Дългосрочното лечение с Burosumab намалява тежестта на заболяването при възрастни с Х-свързана хипофосфатемия
Рядко метаболитно костно заболяване с генетичен произход: Х-свързана хипофосфатемия: Kyowa Kirin Co обяви публикуването на нови данни, подчертаващи трайните ползи от лечението с бурозумаб при възрастни с Х-свързана хипофосфатемия (XLH), рядко метаболитно костно заболяване
Данните показват, че възрастните с XLH изпитват значителна болка, скованост, умора и увредени физически и амбулаторни функции.
Лечението с бурозумаб се свързва със значително подобрение спрямо изходното ниво след 96 седмици.
Х-свързана хипофосфатемия: изследването
Данните идват от отворено, рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване фаза 3 за оценка на ефикасността и безопасността на лекарството при възрастни с XLH.
Проучването постига основната си крайна точка, показвайки статистически значим ефект при повишаване на серумните концентрации на фосфат на 24-та седмица в сравнение с плацебо.
След 24 седмици, групата, лекувана с плацебо, премина към новото лечение и бяха събрани данни за метаболитни и биохимични маркери, докладвани резултати от пациенти (PROs) и мерки за мобилност до 96 седмици.
Тази нова публикация се фокусира върху резултатите от анализа на PROs и оценките за мобилност.
На 96-та седмица проучването показа статистически значими подобрения в PROs в сравнение с изходното ниво, включително индекса за остеоартрит на университетите в Западно Онтарио и Макмастър (WOMAC), Кратка инвентаризация на болката-кратка форма (BPI-SF) и Кратка инвентаризация на умората (BFI) . Статистически значими подобрения във функцията при ходене, измерени чрез 6-минутния тест за ходене (6MWT), също са наблюдавани на 96 седмици в сравнение с изходното ниво.
По-рано публикувани данни на 48 седмици също показват подобрения в някои PRO, включително скованост и болка, както и зарастване на фрактури или псевдоними.
Д-р Мария Луиза Бранди, съавтор на изследването и президент на FIRMO, Флоренция, Италия, каза: „Проучването подчертава многото физически предизвикателства, пред които са изправени възрастните пациенти с XLH, включително болка, скованост, умора и затруднено ходене.
По-рано е показано, че лечението подобрява фосфатната хомеостаза при възрастни пациенти с XLH в сравнение с плацебо.
Новият анализ предполага, че въпреки дългосрочните усложнения и физическото увреждане, свързани с XLH при възрастни, тази терапия може също да подобри физическата функция и качеството на живот на възрастни с XLH в дългосрочен план.
Томохиро Судо, изпълнителен директор на отдела за глобална продуктова стратегия на Kyowa Kirin, каза: „Kyowa Kirin се ангажира да подобри живота на хората с XLH и техните семейства.
Работим усърдно, за да разберем, управляваме и лекуваме по-добре XLH.
Тези важни нови данни подчертават многото физически предизвикателства, пред които хората с XLH се сблъскват всеки ден, какви са техните незадоволени нужди и как Kyowa Kirin преследва целта си, да накара хората да се усмихнат.
Данните са публикувани в списанието BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumab е разрешен в Европа за лечение на XLH при деца и юноши на възраст от 1 до 17 години с рентгенографски данни за костно заболяване и при възрастни.
Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение.
ИНФОРМАЦИЯ ЗА Х-СВЪРЗАНАТА ХИПОФОСФАТЕМИЯ
Х-свързаната хипофосфатемия (XLH) е рядко генетично заболяване, което причинява аномалии на костите, мускулите и ставите.
Въпреки че XLH няма потенциално фатални последици, поради хроничния си и прогресиращ характер, той е тежест през целия живот за пациента и може сериозно да намали качеството на живот на човека.
Хората с XLH имат генетичен дефект на X хромозомата, който причинява прекомерна загуба на фосфат през урината и недостатъчна абсорбция на фосфат в червата, поради излишък на хормон, известен като фибробластен растежен фактор-23 (FGF23), което води до хронично ниски нива на фосфат в кръвта.
Фосфатът е минерал, който играе съществена роля за поддържане на адекватни енергийни нива в тялото, за мускулната функция и за образуването на кости и зъби.
Въпреки че няма лечение за XLH, терапиите, които целят възстановяване на нормалните нива на фосфат в тялото, могат да помогнат за подобряване на симптомите на заболяването.
XLH е най-честата форма на наследствен рахит.
Понякога може да се появи при хора, които нямат фамилна анамнеза за заболяването, но обикновено се предава от родител, който носи мутиралия ген.
ЗА БУРОСУМАБ
Това иновативно лечение е създадено и разработено от Kyowa Kirin и е рекомбинантно човешко IgG1 моноклонално антитяло, насочено срещу фосфатиращия хормон FGF23 (фибробластен растежен фактор 23).
FGF23 е хормон, който намалява нивата на серумния фосфат чрез регулиране на екскрецията на фосфат и активното производство на витамин D от бъбреците.
Прекомерната бъбречна екскреция на фосфат и последваща хипофосфатемия, която възниква при Х-свързана хипофосфатемия (XLH), се причинява от прекомерни нива и активност на FGF23.
Лекарството е предназначено да се свързва с FGF23 и по този начин да инхибира неговата биологична активност. Чрез блокиране на излишния FGF23 при пациенти, това моноклонално антитяло има за цел да увеличи реабсорбцията на фосфат в бъбреците и да увеличи производството на витамин D, което има положителен ефект върху чревната абсорбция на фосфат и калций.
Буросумаб е наличен за клинична употреба от 2018 г.
Първото одобрение дойде от Европейската комисия, която даде условно одобрение за това ново лечение на XLH с рентгенографски данни за костно заболяване при деца на възраст от една година и юноши с растяща скелетна система.
През 2020 г. това разрешение беше разширено за възрастни и юноши, които са завършили растеж на скелета. В Италия той е наличен от 2019 г. (ОВ 208 от 05 г.).
От септември 2020 г. е показан за лечение на Х-свързана хипофосфатемия (XLH) при деца и юноши на възраст 1-17 години с рентгенографски данни за костно заболяване и при възрастни
В Италия възстановяването на разходите е ограничено до лечението на деца на възраст между 1 и 12 години, с рентгенографски данни за костно заболяване и до достигане на зрялост на скелета.
От май 2021 г. е достъпен за самоадминистриране.
Одобрен е от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за пациенти с XLH от 6-месечна възраст и от Health Canada за пациенти с XLH от 1-годишна възраст.
През 2019 г. буросумаб, в неговата форма за самоинжектиране за лечение на свързан с FGF23 хипофосфатемичен рахит и хипофосфатемична остеомалация, беше възстановен от Японската национална здравна застраховка (NHI).
През януари 2020 г. Swissmedic одобри употребата му за лечение на възрастни, юноши и деца (една година и повече) с XLH.
През юни 2020 г. Агенцията по храните и лекарствата (FDA) в САЩ го одобри за пациенти на две години и повече с тумор-индуцирана остеомалация (TIO), рядко заболяване, характеризиращо се с развитие на тумори, които причиняват слаби и меки кости.
Kyowa Kirin си сътрудничи в разработването и глобалната комерсиализация на базата на споразумението за сътрудничество и лиценз между Kyowa Kirin и Ultragenyx.
Прочетете още:
Редки болести, синдром на плаващо пристанище: италианско изследване по биология на BMC
Редки болести, аномалия на Ебщайн: рядко вродено сърдечно заболяване
Ревматични заболявания: артрит и артроза, какви са разликите?
Редки заболявания: носна полипоза, патология, която трябва да се знае и разпознае