ການປິ່ນປົວໄລຍະຍາວດ້ວຍ Burosumab ຫຼຸດຜ່ອນພາລະຂອງພະຍາດໃນຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ X-linked hypophosphatemia
ພະຍາດກະດູກຜ່ອຍທີ່ຫາຍາກຂອງຕົ້ນກໍາເນີດທາງພັນທຸກໍາ: X-linked hypophosphatemia: Kyowa Kirin Co ປະກາດການພິມເຜີຍແຜ່ຂໍ້ມູນໃຫມ່ທີ່ຊີ້ໃຫ້ເຫັນຜົນປະໂຫຍດແບບຍືນຍົງຂອງການປິ່ນປົວ burosumab ໃນຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ X-linked hypophosphatemia (XLH), ພະຍາດກະດູກຜຸພັງທີ່ຫາຍາກ.
ຂໍ້ມູນສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ XLH ມີອາການເຈັບປວດທີ່ສໍາຄັນ, ແຂງ, ເມື່ອຍລ້າ, ແລະການທໍາງານທາງດ້ານຮ່າງກາຍແລະ ambulatory ບົກຜ່ອງ.
ການປິ່ນປົວກັບ burosumab ແມ່ນກ່ຽວຂ້ອງກັບການປັບປຸງທີ່ສໍາຄັນໃນໄລຍະພື້ນຖານຫຼັງຈາກ 96 ອາທິດ.
ພະຍາດທີ່ຫາຍາກ? ໄປຢ້ຽມຢາມ UNIAMO - ສະຫະພັນອີຕາລີສໍາລັບບູດພະຍາດທີ່ຫາຍາກໃນງານວາງສະແດງສຸກເສີນ
X-linked hypophosphatemia: ການຄົ້ນຄວ້າ
ຂໍ້ມູນແມ່ນມາຈາກການສຶກສາແບບເປີດປ້າຍຊື່, ແບບສຸ່ມ, ຕາບອດຄູ່, ຄວບຄຸມ placebo ໄລຍະ 3 ເພື່ອປະເມີນປະສິດທິພາບ ແລະຄວາມປອດໄພຂອງຢາໃນຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ XLH.
ການສຶກສາໄດ້ບັນລຸຈຸດສິ້ນສຸດຕົ້ນຕໍຂອງຕົນ, ສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງຜົນກະທົບທີ່ສໍາຄັນທາງສະຖິຕິໃນການເພີ່ມຄວາມເຂັ້ມຂົ້ນຂອງຟອສເຟດໃນ serum ໃນ 24 ອາທິດ, ເມື່ອທຽບກັບ placebo.
ຫຼັງຈາກ 24 ອາທິດ, ກຸ່ມທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາ placebo ໄດ້ປ່ຽນໄປຫາການປິ່ນປົວໃຫມ່ແລະຂໍ້ມູນໄດ້ຖືກເກັບກໍາກ່ຽວກັບເຄື່ອງຫມາຍການເຜົາຜະຫລານອາຫານແລະຊີວະເຄມີ, ຜົນໄດ້ຮັບລາຍງານຂອງຄົນເຈັບ (PROs) ແລະການວັດແທກການເຄື່ອນໄຫວເຖິງ 96 ອາທິດ.
ການພິມເຜີຍແຜ່ໃຫມ່ນີ້ເນັ້ນໃສ່ຜົນຂອງການວິເຄາະ PROs ແລະຄະແນນການເຄື່ອນໄຫວ.
ໃນອາທິດ 96, ການສຶກສາໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນການປັບປຸງທີ່ສໍາຄັນທາງສະຖິຕິໃນ PROs ທຽບກັບພື້ນຖານ, ລວມທັງ Western Ontario ແລະ McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), ຮູບແບບຫຍໍ້ຂອງ Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) ແລະ Brief Fatigue Inventory (BFI) . ການປັບປຸງທີ່ສໍາຄັນທາງສະຖິຕິໃນການທໍາງານຂອງການຍ່າງ, ຕາມການວັດແທກໂດຍການທົດສອບການຍ່າງ 6 ນາທີ (6MWT), ຍັງໄດ້ຖືກສັງເກດເຫັນຢູ່ໃນ 96 ອາທິດທຽບກັບພື້ນຖານ.
ຂໍ້ມູນທີ່ເຜີຍແຜ່ໃນ 48 ອາທິດຜ່ານມາຍັງສະແດງໃຫ້ເຫັນການປັບປຸງໃນບາງ PROs, ລວມທັງການແຂງແລະຄວາມເຈັບປວດ, ເຊັ່ນດຽວກັນກັບການປິ່ນປົວກະດູກຫັກຫຼື pseductures.
