EU-kommisjonen (EF) har godkjent teriflunomid som en behandling for pediatriske pasienter i alderen 10-17 år med tilbakevendende remitterende multippel sklerose (RRMS)

EF-godkjenning av teriflunomid er basert på data fra fase 3 TERIKIDS-studien

Godkjenningen bekrefter teriflunomid som den første orale behandlingen for multippel sklerose som er godkjent som førstelinjebehandling av barn og ungdommer med MS i EU.

Multippel sklerose anslås å påvirke 2.8 millioner mennesker over hele verden, og minst 30,000 XNUMX barn og ungdommer er berørt.

Pediatrisk multippel sklerose er en sjelden tilstand, og utbruddet følger et tilbakefall-remitterende sykdomsforløp i 98% av tilfellene.

Sammenlignet med voksne med MS har pediatriske pasienter ofte høyere tilbakefall og høyere lesjonsbyrde.

På grunn av tidlig sykdomsutbrudd forekommer ofte irreversibel funksjonshemning og progresjon til sekundærform i en tidligere alder enn hos voksne.

Symptomer på MS kan påvirke alle aspekter av en ung persons liv, fra fysisk helse til psykisk helse.

Mye gjenstår å gjøre for å sikre bredere tilgjengelighet av legemiddelvalg hvis bruk støttes av studier designet spesielt for den pediatriske befolkningen.

Å arbeide for å dekke dette behovet fokuserer derfor på personen med sykdommen i all dens kompleksitet og globalitet, sier Maria Trojano, professor i nevrologi ved Universitetet i Bari og direktør for nevrologisk klinikk ved Policlinico di Bari.

"Pediatrisk multippel sklerose er fortsatt et område med betydelig uoppfylt medisinsk behov"

"Tilgjengeligheten av en oral behandling for dens moderat form representerer en utvilsom fordel for pasientens aksept av behandlingen, og følgelig en ytterligere mulighet når det gjelder overholdelse av terapi," la professor Claudio Gasperini, direktør UOC Neurology og Neurophysiopathology AO San Camillo Forlanini Hospital, til. i Roma og leder for Multiple Sclerosis Study Group of the SIN (Italian Society of Neurology).

Teriflunomide har blitt godkjent i EU siden 2013 som en behandling for voksne pasienter med tilbakefall-remitterende multippel sklerose (RRMS).

Denne nye europeiske godkjenningen for det pediatriske området gir det et ekstra år med patentbeskyttelse i EU.

Fase 3-TERIKIDS-studien er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie som inkluderte 166 pediatriske pasienter med tilbakevendende multippel sklerose i 22 land over hele verden.

Studien inkluderte en screeningperiode (opptil fire uker), etterfulgt av en dobbeltblind behandlingsperiode (opptil 96 uker etter randomisering).

Den åpne utvidelsesfasen av fase 3 TERIKIDS-studien pågår for tiden.

Det primære endepunktet var tid til første bekreftet klinisk tilbakefall, med en forhåndsspesifisert sensitivitetsanalyse inkludert tid til høy magnetisk resonansavbildning (MRI) -aktivitet som ekvivalent av tilbakefall.

I tillegg var pasienter som fullførte den dobbeltblinde perioden, eller hadde høy MR-aktivitet, kvalifisert til å fortsette i den åpne forlengelsen.

De primære effektresultatene og sikkerhets- og toleransedataene fra den dobbeltblindede utgangsperioden (opptil 96 uker etter randomisering) ble først presentert på EAN Virtual Congress 2020.

I studien ble 109 og 57 pasienter randomisert til henholdsvis teriflunomid og placebo

Det primære endepunktet var ikke statistisk signifikant med en numerisk lavere risiko for klinisk tilbakefall for teriflunomid versus placebo.

Overgangen fra dobbeltblind til åpen etikett for høy MR-aktivitet var høyere enn forventet. Brytere var hyppigere og tidligere i placebo vs teriflunomid-gruppen.

Dette reduserte effekten av studien for det primære endepunktet.

I den forhåndsdefinerte sensitivitetsanalysen av det sammensatte endepunktet tid til første kliniske tilbakefall eller høy MR-aktivitet som oppfyller studiekriteriene for å bytte til åpen etikett, reduserte teriflunomid tiden til klinisk tilbakefall eller bytte på grunn av høy MR-aktivitet sammenlignet med placebo.

De primære sekundære endepunktene viste at teriflunomid signifikant reduserte antall gadoliniumforsterkede (Gd) T1-lesjoner per MR-skanning og antall nye og forstørrede T2-lesjoner per MR-skanning.

I studien ble teriflunomid godt tolerert og hadde en håndterbar sikkerhetsprofil i den pediatriske befolkningen.

Den totale forekomsten av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) var lik i henholdsvis teriflunomidgruppen og placebogruppen. Det var ingen dødsfall i studien

AE rapporterte oftere i teriflunomid-gruppen enn i placebogruppen inkluderte nasofaryngitt, øvre luftveisinfeksjon, alopecia, parestesi, magesmerter og økt kreatinfosfokinase i blodet (= 3 ganger øvre normalgrense).

Tilfeller av pankreatitt ble rapportert hos et svært lite antall pasienter behandlet med teriflunomid sammenlignet med ingen i placebogruppen i den dobbeltblinde fasen.

Hos pediatriske pasienter behandlet med teriflunomid i den åpne fasen av studien, ble to ytterligere tilfeller av pankreatitt og ett tilfelle av alvorlig akutt pankreatitt (med pseudo-papillom) rapportert.

Å utdype:

Første tilfelle av meningitt assosiert med SARS-CoV-2. En saksrapport fra Japan

Intellektuell funksjonshemning, National Autism Observatory Conference: Italia mangler opplæring og tjenester

Fonte dell'articolo:

Dire Agency