Pikaajaline ravi burosumabiga vähendab X-seotud hüpofosfateemiaga täiskasvanute haiguskoormust
Geneetilise päritoluga haruldane metaboolne luuhaigus: X-seotud hüpofosfateemia: Kyowa Kirin Co teatas uute andmete avaldamisest, mis rõhutavad burosumabravi püsivat kasu täiskasvanutel, kellel on X-seotud hüpofosfateemia (XLH), haruldane metaboolne luuhaigus.
Andmed näitavad, et XLH-ga täiskasvanutel on märkimisväärne valu, jäikus, väsimus ning füüsilised ja ambulatoorsed funktsioonid.
Ravi burosumabiga seostati pärast 96. nädalat märkimisväärset paranemist võrreldes algtasemega.
X-seotud hüpofosfateemia: uuringud
Andmed pärinevad avatud, randomiseeritud, topeltpimedast, platseebokontrolliga 3. faasi uuringust, et hinnata ravimi efektiivsust ja ohutust XLH-ga täiskasvanutel.
Uuringu esmane tulemusnäitaja näitas statistiliselt olulist toimet seerumi fosfaatide kontsentratsiooni suurendamisel 24. nädalal võrreldes platseeboga.
24 nädala pärast läks platseebot saanud rühm üle uuele ravile ning andmeid koguti metaboolsete ja biokeemiliste markerite, patsientide teatatud tulemuste (PRO-de) ja liikuvusnäitajate kohta kuni 96 nädalani.
See uus väljaanne keskendub PRO-de ja mobiilsuse skooride analüüsi tulemustele.
96. nädalal näitas uuring PRO-de statistiliselt olulist paranemist võrreldes algtasemega, sealhulgas Lääne-Ontario ja McMasteri ülikoolide osteoartriidi indeksiga (WOMAC), lühikese valuloendi lühivormiga (BPI-SF) ja lühikese väsimuse analüüsiga (BFI). . Statistiliselt olulist kõndimisfunktsiooni paranemist, mõõdetuna 6-minutilise jalutuskäigu testiga (6MWT), täheldati ka 96. nädalal võrreldes algtasemega.
Varem avaldatud andmed 48. nädalal näitasid ka mõnede PRO-de paranemist, sealhulgas jäikust ja valu, samuti luumurdude või pseduktsioonide paranemist.
Uuringu kaasautor ja Itaalia Firenzes asuva FIRMO president dr Maria Luisa Brandi ütles: "Uuring toob esile paljud füüsilised väljakutsed, millega XLH-ga täiskasvanud patsiendid silmitsi seisavad, sealhulgas valu, jäikus, väsimus ja kõndimisraskused.
Varem on näidatud, et ravi parandab fosfaadi homöostaasi täiskasvanud XLH-patsientidel, võrreldes platseeboga.
Uus analüüs viitab sellele, et hoolimata täiskasvanutel esinevatest pikaajalistest tüsistustest ja füüsilistest kahjustustest, mis on seotud XLH-ga, võib see teraapia parandada ka XLH-ga täiskasvanute füüsilist funktsiooni ja elukvaliteeti pikemas perspektiivis.
Kyowa Kirini globaalse tootestrateegia osakonna tegevdirektor Tomohiro Sudo ütles: "Kyowa Kirin on pühendunud XLH-ga inimeste ja nende perede elude parandamisele.
Töötame usinalt, et XLH-d paremini mõista, hallata ja ravida.
Need olulised uued andmed toovad esile paljud füüsilised väljakutsed, millega XLH-ga inimesed iga päev kokku puutuvad, millised on nende rahuldamata vajadused ja kuidas Kyowa Kirin taotleb oma eesmärki – panna inimesi naeratama.
Andmed avaldati BMJ ajakirjas RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumab on Euroopas heaks kiidetud XLH raviks lastel ja noorukitel vanuses 1–17 aastat, kellel on röntgenoloogiliselt tuvastatud luuhaigus, ning täiskasvanutel.
Selle ravimi suhtes kohaldatakse täiendavat jälgimist.
TEAVE X-LINKED HÜPOFOSFATEEMIA KOHTA
X-seotud hüpofosfateemia (XLH) on haruldane geneetiline haigus, mis põhjustab luude, lihaste ja liigeste kõrvalekaldeid.
Kuigi XLH-l ei ole potentsiaalselt surmaga lõppevaid tagajärgi, on see oma kroonilise ja progresseeruva iseloomu tõttu patsiendile eluaegne koormus ja võib oluliselt vähendada inimese elukvaliteeti.