ທ່ານດຣ Maria Luisa Brandi, ຜູ້ຂຽນຮ່ວມຂອງການສຶກສາແລະປະທານຂອງ FIRMO, Florence, ປະເທດອິຕາລີ, ກ່າວວ່າ: "ການສຶກສາໄດ້ຊີ້ໃຫ້ເຫັນສິ່ງທ້າທາຍທາງດ້ານຮ່າງກາຍຫຼາຍຢ່າງທີ່ຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ປະເຊີນກັບ XLH, ລວມທັງຄວາມເຈັບປວດ, ແຂງ, ເມື່ອຍລ້າແລະຄວາມຫຍຸ້ງຍາກໃນການຍ່າງ.
ການປິ່ນປົວໄດ້ຖືກສະແດງໃຫ້ເຫັນກ່ອນຫນ້ານີ້ເພື່ອປັບປຸງ homeostasis phosphate ໃນຜູ້ໃຫຍ່ XLH, ເມື່ອທຽບກັບ placebo.
ການວິເຄາະໃຫມ່ຊີ້ໃຫ້ເຫັນວ່າ, ເຖິງວ່າຈະມີອາການແຊກຊ້ອນໃນໄລຍະຍາວແລະຄວາມບົກຜ່ອງດ້ານຮ່າງກາຍທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ XLH ໃນຜູ້ໃຫຍ່, ການປິ່ນປົວນີ້ອາດຈະປັບປຸງຫນ້າທີ່ທາງດ້ານຮ່າງກາຍແລະຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ XLH ໃນໄລຍະຍາວ '.
Tomohiro Sudo, ຜູ້ອໍານວຍການບໍລິຫານຂອງພະແນກຍຸດທະສາດຜະລິດຕະພັນທົ່ວໂລກຂອງ Kyowa Kirin ກ່າວວ່າ: 'Kyowa Kirin ມຸ່ງຫມັ້ນທີ່ຈະປັບປຸງຊີວິດຂອງຄົນທີ່ມີ XLH ແລະຄອບຄົວຂອງເຂົາເຈົ້າ.
ພວກເຮົາເຮັດວຽກຢ່າງພາກພຽນເພື່ອເຂົ້າໃຈ, ຄຸ້ມຄອງ ແລະປະຕິບັດຕໍ່ XLH ໄດ້ດີຂຶ້ນ.
ຂໍ້ມູນໃຫມ່ທີ່ສໍາຄັນນີ້ຊີ້ໃຫ້ເຫັນສິ່ງທ້າທາຍທາງດ້ານຮ່າງກາຍຫຼາຍຢ່າງທີ່ຄົນທີ່ມີ XLH ປະເຊີນຢູ່ທຸກໆມື້, ຄວາມຕ້ອງການຂອງພວກເຂົາແມ່ນຫຍັງແລະວິທີທີ່ Kyowa Kirin ກໍາລັງດໍາເນີນເປົ້າຫມາຍຂອງຕົນ, ເພື່ອເຮັດໃຫ້ຄົນຍິ້ມ.'
ຂໍ້ມູນດັ່ງກ່າວໄດ້ຖືກຈັດພີມມາຢູ່ໃນວາລະສານ BMJ RMD Open, Rheumatic ແລະ musculoskeletal Diseases. Burosumab ໄດ້ຖືກອະນຸຍາດໃນເອີຣົບສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ XLH ໃນເດັກນ້ອຍແລະໄວລຸ້ນທີ່ມີອາຍຸ 1 ຫາ 17 ປີທີ່ມີຫຼັກຖານ radiographic ຂອງພະຍາດກະດູກ, ແລະໃນຜູ້ໃຫຍ່.
ຜະລິດຕະພັນຢານີ້ແມ່ນຂຶ້ນກັບການຕິດຕາມເພີ່ມເຕີມ.
ຂໍ້ມູນກ່ຽວກັບ X-LINKED HYPOPHOSPHATEMIA
X-linked hypophosphatemia (XLH) ແມ່ນຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງພັນທຸກໍາທີ່ຫາຍາກທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງກະດູກ, ກ້າມຊີ້ນແລະຂໍ້ຕໍ່.
ເຖິງແມ່ນວ່າ XLH ບໍ່ມີຜົນສະທ້ອນເຖິງຕາຍ, ເນື່ອງຈາກລັກສະນະຊໍາເຮື້ອແລະກ້າວຫນ້າ, ມັນເປັນພາລະຂອງຄົນເຈັບຕະຫຼອດຊີວິດແລະສາມາດຫຼຸດຜ່ອນຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງບຸກຄົນຢ່າງຮ້າຍແຮງ.
