Ilgalaikis gydymas burosumabu sumažina ligų naštą suaugusiems, sergantiems su X susijusia hipofosfatemija
Reta genetinės kilmės metabolinė kaulų liga: su X susijusi hipofosfatemija: „Kyowa Kirin Co“ paskelbė paskelbusi naujus duomenis, pabrėžiančius ilgalaikę gydymo burosumabu naudą suaugusiems, sergantiems su X susijusia hipofosfatemija (XLH), reta metaboline kaulų liga.
Duomenys rodo, kad suaugusieji, sergantys XLH, jaučia didelį skausmą, sustingimą, nuovargį ir sutrikdo fizines bei ambulatorines funkcijas.
Gydymas burosumabu buvo susijęs su reikšmingu pagerėjimu, palyginti su pradiniu po 96 savaičių.
RETOS LIGOS? APLANKYKITE UNIAMO – ITALIJOS RETŲ LIGŲ FEDERACIJOS STEBĖLĖS EXPO EXPO
Su X susijusi hipofosfatemija: tyrimas
Duomenys gauti iš atviro, atsitiktinių imčių, dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo 3 fazės tyrimo, skirto įvertinti vaisto veiksmingumą ir saugumą suaugusiems, sergantiems XLH.
Tyrimas atitiko pagrindinę vertinamąją baigtį, rodydamas statistiškai reikšmingą fosfatų koncentracijos serume padidėjimą po 24 savaičių, palyginti su placebu.
Po 24 savaičių placebu gydytų žmonių grupė perėjo prie naujo gydymo ir buvo renkami duomenys apie metabolinius ir biocheminius žymenis, pacientų praneštus rezultatus (PRO) ir mobilumo priemones iki 96 savaičių.
Šiame naujame leidinyje pagrindinis dėmesys skiriamas PRO ir mobilumo balų analizės rezultatams.
96 savaitę atliktas tyrimas parodė statistiškai reikšmingą PRO pagerėjimą, palyginti su pradiniu lygiu, įskaitant Vakarų Ontarijo ir McMaster universitetų osteoartrito indeksą (WOMAC), trumpą skausmo inventoriaus trumpąją formą (BPI-SF) ir trumpą nuovargio aprašą (BFI). . Statistiškai reikšmingas ėjimo funkcijos pagerėjimas, išmatuotas 6 minučių ėjimo testu (6MWT), taip pat buvo pastebėtas 96 savaitę, lyginant su pradine padėtimi.
Anksčiau paskelbti duomenys 48 savaitę taip pat parodė kai kurių PRO pagerėjimą, įskaitant standumą ir skausmą, taip pat lūžių ar pseduktūrų gijimą.
Dr Maria Luisa Brandi, tyrimo bendraautorė ir FIRMO prezidentė Florencijoje, Italijoje, sakė: „Tyrimas pabrėžia daugybę fizinių iššūkių, su kuriais susiduria suaugusieji XLH sergantys pacientai, įskaitant skausmą, sustingimą, nuovargį ir vaikščiojimo sunkumus.
Anksčiau buvo įrodyta, kad gydymas pagerino fosfatų homeostazę suaugusiems XLH pacientams, palyginti su placebu.
Naujoji analizė rodo, kad nepaisant ilgalaikių komplikacijų ir fizinių sutrikimų, susijusių su XLH suaugusiesiems, ši terapija taip pat gali pagerinti suaugusiųjų, sergančių XLH, fizinę funkciją ir gyvenimo kokybę ilgalaikėje perspektyvoje.
Tomohiro Sudo, Kyowa Kirin pasaulinės produktų strategijos departamento vykdomasis direktorius, sakė: „Kyowa Kirin yra įsipareigojusi pagerinti XLH sergančių žmonių ir jų šeimų gyvenimą.
Stropiai dirbame, kad geriau suprastume, valdytume ir gydytume XLH.
Šie svarbūs nauji duomenys atskleidžia daugybę fizinių iššūkių, su kuriais XLH sergantys žmonės susiduria kiekvieną dieną, kokie yra jų nepatenkinti poreikiai ir kaip Kyowa Kirin siekia savo tikslo – priversti žmones šypsotis.
Duomenys buvo paskelbti BMJ žurnale RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumabas registruotas Europoje XLH gydymui vaikams ir paaugliams nuo 1 iki 17 metų, kuriems rentgenologiškai įrodyta kaulų liga, ir suaugusiesiems.
Šis vaistinis preparatas turi būti papildomai stebimas.
INFORMACIJA APIE X SUSIJUSIĄ HIPOFOSFATEMIJĄ
Su X susijusi hipofosfatemija (XLH) yra retas genetinis sutrikimas, sukeliantis kaulų, raumenų ir sąnarių anomalijas.
Nors XLH nesukelia potencialiai mirtinų pasekmių, dėl savo lėtinio ir progresuojančio pobūdžio tai yra visą gyvenimą trunkanti našta pacientui ir gali labai pabloginti žmogaus gyvenimo kokybę.
