Relapsirajuće-remitentna multipla skleroza (RRMS) u djece, EU odobrava teriflunomid
Europska komisija (EC) odobrila je teriflunomid kao liječenje za pedijatrijske bolesnike u dobi od 10 do 17 godina s recidivno-remitentnom multiplom sklerozom (RRMS)
EZ odobrenje teriflunomida temelji se na podacima iz faze 3 studije TERIKIDS
Odobrenje potvrđuje teriflunomid kao prvu oralnu terapiju multiple skleroze koja je odobrena kao prva linija liječenja djece i adolescenata s MS u Europskoj uniji.
Procjenjuje se da multipla skleroza pogađa 2.8 milijuna ljudi širom svijeta, a najmanje 30,000 XNUMX djece i adolescenata je pogođeno.
Dječja multipla skleroza rijetko je stanje i njen početak slijedi tijek recidivno-remitentne bolesti u 98% slučajeva.
U usporedbi s odraslima s MS-om, pedijatrijski bolesnici često imaju veću stopu recidiva i veći teret lezija.
Zbog ranog početka bolesti, nepovratni invaliditet i prelazak u sekundarni oblik često se javljaju u ranijoj dobi nego u odraslih.
Simptomi MS-a mogu utjecati na sve aspekte života mlade osobe, od fizičkog zdravlja do mentalnog zdravlja.
Preostalo je još učiniti kako bi se osigurala veća dostupnost izbora lijekova čija je upotreba potkrepljena studijama dizajniranim posebno za dječju populaciju.
Rad na zadovoljavanju ove potrebe stoga se usredotočuje na osobu s tom bolešću u svoj njezinoj složenosti i globalnosti ”, rekla je Maria Trojano, profesorica neurologije na Sveučilištu u Bariju i direktorica Neurološke klinike na Policlinico di Bari.
"Dječja multipla skleroza i dalje je područje značajnih nezadovoljenih medicinskih potreba"
"Dostupnost oralnog liječenja za njegov umjereni oblik predstavlja nesumnjivu prednost za prihvaćanje liječenja od strane pacijenta i, shodno tome, daljnju priliku u pogledu pridržavanja terapije", dodao je profesor Claudio Gasperini, direktor UOC-ove bolnice za neurologiju i neurofiziopatologiju San Camillo Forlanini u Rimu i voditeljica Studijske skupine za multiple sklerozu SIN-a (Talijansko društvo za neurologiju).
Teriflunomid je odobren u EU od 2013. godine kao tretman za odrasle pacijente s recidivno-remitentnom multiplom sklerozom (RRMS).
Ovo novo europsko odobrenje za pedijatrijsku liniju daje mu dodatnu godinu patentne zaštite u Europskoj uniji.
Studija TERIKIDS faze 3 multicentrična je, randomizirana, dvostruko slijepa, s placebom kontrolirana studija paralelne skupine koja je obuhvatila 166 pedijatrijskih bolesnika s recidivno-remitentnom multiplom sklerozom u 22 zemlje svijeta.
Studija je obuhvaćala razdoblje probira (do četiri tjedna), nakon čega je slijedilo dvostruko slijepo razdoblje liječenja (do 96 tjedana nakon randomizacije).
Otvorena faza produženja studije faze 3 TERIKIDS trenutno je u tijeku.
Primarna krajnja točka bila je vrijeme do prvog potvrđenog kliničkog relapsa, s unaprijed specificiranom analizom osjetljivosti koja je uključivala vrijeme do aktivnosti magnetske rezonancije (MRI) kao ekvivalent relapsa.
Uz to, pacijenti koji su završili dvostruko slijepo razdoblje ili su imali visoku MRI aktivnost, mogli su nastaviti s otvorenim produženjem.
Primarni rezultati učinkovitosti i podaci o sigurnosti i podnošljivosti iz dvostruko slijepog osnovnog razdoblja ispitivanja (do 96 tjedana nakon randomizacije) u početku su predstavljeni na virtualnom kongresu EAN 2020.
U studiji je 109 i 57 bolesnika randomizirano na teriflunomid, odnosno na placebo
Primarna krajnja točka nije bila statistički značajna s brojčano nižim rizikom od kliničkog recidiva za teriflunomid u odnosu na placebo.
Prelazak s dvostruko slijepe na otvorenu etiketu za visoku aktivnost MRI bio je veći od očekivanog. Prebacivanja su bila češća i ranije u skupini koja je primala placebo u odnosu na teriflunomid.
To je smanjilo snagu studije za primarnu krajnju točku.
U unaprijed specificiranoj analizi osjetljivosti složene krajnje točke vremena do prvog kliničkog relapsa ili visoke MRI aktivnosti koja udovoljava kriterijima studije za prelazak na otvorenu etiketu, teriflunomid je značajno smanjio vrijeme do kliničkog recidiva ili prelaska zbog visoke aktivnosti MRI u usporedbi s placebom.
Primarne sekundarne krajnje točke pokazale su da je teriflunomid značajno smanjio broj T1 lezija pojačanih gadolinijem (Gd) po MRI snimanju i broj novih i povećanih T2 lezija po MRI snimanju.
U studiji se teriflunomid dobro podnosio i imao je upravljiv sigurnosni profil u dječjoj populaciji.
Ukupna incidencija nuspojava (AE) i ozbiljnih nuspojava (SAE) bila je slična u skupini koja je primala teriflunomid i placebo. U studiji nije bilo smrtnih slučajeva
AE koji su zabilježeni češće u skupini koja je primala teriflunomid nego u placebo skupini uključuju nazofaringitis, infekciju gornjih dišnih putova, alopeciju, paresteziju, bolove u trbuhu i povećanu kreatin-fosfokinazu u krvi (= 3 puta gornju granicu normale).
Slučajevi pankreatitisa zabilježeni su u vrlo malog broja bolesnika liječenih teriflunomidom u usporedbi s nijednim u placebo skupini u dvostruko slijepoj fazi.
U pedijatrijskih bolesnika liječenih teriflunomidom u otvorenoj fazi studije, zabilježena su dva dodatna slučaja pankreatitisa i jedan slučaj teškog akutnog pankreatitisa (s pseudo-papilomom).
Za produbljivanje:
Prvi slučaj meningitisa povezan s SARS-CoV-2. Izvještaj o slučaju iz Japana