XLH-ga inimestel on X-kromosoomi geneetiline defekt, mis põhjustab ülemäärast fosfaadi kadu uriiniga ja ebapiisavat fosfaadi imendumist soolestikus, mis on tingitud fibroblastide kasvufaktorina 23 (FGF23) tuntud hormooni liigsest tasemest, mille tulemuseks on krooniliselt madal tase. fosfaadi sisaldust veres.
Fosfaat on mineraal, mis mängib olulist rolli piisava energiataseme säilitamisel kehas, lihaste töös ning luude ja hammaste moodustumisel.
Kuigi XLH-d ei ravita, võivad ravid, mille eesmärk on taastada normaalne fosfaadi tase organismis, aidata haiguse sümptomeid parandada.
XLH on päriliku rahhiidi kõige levinum vorm.
Mõnikord võib see ilmneda inimestel, kelle perekonnas pole haigust esinenud, kuid tavaliselt edastab selle muteerunud geeni kandja vanem.
BUROSUMABIST
Selle uuendusliku ravivahendi lõi ja arendas Kyowa Kirin ning see on rekombinantne inimese IgG1 monoklonaalne antikeha, mis on suunatud fosfatureeriva hormooni FGF23 (fibroblastide kasvufaktor 23) vastu.
FGF23 on hormoon, mis vähendab seerumi fosfaatide taset, reguleerides fosfaatide eritumist ja aktiivset D-vitamiini tootmist neerude kaudu.
Fosfaadi liigne eritumine neerude kaudu ja sellele järgnev hüpofosfateemia, mis esineb X-seotud hüpofosfateemia (XLH) korral, on põhjustatud FGF23 liigsest tasemest ja aktiivsusest.
Ravim on loodud seonduma FGF23-ga ja seega inhibeerima selle bioloogilist aktiivsust. Blokeerides patsientidel liigset FGF23, on selle monoklonaalse antikeha eesmärk suurendada fosfaadi reabsorptsiooni neerudes ja D-vitamiini tootmist, millel on positiivne mõju fosfaadi ja kaltsiumi imendumisele soolestikus.
Burosumab on olnud kliiniliseks kasutamiseks saadaval alates 2018. aastast.
Esimese heakskiidu andis Euroopa Komisjon, kes andis tingimusliku loa sellele uuele XLH-ravile, millel on radiograafilised tõendid luuhaiguse kohta lastel alates aastast ja noorukitest, kellel on luustik.
2020. aastal laiendati seda luba täiskasvanutele ja noorukitele, kellel on luustiku kasv. Itaalias on see saadaval alates 2019. aastast (ELT 208, 05).
Alates 2020. aasta septembrist on see näidustatud X-seotud hüpofosfateemia (XLH) raviks lastel ja noorukitel vanuses 1–17 aastat, kellel on röntgenoloogiliselt tuvastatud luuhaigus, ning täiskasvanutel.
Itaalias piirdub hüvitis 1–12-aastaste laste raviga, kellel on luuhaiguse radiograafilised tunnused, kuni luustiku küpsuseni.
Alates 2021. aasta maist on see saadaval isehaldamiseks.
Selle on heaks kiitnud USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) XLH-ga patsientidele alates 6. elukuust ja Health Canada XLH-ga patsientidele alates 1. eluaastast.
2019. aastal hüvitas Jaapani riiklik tervisekindlustus (NHI) burosumabi enesesüstitava vormina FGF23-ga seotud hüpofosfateemilise rahhiidi ja hüpofosfateemilise osteomalaatsia raviks.
2020. aasta jaanuaris kiitis Swissmedic selle kasutamise heaks XLH-ga täiskasvanute, noorukite ja laste (aastaste ja vanemate) raviks.
2020. aasta juunis kiitis USA toidu- ja ravimiamet (FDA) selle heaks kaheaastastele ja vanematele patsientidele, kellel on kasvajast põhjustatud osteomalaatsia (TIO) – haruldane haigus, mida iseloomustavad nõrku ja pehmeid luid põhjustavate kasvajate teke.
Kyowa Kirin tegi Kyowa Kirini ja Ultragenyxi vahelise koostöö- ja litsentsilepingu alusel oma arendamisel ja ülemaailmsel kommertsialiseerimisel koostööd.
Loe ka:
Haruldased haigused, ujuva sadama sündroom: Itaalia uuring BMC bioloogia kohta
Haruldased haigused, Ebsteini anomaalia: harvaesinev kaasasündinud südamehaigus
Reumaatilised haigused: artriit ja artroos, millised on erinevused?
Haruldased haigused: nina polüpoos, patoloogia, mida tuleb teada ja ära tunda