ຄົນທີ່ມີ XLH ມີຄວາມບົກຜ່ອງທາງພັນທຸກໍາຂອງໂຄໂມໂຊມ X ທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດການສູນເສຍຟອສເຟດຫຼາຍເກີນໄປຜ່ານທາງປັດສະວະແລະການດູດຊຶມຟອສເຟດໃນລໍາໄສ້ບໍ່ພຽງພໍ, ເນື່ອງຈາກການເກີນຂອງຮໍໂມນທີ່ເອີ້ນວ່າ fibroblast Growth factor-23 (FGF23), ເຮັດໃຫ້ມີລະດັບຕ່ໍາຊໍາເຮື້ອ. ຟອສເຟດໃນເລືອດ.
ຟອສເຟດເປັນແຮ່ທາດທີ່ມີບົດບາດສໍາຄັນໃນການຮັກສາລະດັບພະລັງງານທີ່ພຽງພໍໃນຮ່າງກາຍ, ໃນການເຮັດວຽກຂອງກ້າມຊີ້ນແລະການສ້າງກະດູກແລະແຂ້ວ.
ເຖິງແມ່ນວ່າບໍ່ມີການປິ່ນປົວສໍາລັບ XLH, ການປິ່ນປົວທີ່ມີຈຸດປະສົງເພື່ອຟື້ນຟູລະດັບປົກກະຕິຂອງ phosphate ໃນຮ່າງກາຍສາມາດຊ່ວຍປັບປຸງອາການຂອງພະຍາດ.
XLH ແມ່ນຮູບແບບທົ່ວໄປທີ່ສຸດຂອງ rickets ເຊື້ອສາຍ.
ບາງຄັ້ງມັນສາມາດປາກົດຢູ່ໃນບຸກຄົນທີ່ບໍ່ມີປະຫວັດຄອບຄົວຂອງພະຍາດ, ແຕ່ປົກກະຕິແລ້ວແມ່ນສົ່ງຕໍ່ໂດຍພໍ່ແມ່ຜູ້ທີ່ຖືພັນທຸກໍາທີ່ກາຍພັນ.
ກ່ຽວກັບ BUROSUMAB
ການປິ່ນປົວນະວັດຕະກໍານີ້ຖືກສ້າງຂື້ນແລະພັດທະນາໂດຍ Kyowa Kirin ແລະເປັນພູມຕ້ານທານ monoclonal IgG1 ຂອງມະນຸດທີ່ປະສົມປະສານກັບຮໍໂມນ phosphaturating FGF23 (ປັດໄຈການຂະຫຍາຍຕົວຂອງ fibroblast 23).
FGF23 ເປັນຮໍໂມນທີ່ຊ່ວຍຫຼຸດລະດັບເຊລັ່ມຟອສເຟດໂດຍການຄວບຄຸມການຂັບຖ່າຍຂອງຟອສເຟດ ແລະການຜະລິດວິຕາມິນ D ທີ່ມີການເຄື່ອນໄຫວໂດຍຫມາກໄຂ່ຫຼັງ.
ການຂັບໄລ່ຂອງຫມາກໄຂ່ຫຼັງຫຼາຍເກີນໄປຂອງ phosphate ແລະ hypophosphatemia ຕໍ່ມາທີ່ເກີດຂື້ນໃນ X-linked hypophosphatemia (XLH) ແມ່ນເກີດມາຈາກລະດັບແລະກິດຈະກໍາຂອງ FGF23 ຫຼາຍເກີນໄປ.
ຢາດັ່ງກ່າວໄດ້ຖືກອອກແບບເພື່ອຜູກມັດກັບ FGF23 ແລະດັ່ງນັ້ນຈຶ່ງຂັດຂວາງກິດຈະກໍາທາງຊີວະພາບຂອງມັນ. ໂດຍການຂັດຂວາງ FGF23 ເກີນໃນຄົນເຈັບ, ພູມຕ້ານທານ monoclonal ນີ້ມີຈຸດປະສົງເພື່ອເພີ່ມທະວີການດູດຊຶມຂອງຫມາກໄຂ່ຫຼັງຂອງຟອສເຟດແລະເພີ່ມການຜະລິດວິຕາມິນ D, ເຊິ່ງມີຜົນກະທົບທາງບວກຕໍ່ການດູດຊຶມຂອງ phosphate ແລະແຄຊຽມໃນລໍາໄສ້.
Burosumab ໄດ້ມີໃຫ້ສໍາລັບການນໍາໃຊ້ທາງດ້ານການຊ່ວຍນັບຕັ້ງແຕ່ 2018.
ການອະນຸມັດຄັ້ງທໍາອິດແມ່ນມາຈາກຄະນະກໍາມະການເອີຣົບ, ເຊິ່ງໄດ້ໃຫ້ການອະນຸມັດແບບມີເງື່ອນໄຂສໍາລັບການປິ່ນປົວໃຫມ່ນີ້ສໍາລັບ XLH ທີ່ມີຫຼັກຖານ radiographic ຂອງພະຍາດກະດູກໃນເດັກນ້ອຍຈາກອາຍຸຫນຶ່ງປີແລະໄວລຸ້ນທີ່ມີລະບົບໂຄງກະດູກຂະຫຍາຍຕົວ.
