Italien: Ein Neugeborenes erhält Zolgesma, ein innovatives Medikament gegen Sma (Muskelatrophie der Wirbelsäule).
Sma (spinale Muskelatrophie): Der kleine Patient mit Sma (spinaler Muskelatrophie), dem am 12. Januar in Apulien im Kinderkrankenhaus Giovanni XXIII des Policlinico-Krankenhauses der Universität Bari erstmals das innovative Medikament Zolgesma verabreicht wurde. geht es gut, wird aber immer noch eng klinisch überwacht.
Sma (spinale Muskelatrophie), Zolgesma infundiert apulisches Baby
Dies ist das erste Kind aus Apulien, das dritte in Italien und das jüngste, das jemals einer Behandlung unterzogen wurde, die im Alter von 3 Monaten stattfand und Zugang zu Gentherapie hatte.
Dies ist ein innovatives Medikament, ein Beispiel für ausgefeilte Gentechnik im medizinischen Bereich zur Behandlung einer Krankheit, die vor dem Aufkommen neuer Therapiestrategien innerhalb von zwei Lebensjahren ein durchweg tödliches Ergebnis hatte “, erklären Neurologen von Kinderkrankenhäusern , Delio Gagliardi und Pasquale Conti.
Die Gentherapie stellt eine Behandlungsmöglichkeit dar, die neben den anderen heute gebräuchlichen therapeutischen Optionen in einer einzigen Gabe lebenslang auf die Korrektur des Gendefekts wirkt und in die Liste der Arzneimittel aufgenommen wird, die vom Staat bezahlt werden können Gesundheitsdienst für die Behandlung innerhalb der ersten sechs Lebensmonate von Patienten mit genetischer oder klinischer Diagnose Spinale Muskelatrophie Typ 1“.
Um sich der Behandlung zu unterziehen, wurde das neugeborene Kind in einem Rotterdamer Labor, in dem Blutproben aus ganz Europa entnommen wurden, vorläufigen Tests unterzogen.
In der Zwischenzeit haben die Gesundheitspersonal an Schulungen des Pharmaunternehmens teilgenommen.
Das auf das Gewicht des kleinen Patienten zugeschnittene Medikament wurde in der Krankenhausapotheke bestellt und innerhalb weniger Tage von einem europäischen Vertriebszentrum in Irland versandt und bei einer Temperatur von -70 Grad in der Apotheke gelagert.
Das Baby wurde dann mit dem Medikament infundiert und steht nun unter enger klinischer Überwachung.
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