Žmonės, sergantys XLH, turi genetinį X chromosomos defektą, dėl kurio per daug fosfatų netenkama su šlapimu ir nepakankama fosfatų absorbcija žarnyne dėl hormono, žinomo kaip fibroblastų augimo faktorius-23 (FGF23), pertekliaus, dėl kurio jo koncentracija chroniškai maža. fosfato kiekis kraujyje.
Fosfatas yra mineralas, kuris atlieka esminį vaidmenį palaikant tinkamą energijos lygį organizme, raumenų funkciją ir kaulų bei dantų formavimąsi.
Nors XLH nėra išgydoma, terapija, kuria siekiama atkurti normalų fosfato kiekį organizme, gali padėti pagerinti ligos simptomus.
XLH yra labiausiai paplitusi paveldimo rachito forma.
Kartais tai gali pasireikšti asmenims, kurių šeimoje nėra sirgusių šia liga, tačiau dažniausiai ją perduoda vienas iš tėvų, turinčių mutavusį geną.
APIE BUROSUMABĄ
Šį naujovišką gydymą sukūrė ir sukūrė Kyowa Kirin. Tai rekombinantinis žmogaus IgG1 monokloninis antikūnas, nukreiptas prieš fosfatuojantį hormoną FGF23 (fibroblastų augimo faktorių 23).
FGF23 yra hormonas, mažinantis fosfatų kiekį serume, reguliuodamas fosfatų išsiskyrimą ir aktyvų vitamino D gamybą inkstuose.
Pernelyg didelis fosfato išsiskyrimas per inkstus ir vėlesnė hipofosfatemija, atsirandanti sergant su X susijusia hipofosfatemija (XLH), atsiranda dėl per didelio FGF23 kiekio ir aktyvumo.
Vaistas skirtas prisijungti prie FGF23 ir taip slopinti jo biologinį aktyvumą. Blokuodamas FGF23 perteklių pacientams, šiuo monokloniniu antikūnu siekiama padidinti fosfato reabsorbciją inkstuose ir padidinti vitamino D gamybą, o tai teigiamai veikia fosfato ir kalcio absorbciją žarnyne.
Burosumabas klinikiniam naudojimui skirtas nuo 2018 m.
Pirmasis patvirtinimas buvo gautas iš Europos Komisijos, kuri suteikė sąlyginį patvirtinimą šiam naujam XLH gydymui su rentgenologiniais kaulų ligos įrodymais vaikams nuo vienerių metų ir paaugliams, kurių skeleto sistema auga.
2020 m. šis leidimas buvo išplėstas suaugusiems ir paaugliams, kuriems baigtas skeleto augimas. Italijoje jis prieinamas nuo 2019 m. (OL 208, 05-09-2019).
Nuo 2020 m. rugsėjo mėn. jis skirtas su X susijusiai hipofosfatemijai (XLH) gydyti vaikams ir paaugliams nuo 1 iki 17 metų, turintiems rentgenologinių kaulų ligos požymių, ir suaugusiems.
Italijoje kompensuojama tik vaikų nuo 1 iki 12 metų amžiaus, turinčių kaulų ligos rentgenologinių požymių, gydymui ir iki skeleto brandos.
Nuo 2021 m. gegužės mėn. jį galima administruoti savarankiškai.
Jį patvirtino JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) pacientams, sergantiems XLH nuo 6 mėnesių amžiaus, ir Health Canada pacientams, sergantiems XLH nuo 1 metų amžiaus.
2019 m. burosumabo savišvirkštimo forma, skirta su FGF23 susijusiam hipofosfateminiam rachitui ir hipofosfateminei osteomaliacijai gydyti, buvo kompensuotas Japonijos nacionalinio sveikatos draudimo (NHI).
2020 m. sausio mėn. Swissmedic patvirtino jo naudojimą suaugusiems, paaugliams ir vaikams (vienerių metų ir vyresniems) gydyti XLH.
2020 m. birželio mėn. JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino jį dvejų metų ir vyresniems pacientams, sergantiems naviko sukelta osteomaliacija (TIO), reta liga, kuriai būdingas navikų, sukeliančių silpnus ir minkštus kaulus, vystymasis.
„Kyowa Kirin“ bendradarbiavo kuriant ir reklamuojant pasauliniu mastu, remdamasi „Kyowa Kirin“ ir „Ultragenyx“ bendradarbiavimo ir licencijavimo sutartimi.
Skaityti taip pat:
Retos ligos, plaukiojančio uosto sindromas: Italijos BMC biologijos tyrimas
Retos ligos, Ebsteino anomalija: reta įgimta širdies liga
Reumatinės ligos: artritas ir artrozė, kokie skirtumai?
Retos ligos: nosies polipozė, patologija, kurią reikia žinoti ir atpažinti