Zriedkavé ochorenia: pozitívne výsledky štúdie fázy 3 na liečbu idiopatickej hypersomnie
Idiopatická hypersomnia: výsledky medzinárodnej klinickej štúdie fázy 3, sponzorovanej spoločnosťou Jazz Pharmaceuticals a publikovanej v časopise Lancet Neurology, preukázali klinicky pozitívne zlepšenie celkovej závažnosti symptómov idiopatickej hypersomnie a pacientovho globálneho dojmu zmien po podaní perorálny roztok s nízkym obsahom sodíka, vápnika, horčíka, draslíka a oxybutyrátu, s celkovým bezpečnostným profilom zhodným s profilom hláseným pre narkolepsiu
Štúdia idiopatickej hypersomnie zahŕňajúca 154 pacientov v USA
Štúdia, multicentrická randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia, zahŕňala 154 dospelých vo veku 19 – 75 rokov, ktorí boli sledovaní v 50 centrách spánku v USA a 6 európskych krajinách v období od 27. novembra 2018 do 6. marca 2020.
Tento dôkaz viedol v auguste 2021 k schváleniu oxybutyrátu s nízkym obsahom sodíka ako lieku na ojedinelé ochorenia na liečbu idiopatickej hypersomnie u dospelých zo strany US Food and Drug Administration a v novembri 2021 bol komerčne dostupný pre túto indikáciu.
Čo je to idiopatická hypersomnia?
Pojem hypersomnia označuje nadmernú potrebu spánku alebo stav neustálej ospalosti, ktorý zasahuje do každodenného života.
Medzi pravdepodobné príčiny patria stavy ako narkolepsia, spánkové apnoe, syndróm nepokojných nôh, ťažká spánková deprivácia, depresia, užívanie niektorých liekov (napríklad trankvilizérov) alebo zneužívanie drog a alkoholu.
Ak nie sú známe príčiny hypersomnie počas dňa, aj keď je v noci pravidelný spánok, porucha sa označuje ako idiopatická alebo primárna hypersomnia.
Idiopatická hypersomnia je oslabujúca neurologická porucha spánku charakterizovaná chronickou nadmernou dennou ospalosťou, tj neschopnosťou zostať bdelý a bdelý počas dňa, čo má za následok nekontrolovateľnú potrebu spať alebo neplánované upadnutia do spánku či ospalosť.
Hlavné príznaky môžu zahŕňať zmätenosť, podráždenosť a závažnú nečinnosť spánku alebo opitosť v spánku (dlhotrvajúce ťažkosti s prebúdzaním sa s častými návratmi do spánku).
Okrem toho môžu ľudia s idiopatickou hypersomniou pociťovať predĺžený a neozdravujúci nočný spánok, kognitívne poruchy myslenia a dlhé, nepokojné zdriemnutia.
Prečítajte si tiež:
Syndróm nepokojných nôh: Čo to je a ako ho liečiť
Zriedkavé choroby: Bardet Biedlov syndróm