ໃນປີ 2020, ການອະນຸຍາດນີ້ໄດ້ຖືກຂະຫຍາຍໃຫ້ແກ່ຜູ້ໃຫຍ່ ແລະໄວລຸ້ນທີ່ສຳເລັດການເຕີບໃຫຍ່ຂອງໂຄງກະດູກ. ໃນອິຕາລີ, ມັນສາມາດໃຊ້ໄດ້ຕັ້ງແຕ່ປີ 2019 (OJ 208 ຂອງ 05/09/2019).
ຈາກເດືອນກັນຍາ 2020 ມັນໄດ້ຖືກຊີ້ບອກສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ X-linked hypophosphatemia (XLH) ໃນເດັກນ້ອຍແລະໄວລຸ້ນອາຍຸ 1-17 ປີທີ່ມີຫຼັກຖານ radiographic ຂອງພະຍາດກະດູກ, ແລະໃນຜູ້ໃຫຍ່.
ໃນປະເທດອີຕາລີ, ການຈ່າຍເງິນຄືນແມ່ນຈໍາກັດພຽງແຕ່ການປິ່ນປົວເດັກນ້ອຍລະຫວ່າງ 1 ຫາ 12 ປີ, ໂດຍມີຫຼັກຖານທາງ radiographic ຂອງພະຍາດກະດູກແລະຈົນກ່ວາການເຕີບໃຫຍ່ຂອງກະດູກສັນຫຼັງ.
ຈາກເດືອນພຶດສະພາ 2021 ມັນສາມາດໃຊ້ໄດ້ສໍາລັບການບໍລິຫານຕົນເອງ.
ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດໂດຍອົງການອາຫານແລະຢາສະຫະລັດ (FDA) ສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີ XLH ຈາກອາຍຸ 6 ເດືອນແລະໂດຍ Health Canada ສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີ XLH ຈາກອາຍຸ 1 ປີ.
ໃນປີ 2019, burosumab, ໃນຮູບແບບສັກຢາດ້ວຍຕົນເອງສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກ hypophosphatemic rickets ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ FGF23 ແລະ hypophosphatemic osteomalacia, ໄດ້ຖືກຈ່າຍຄືນໂດຍປະກັນໄພສຸຂະພາບແຫ່ງຊາດຂອງຍີ່ປຸ່ນ (NHI).
ໃນເດືອນມັງກອນ 2020, Swissmedic ໄດ້ອະນຸມັດການນໍາໃຊ້ຂອງມັນສໍາລັບການປິ່ນປົວຜູ້ໃຫຍ່, ໄວລຸ້ນແລະເດັກນ້ອຍ (ຫນຶ່ງປີຂຶ້ນໄປ) ດ້ວຍ XLH.
ໃນເດືອນມິຖຸນາ 2020, ອົງການອາຫານແລະຢາ (FDA) ໃນສະຫະລັດໄດ້ອະນຸມັດໃຫ້ຄົນເຈັບ XNUMX ປີຂຶ້ນໄປທີ່ມີໂຣກ osteomalacia (TIO), ເປັນພະຍາດທີ່ຫາຍາກໂດຍການພັດທະນາຂອງເນື້ອງອກທີ່ເຮັດໃຫ້ກະດູກອ່ອນແລະອ່ອນເພຍ.
Kyowa Kirin ໄດ້ຮ່ວມມືໃນການພັດທະນາແລະການຄ້າທົ່ວໂລກ, ໂດຍອີງໃສ່ການຮ່ວມມືແລະຂໍ້ຕົກລົງການອະນຸຍາດລະຫວ່າງ Kyowa Kirin ແລະ Ultragenyx.
ອ່ານຍັງ:
ພະຍາດທີ່ຫາຍາກ, ໂຣກ Floating-Harbor: ການສຶກສາອິຕາລີກ່ຽວກັບຊີວະວິທະຍາ BMC
ພະຍາດທີ່ຫາຍາກ, ຄວາມຜິດປົກກະຕິ Ebstein: ເປັນພະຍາດຫົວໃຈທີ່ຫາຍາກແຕ່ເກີດ
ພະຍາດ Rheumatic: ໂລກຂໍ້ອັກເສບແລະ Arthrosis, ຄວາມແຕກຕ່າງແມ່ນຫຍັງ?
ພະຍາດທີ່ຫາຍາກ: Nasal Polyposis, Pathology ທີ່ຈະຮູ້ແລະຮັບຮູ້