz Pharmaceuticalsa i objavljeni u Lancet Neurology, pokazali su klinički pozitivno poboljšanje u ukupnoj ozbiljnosti simptoma idiopatske hipersomnije i globalni dojam promjene kod pacijenata koji je sam prijavio davanjem lijeka oralna otopina s niskim udjelom natrija, kalcija, magnezija, kalija i oksibata, s ukupnim sigurnosnim profilom u skladu s onim prijavljenim za narkolepsiju

Idiopatska hipersomnija studija koja je uključivala 154 pacijenta u SAD-u

Studija, multicentrično randomizirano dvostruko slijepo, placebom kontrolirano ispitivanje, uključivala je 154 odrasle osobe u dobi od 19-75 godina praćene u 50 centara za spavanje u SAD-u i 6 europskih zemalja između 27. studenog 2018. i 6. ožujka 2020.

Ovi dokazi doveli su do odobrenja u kolovozu 2021. od strane US Food and Drug Administration oksibata s niskim udjelom natrija kao lijeka siročad za liječenje idiopatske hipersomnije kod odraslih, a komercijalno je stavljen na raspolaganje u studenom 2021. za tu indikaciju.

RIJETKE BOLESTI? POSJETITE ŠTAND UNIAMO – TALIJANSKE FEDERACIJE ZA RIJETKE BOLESTI NA EMERGENCY EXPO

Što je idiopatska hipersomnija?

Pojam hipersomnija odnosi se na pretjeranu potrebu za snom ili stanje kontinuirane pospanosti koje ometa svakodnevni život.

Vjerojatni uzroci uključuju stanja kao što su narkolepsija, apneja u snu, sindrom nemirnih nogu, teška deprivacija sna, depresija, korištenje određenih lijekova (kao što su lijekovi za smirenje) ili zlouporaba droga i alkohola.

Ako uzroci hipersomnije tijekom dana, iako se noću redovito spava, nisu poznati, poremećaj se naziva idiopatska ili primarna hipersomnija.

Idiopatska hipersomnija je iscrpljujući neurološki poremećaj spavanja karakteriziran kroničnom prekomjernom dnevnom pospanošću, tj. nemogućnošću da se ostane budan i budan tijekom dana, što rezultira nekontroliranom potrebom za spavanjem ili neplaniranim padanjem u san ili pospanost.

Glavni simptomi mogu uključivati ​​zbunjenost, razdražljivost i tešku neaktivnost spavanja ili pijanstvo u snu (dugotrajne poteškoće pri buđenju s čestim vraćanjem u san).

Osim toga, osobe s idiopatskom hipersomnijom mogu doživjeti dugotrajan noćni san bez obnavljanja, kognitivna oštećenja u razmišljanju i dugo, nemirno drijemanje.

Čitajte također:

Sindrom nemirnih nogu: što je to i kako ga liječiti

Rijetke bolesti: Bardet Biedlov sindrom

Izvor:

Lancetova neurologija

Također bi željeli