Principen om datadeling är i början av den vetenskapliga upptäckten. Det är hur forskare från olika discipliner och länder bildar samarbeten, lär av andra, identifierar nya vetenskapliga möjligheter och arbetar för att förvandla nyupptäckt information till delad kunskap och praktiska framsteg. När forskning involverar mänskliga volontärer som accepterar att delta i kliniska prövningar för att testa nya droger, apparater eller andra ingrepp, antar denna princip för datadelning på ett korrekt sätt rollen som ett etiskt mandat. Dessa deltagare informeras ofta om att sådan forskning inte kan gynna dem direkt, men kan påverka andras liv. Om det kliniska forskargruppen misslyckas med att dela med sig av vad som lärs, att låta data vara oförändrat eller orapporterat, avviker forskare på löftet för deltagare i kliniska prov, spenderar tid och resurser och äventyrar allmänhetens förtroende.

Över hela den offentliga och privata sektorn har Förenta staterna alltmer fokuserat på datadelning, bland annat genom direktiv från Vita huset för att säkerställa att värdefulla vetenskapliga data som genereras med federal finansiering är offentligt tillgängliga och användbara. 1 Som den största offentliga fonden av biomedicinsk forskning i World, National Institute of Health (NIH) har ett särskilt ansvar för att dela data samtidigt som man skyddar forskarnas och forskningsdeltagarnas intressen.

Idag föreslog US Department of Health and Human Services (HHS) en regel2 för att genomföra kraven i 2007 (Food and Drug Administration Administration Act) av 3 (FDAAA), för att kräva offentlig delning av sammanfattande data från vissa kliniska prövningar av FDA-reglerade droger och devices.2 Sådana sammanfattningsdata skulle behöva inkludera demografiska och andra baslinjegenskaper hos deltagare, data om primära och sekundära resultat och information om biverkningar. Även om FDAAA, med ett sådant krav, har funnits i flera år, kommer den föreslagna förordningen när den slutgiltigt klargör kraven och utökar dem på sätt som tillåts enligt lag. HHS söker offentlig kommentarXNUMX för att informera det slutliga innehållet i förordningarna.

Det vetenskapliga samfundet har en besvikelse på spridningen av resultaten av kliniska studier. Många faktorer kan bidra till dessa dåliga publiceringsfrekvenser, däribland vissa som ligger utanför forskarnas kontroll. Trots utredarnas bästa ansträngningar kan resultaten av vissa försök aldrig nå tröskeln som anses nödvändig för att uppmärksamma journalredaktörer och läsare. Även publicerade resultat kan bara fokusera på resultaten av intresse för utredarna. Andra sätt att dela sådan information är nödvändiga eftersom både verklig och potentiell skada kan uppstå genom att inte fullständigt avslöja resultaten av kliniska prövningar. Problem med att uppnå publicering i vetenskapliga tidskrifter för negativa resultat kan emellertid inte påskyndas helt. En ny analys av 400-kliniska studier visade att 30% inte hade delat resultat genom publicering eller genom resultatrapportering i ClinicalTrials.gov inom 4 års fullföljande. 4 Detta är ett allvarligt problem och den föreslagna regeln understryker NIH: s avsikt att vidta starka åtgärder för att främja snabb spridning av resultat från kliniska studier.

Utan tillgång till fullständig information om en viss vetenskaplig fråga, inklusive negativa eller otillräckliga data, kan dupliceringsstudier initieras som onödigt sätter patienter i fara eller utsätter dem för interventioner som är kända för att vara ineffektiva för specifika användningsområden. Om flera relaterade studier utförs, men endast positiva resultat rapporteras, kan publikationsbias snedvrida bevisbasen. Ofullständig kunskap kan sedan införlivas i kliniska riktlinjer och patientvård. En av de största skadorna från resultatupplösning kan emellertid vara erosionen av förtroendet som beviljats ​​forskare av försöksdeltagare och, när offentliga medel används, av skattebetalarna.

Ansträngningarna att göra information som härrör från offentliga kliniska prövningar har pågått i nästan 2 årtionden. I 2000, efter passage av FDA Modernization Act av 1997, etablerade NIH ClinicalTrials.gov, en offentlig databas som drivs av NIH: s National Library of Medicine. I 2007 utvidgade FDAAA den delmängd av kliniska prövningar som krävdes för att registrera sig inom 21-dagar efter inskrivning av den första deltagaren. 3 Registrering innebär att man lämnar viktig information om tillståndet under studiet, de testade insatserna, rekryteringskriterierna och platsen för försöksplatser i ClinicalTrials. LEDARE Denna information gör det möjligt för patienter och kliniker att hitta för närvarande inskrivna försök som är inriktade på villkor av specifikt intresse. Mer än 57 000 unika besökare får tillgång till webbplatsen varje dag. FDAAA uppmanar också, med några undantag, att grundläggande sammanfattande resultat från registrerade försök av godkända produkter skickas till databasen generellt inom 1-året av försöksens slutförande av insamlingen av primära resultatdata. Mer än 14 000 resultatrekord har redan lagts upp, men rapportering av resultat har ännu inte blivit rutinmässigt över hela det kliniska forskningsföretaget.

