Tratamentul pe termen lung cu Burosumab reduce povara bolii la adulții cu hipofosfatemie X-linked
O boală osoasă metabolică rară de origine genetică: hipofosfatemia legată de X: Kyowa Kirin Co a anunțat publicarea de noi date care evidențiază beneficiile susținute ale tratamentului cu burosumab la adulții cu hipofosfatemie legată de X (XLH), o boală osoasă metabolică rară.
Datele arată că adulții cu XLH experimentează dureri semnificative, rigiditate, oboseală și funcții fizice și ambulatorie afectate.
Tratamentul cu burosumab a fost asociat cu o îmbunătățire semnificativă față de valoarea inițială după 96 de săptămâni.
BOLI RARE? VIZITAȚI STABUL UNIAMO – FEDERIAȚIA ITALIANĂ PENTRU BOLI RARE LA EXPOȚIA DE URGENȚĂ
Hipofosfatemia legată de X: cercetarea
Datele provin dintr-un studiu de fază 3, deschis, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, pentru a evalua eficacitatea și siguranța medicamentului la adulții cu XLH.
Studiul și-a îndeplinit obiectivul principal, arătând un efect semnificativ statistic în creșterea concentrațiilor serice de fosfat la 24 de săptămâni, comparativ cu placebo.
După 24 de săptămâni, grupul tratat cu placebo a trecut la noul tratament și au fost colectate date privind markerii metabolici și biochimici, rezultatele raportate de pacient (PRO) și măsurile de mobilitate până la 96 de săptămâni.
Această nouă publicație se concentrează pe rezultatele analizei PRO și scorurile de mobilitate.
În săptămâna 96, studiul a arătat îmbunătățiri semnificative statistic ale PRO în comparație cu valoarea inițială, inclusiv Western Ontario și McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) și Brief Fatigue Inventory (BFI) . Îmbunătățiri semnificative statistic ale funcției de mers, măsurate prin testul de mers pe 6 minute (6MWT), au fost de asemenea observate la 96 de săptămâni în comparație cu valoarea inițială.
Datele publicate anterior la 48 de săptămâni au arătat, de asemenea, îmbunătățiri ale unor PRO, inclusiv rigiditate și durere, precum și vindecarea fracturilor sau a pseducurilor.
Dr Maria Luisa Brandi, coautor al studiului și președinte al FIRMO, Florența, Italia, a declarat: „Studiul evidențiază numeroasele provocări fizice cu care se confruntă pacienții adulți cu XLH, inclusiv durere, rigiditate, oboseală și dificultăți de mers.
S-a demonstrat anterior că tratamentul îmbunătățește homeostazia fosfatului la pacienții adulți cu XLH, în comparație cu placebo.
Noua analiză sugerează că, în ciuda complicațiilor pe termen lung și a deteriorării fizice asociate cu XLH la adulți, această terapie poate îmbunătăți, de asemenea, funcția fizică și calitatea vieții adulților cu XLH pe termen lung”.
Tomohiro Sudo, director executiv al departamentului de strategie globală de produs al Kyowa Kirin, a declarat: „Kyowa Kirin se angajează să îmbunătățească viața persoanelor cu XLH și a familiilor acestora.
Lucrăm cu sârguință pentru a înțelege, gestiona și trata mai bine XLH.
Aceste date noi importante evidențiază numeroasele provocări fizice cu care se confruntă persoanele cu XLH în fiecare zi, care sunt nevoile lor nesatisfăcute și modul în care Kyowa Kirin își urmărește scopul, de a face oamenii să zâmbească.
Datele au fost publicate în revista BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoscheletal Diseases. Burosumab este autorizat în Europa pentru tratamentul XLH la copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între 1 și 17 ani cu semne radiografice de boală osoasă și la adulți.
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare.
INFORMAȚII PRIVIND HIPOFOSFATEMIA X-LINK
Hipofosfatemia legată de X (XLH) este o afecțiune genetică rară care provoacă anomalii ale oaselor, mușchilor și articulațiilor.
Deși XLH nu are consecințe potențial fatale, datorită naturii sale cronice și progresive este o povară pe tot parcursul vieții pentru pacient și poate reduce grav calitatea vieții unei persoane.
