Ремиттирующий рассеянный склероз (RRMS) у детей, ЕС одобрил терифлуномид
Европейская комиссия (ЕК) одобрила терифлуномид для лечения педиатрических пациентов в возрасте 10-17 лет с ремиттирующим рассеянным склерозом (RRMS).
Одобрение терифлуномида Европейской комиссией основано на данных исследования фазы 3 TERIKIDS.
Это одобрение подтверждает, что терифлуномид является первым пероральным препаратом для лечения рассеянного склероза, разрешенным в качестве терапии первой линии для детей и подростков с РС в Европейском Союзе.
По оценкам, рассеянным склерозом страдают 2.8 миллиона человек во всем мире, и страдают не менее 30,000 XNUMX детей и подростков.
Детский рассеянный склероз - редкое заболевание, и его начало следует за рецидивирующе-ремиттирующим течением заболевания в 98% случаев.
По сравнению со взрослыми с рассеянным склерозом у педиатрических пациентов часто выше частота рецидивов и большая нагрузка на поражение.
Из-за раннего начала заболевания необратимая инвалидность и переход во вторичную форму часто происходят в более раннем возрасте, чем у взрослых.
Симптомы рассеянного склероза могут влиять на все аспекты жизни молодого человека, от физического здоровья до психическое здоровье.
Еще многое предстоит сделать для обеспечения более широкого выбора лекарств, использование которых подтверждается исследованиями, разработанными специально для педиатрической популяции.
Поэтому работа по удовлетворению этой потребности сосредоточена на человеке с заболеванием во всей его сложности и глобальности », - сказала Мария Трояно, профессор неврологии Университета Бари и директор неврологической клиники Policlinico di Bari.
«Детский рассеянный склероз по-прежнему остается областью значительных неудовлетворенных медицинских потребностей»
«Доступность перорального лечения в его умеренной форме представляет собой несомненное преимущество для пациентов, согласных с лечением, и, следовательно, дополнительную возможность с точки зрения приверженности к терапии», - добавил профессор Клаудио Гасперини, директор UOC по неврологии и нейрофизиопатологии АО Больница Сан-Камилло Форланини. в Риме и руководитель группы изучения рассеянного склероза SIN (Итальянское общество неврологов).
Терифлуномид был одобрен в ЕС с 2013 года для лечения взрослых пациентов с ремиттирующим рассеянным склерозом (RRMS).
Это новое европейское одобрение для диапазона педиатрии дает ему дополнительный год патентной защиты в Европейском Союзе.
Исследование фазы 3 TERIKIDS представляет собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами, в котором приняли участие 166 педиатрических пациентов с ремиттирующим рассеянным склерозом в 22 странах мира.
Исследование включало период скрининга (до четырех недель) с последующим периодом двойного слепого лечения (до 96 недель после рандомизации).
В настоящее время продолжается открытая расширенная фаза исследования фазы 3 TERIKIDS.
Первичной конечной точкой было время до первого подтвержденного клинического рецидива с предварительно заданным анализом чувствительности, включая время до высокой активности магнитно-резонансной томографии (МРТ) как эквивалента рецидива.
Кроме того, пациенты, завершившие двойной слепой период или имевшие высокую активность МРТ, могли продолжить участие в открытом расширении.
Первичные результаты эффективности, а также данные о безопасности и переносимости из периода двойного слепого базового исследования (до 96 недель после рандомизации) были первоначально представлены на Виртуальном конгрессе EAN 2020.
В исследовании 109 и 57 пациентов были рандомизированы в группы терифлуномида и плацебо соответственно.
Первичная конечная точка не была статистически значимой с численно более низким риском клинического рецидива для терифлуномида по сравнению с плацебо.
Переход от двойного слепого метода к открытому при высокой активности МРТ был выше, чем ожидалось. В группе плацебо и терифлуномида переходы были более частыми и более ранними.
Это снизило эффективность исследования для первичной конечной точки.
В предварительно заданном анализе чувствительности композитной конечной точки времени до первого клинического рецидива или высокой активности МРТ, отвечающих критериям исследования для перехода на открытый метод, терифлуномид значительно сократил время до клинического рецидива или перехода из-за высокой активности МРТ по сравнению с плацебо.
Первичные вторичные конечные точки показали, что терифлуномид значительно уменьшал количество поражений T1 с усилением гадолиния (Gd) на МРТ и количество новых и увеличенных поражений T2 на сканирование МРТ.
В исследовании терифлуномид хорошо переносился и имел управляемый профиль безопасности в педиатрической популяции.
Общая частота нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ) была сходной в группе терифлуномида и группе плацебо, соответственно. В исследовании не было смертей
НЯ, о которых сообщалось чаще в группе терифлуномида, чем в группе плацебо, включали назофарингит, инфекцию верхних дыхательных путей, алопецию, парестезию, боль в животе и повышение уровня креатинфосфокиназы в крови (= 3 раза выше верхней границы нормы).
Случаи панкреатита были зарегистрированы у очень небольшого числа пациентов, получавших терифлуномид, по сравнению с отсутствием случаев панкреатита в группе плацебо в двойной слепой фазе.
У педиатрических пациентов, получавших терифлуномид в открытой фазе исследования, сообщалось о двух дополнительных случаях панкреатита и одном случае тяжелого острого панкреатита (с псевдопапилломой).
Для получения дополнительной информации:
Первый случай менингита, связанного с SARS-CoV-2. Отчет о случае из Японии