Den delmängd av kliniska prövningar som omfattas av FDAAA: s föreslagna förordning innehåller vissa kontrollerade interventionsstudier av droger, biologiska produkter och anordningar som regleras av FDA. utesluts är fas 1 studier av läkemedel och biologiska produkter och små genomförbarhetsstudier av enheter. Data från täckta kliniska prövningar måste lämnas in oberoende av vem som är med eller utövar rättegången. Fastän FDAAA för närvarande endast kräver resultat av försök med godkända produkter, tillåter HHS att utöka omfattningen till obehöriga produkter. Med tanke på vikten av data från försök med droger eller apparater som aldrig resulterar i FDA-godkännande, licensur eller godkännande, föreslår HHS att utöva detta alternativ och utöka omfattningen av resultatinsändningen till prövningar av oanmälda produkter.

Enligt FDAAA kan bristande efterlevnad av sina bestämmelser leda till civila påföljder upp till $ 10 000 per dag (bedömd av FDA) och kan påverka finansiering för federalt finansierade försök som inte uppfyller kraven. 3 Det omedelbara målet är Att ha NIH-finansierade försök är 100% kompatibla enligt denna lag, och NIH är engagerad i att arbeta med NIH-finansierade utredare för att säkerställa att de förstår sitt ansvar när det gäller inlämnande av forskningsresultat. Vi förstår att rapportering av resultaten av kliniska prövningar tar tid och ansträngning. Data för alla förutbestämda resultat måste analyseras och krävas. Informationen ska lämnas in i ett strukturerat format till ClinicalTrials.gov datainsändningssystemet, vilket förädlas för att göra processen så enkelt som möjligt. NIH har åtagit sig att stödja den kliniska prövningsgemenskapen; till exempel, ClinicalTrials.gov ökar tillgängligheten av individualiserad, en-till-en personal assistans under resultatinsändningsprocessen. Därmed förväntar NIH med genomförandet av tydligare krav, ökat stödmaterial och resurser och underlättad rapportering att utredare och sponsringsorganisationer kommer att ha de nödvändiga verktygen för att tillhandahålla korrekta, fullständiga och aktuella provresultatresultat. För bidragsmottagare som omfattas av ändringslagen och underlåter att följa efter tillräcklig anmälan är lagen emellertid tydlig att NIH och andra federala finansierare av kliniska prövningar måste hålla tillbaka ytterligare finansiering för bidrag och eventuella framtida bidrag till bidragsmannen. 3 In Dessutom kommer tidig rapportering av kliniska prövningar att beaktas vid granskning av efterföljande ansökningar om finansiering.

Dessa krav i FDAAA avser offentliggörande av summariska data, snarare än data från enskilda forskningsdeltagare. Värdet av ökad tillgång till sådan data på deltagarnivån är sannolikt stor, och andra åtgärder vidtas för att utveckla strategier för att göra denna åtkomst möjlig i framtiden, samtidigt som patientens integritet skyddas och att proprietär information respekteras. Medicinska institutet, med stöd av NIH, planerar att utfärda en rapport i början av 2015 med rekommendationer om delning av deltagardata från kliniska prövningar. Några NIH-institut har redan börjat kräva att uppgifter från deltagarnivå från vissa finansierade studier görs tillgängliga för allmänheten. 5 Europeiska läkemedelsmyndigheten har också arbetat för bredare tillgång till data på deltagarnivå. 6 I januari 2014, medlemmar av läkemedelsforskningen och tillverkare av Amerika och Europeiska federationen för läkemedelsindustrier och föreningar började granska ansökningar om forskningsansökningar på patientnivå på klinisk provdata. 7 Ett antal läkemedelsproducenter har eller utvecklar mekanismer för att ge tillgång till anonymiserade uppgifter på deltagarnivå från kliniska prövningar. 8,9

NIH har åtagit sig att säkerställa öppenhet kring varje klinisk studie som stöds av NIH. Därför har NIH idag idag tillkännagivit en föreslagen policy för registrering och resultatrapportering för alla kliniska prövningar (interventionsstudier, inte observationer) finansierade av NIH, inklusive fas 1-studier av FDA-reglerade droger, små genomförbarhetsstudier av enheter och kliniska prövningar av interventioner som inte är föremål för FDA-reglering, såsom beteendemöjligheter. 10 Tidig rapportering av kliniska prövningar kommer att beaktas vid granskning av efterföljande ansökningar om finansiering.

Det är dags att omfamna en era där öppenhet och ansvarsfull datadeling är gemensamma värden. Forskargrupperna litar på att de uppgifter de tillhandahåller kommer att användas för att främja hälsan hos många. Det är ansvaret för utredare och finansierare att garantera att denna skyldighet är uppfylld.

Läs mer