Persoanele cu XLH au un defect genetic la cromozomul X care provoacă pierderi excesive de fosfat prin urină și absorbție insuficientă a fosfatului în intestin, din cauza unui exces de hormon cunoscut sub numele de factor de creștere a fibroblastelor-23 (FGF23), ducând la niveluri scăzute cronic. de fosfat în sânge.
Fosfatul este un mineral care joacă un rol esențial în menținerea unui nivel adecvat de energie în organism, în funcția musculară și în formarea oaselor și a dinților.
Deși nu există un remediu pentru XLH, terapiile care vizează restabilirea nivelurilor normale de fosfat din organism pot ajuta la îmbunătățirea simptomelor bolii.
XLH este cea mai comună formă de rahitism ereditar.
Uneori poate apărea la indivizi care nu au antecedente familiale de boală, dar de obicei este transmisă de un părinte care poartă gena mutantă.
DESPRE BUROSUMAB
Acest tratament inovator a fost creat și dezvoltat de Kyowa Kirin și este un anticorp monoclonal uman recombinant IgG1 direcționat împotriva hormonului de fosfatare FGF23 (factor de creștere a fibroblastelor 23).
FGF23 este un hormon care reduce nivelul seric de fosfat prin reglarea excreției de fosfat și a producției active de vitamina D de către rinichi.
Excreția renală excesivă de fosfat și hipofosfatemia ulterioară care apare în hipofosfatemia legată de X (XLH) este cauzată de niveluri și activitate excesive a FGF23.
Medicamentul este conceput pentru a se lega de FGF23 și astfel să-i inhibe activitatea biologică. Prin blocarea excesului de FGF23 la pacienți, acest anticorp monoclonal urmărește creșterea reabsorbției renale a fosfatului și creșterea producției de vitamina D, ceea ce are un efect pozitiv asupra absorbției intestinale de fosfat și calciu.
Burosumab este disponibil pentru uz clinic din 2018.
Prima aprobare a venit de la Comisia Europeană, care a acordat aprobarea condiționată pentru acest nou tratament pentru XLH cu dovezi radiografice de boală osoasă la copiii de la vârsta de un an și adolescenții cu sisteme osoase în creștere.
În 2020, această autorizație a fost extinsă și la adulții și adolescenții care au finalizat creșterea scheletului. În Italia, este disponibil din 2019 (JO 208 din 05).
Din septembrie 2020 este indicat pentru tratamentul hipofosfatemiei X-linked (XLH) la copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între 1-17 ani cu semne radiografice de boală osoasă și la adulți.
În Italia, rambursarea se limitează la tratamentul copiilor cu vârste cuprinse între 1 și 12 ani, cu dovezi radiografice de boală osoasă și până la atingerea maturității scheletice.
Din mai 2021 este disponibil pentru autoadministrare.
Este aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru pacienții cu XLH de la vârsta de 6 luni și de Health Canada pentru pacienții cu XLH de la vârsta de 1 an.
În 2019, burosumab, în forma sa de auto-injectare pentru tratamentul rahitismului hipofosfatemic legat de FGF23 și osteomalaciei hipofosfatemice, a fost rambursat de către Asigurările Naționale de Sănătate (NHI) din Japonia.
În ianuarie 2020, Swissmedic a aprobat utilizarea sa pentru tratamentul adulților, adolescenților și copiilor (de un an și peste) cu XLH.
În iunie 2020, Food and Drug Administration (FDA) din SUA l-a aprobat pentru pacienții cu doi ani și peste cu osteomalacie indusă de tumori (TIO), o boală rară caracterizată prin dezvoltarea de tumori care provoacă oase slabe și moi.
Kyowa Kirin a colaborat la dezvoltarea și comercializarea sa globală, pe baza acordului de colaborare și licențiere dintre Kyowa Kirin și Ultragenyx.
Citiți și:
Boli rare, sindromul portului plutitor: un studiu italian despre biologia BMC
Boli rare, anomalie Ebstein: o boală cardiacă congenitală rară
Boli reumatice: artrita și artroza, care sunt diferențele?
Boli rare: polipoză nazală, o patologie de cunoscut și de recunoscut