Kopsu- ja kilpnäärmekartsinoom: FDA kiidab heaks ravi Retevmoga
Toidu- ja ravimiamet (FDA) kiitis heaks Retevmo (selpercatiniib) kolme tüüpi vähiravi jaoks, mis muudavad (muudavad) RET geeni (ümberkorraldatud transfektsiooni ajal).
FDA kiitis heaks Retevmo ravi kopsuvähi ravis „mitte-väikeste rakkudega”
Eelkõige on Retevmo heaks kiidetud erinevat tüüpi vähktõve raviks. Seda saab manustada:
- täiskasvanud patsientide difuusne mitteväikerakk-kopsuvähk (NSCLC)
- kaugelearenenud kilpnäärmevähk (TCM) või TCM, mis on levinud 12-aastastel ja vanematel patsientidel
- RET sulandpositiivne kaugelearenenud kilpnäärmevähk 12-aastastel ja vanematel isikutel
Retemvo on esimene spetsiifiline RET-geeni muutustega vähktõve jaoks heaks kiidetud ravi. Retevmo kinnitamiseks tugines FDA kliinilise uuringu tulemustele, mis hõlmasid kõiki kolme vähitüüpi põdevaid patsiente.
Kliinilise uuringu ajal said patsiendid suukaudselt kaks korda päevas Retevmo 160 mg, kuni haiguse progresseerumiseni või vastuvõetamatu toksilisuseni. Tõhususe peamisteks tulemusnäitajateks võeti üldine ravivastuse määr (ORR), mis kajastab patsientide protsenti, kellel oli teatud määral kasvaja kokkutõmbumine, ja ravivastuse kestus (DOR).
Tõhusust NSCLC ravis hinnati 105 RET-positiivse sulandusega NSCLC-ga täiskasvanud patsiendil, keda oli eelnevalt ravitud plaatina keemiaraviga. 105 patsiendi ORR oli 64%.
81% -l patsientidest, kellel oli ravivastus, oli kestus vähemalt kuus kuud.
FDA ja Retevmo efektiivsus
Retemvo efektiivsust hinnati ka 39 patsiendil, kellel RET-positiivse fusiooni NSCLC-d ei olnud kunagi varem ravitud. Nende patsientide ORR oli 84%. 58% -l ravivastuse juhtudest oli ravi kestus vähemalt kuus.
MTC ravi efektiivsust täiskasvanutel ja lastel hinnati 143 kaugelearenenud või metastaatilise RET-mutantse TCM-iga patsiendil, keda oli eelnevalt ravitud kabobantiniibi, vandetaniibiga või mõlemal, ning kaugelearenenud või metastaatilise RET-mutantse TCM-iga patsientidel, kellel neil varem ei olnud saanud ravi kabozantiniibi või vandetaniibiga.
Varem ravitud 55 patsiendi ORR oli 69%. 76% -l ravivastusega patsientidest oli ravi kestus vähemalt kuus kuud.
Efektiivsust hinnati ka 88 patsiendil, keda ei olnud varem ravitud. Nende patsientide ORR oli 73%. 61% -l ravivastuse juhtudest oli ravi kestus vähemalt kuus.
Ravimite efektiivsus Toidu- ja Ravimiametile (FDA)
Retevmo tõhusust sulandpositiivse RET kilpnäärmevähi ravis täiskasvanutel ja 12-aastastel ja vanematel lastel hinnati uuringus, milles osales 19 tuumasünteesi positiivse RET-i kilpnäärmevähiga patsienti, kes olid radioaktiivse joodi (RAI) suhtes vastupidavad, kui see on asjakohane ravivõimalus ja kes on varem saanud teist süsteemset ravi, ja 8 patsienti, kellel on sulanemispositiivse RET-i kilpnäärme kartsinoom, mis ei allu RAI-le, kuid kes ei olnud saanud täiendavat ravi.
19 varem ravitud patsiendi ORR oli 79%. 87% -l ravivastuse juhtudest oli ravi kestus vähemalt kuus. Kaheksal patsiendil, kes polnud saanud muud ravi kui RAI, oli ORR 8%.
75% -l patsientidest kestis ravivastus vähemalt kuus kuud. Retevmo kõige levinumad kõrvaltoimed olid ensüümide aspartaataminotransferaasi (ASAT) ja alaniinaminotransferaasi (ALAT) sisalduse suurenemine maksas, veresuhkru taseme tõus, valgeliblede arvu vähenemine, albumiini taseme langus veres, kaltsiumi sisalduse langus veres, suukuivus, kõhulahtisus, suurenenud kreatiniini sisaldus, suurenenud aluseline fosfataas, hüpertensioon, väsimus, kehas või jäsemetes esinev turse, madal vereliistakute sisaldus veres, suurenenud kolesterool, lööve, kõhukinnisus ja vähenenud naatriumi sisaldus veres.
Tõsiste kõrvaltoimete hulgas, mida Retevmo võib põhjustada, on hepatotoksilisus, kõrge vererõhk, QT-intervalli pikenemine, verejooks ja allergilised reaktsioonid.
Retevmo on saanud FDA-st harva kasutatavate ravimite määramise, prioriteetide ülevaate ja läbimurdeteraapia ning kiideti heaks kiirendatud heakskiitmisprotsessi kaudu.