Điều trị lâu dài với Burosumab làm giảm gánh nặng bệnh tật ở người lớn bị giảm phosphat máu liên quan đến X

By cristiano Antonino On Tháng Mười Một 26, 2021

Một bệnh xương chuyển hóa hiếm gặp có nguồn gốc di truyền: Giảm phosphate huyết liên kết X: Kyowa Kirin Co đã công bố công bố dữ liệu mới nêu bật những lợi ích bền vững của việc điều trị bằng burosumab ở người lớn bị giảm phosphate huyết liên kết X (XLH), một bệnh xương chuyển hóa hiếm gặp

Dữ liệu cho thấy người lớn mắc bệnh XLH bị đau, cứng, mệt mỏi và suy giảm chức năng vận động và thể chất.

Điều trị bằng burosumab có liên quan đến sự cải thiện đáng kể so với ban đầu sau 96 tuần.

CÁC BỆNH HIẾM? THAM QUAN UNIAMO - LIÊN BANG Ý CHỮA BỆNH HIẾM TIẾN TẠI EXPO KHẨN CẤP

Giảm phosphate huyết liên kết X: nghiên cứu

Dữ liệu đến từ một nghiên cứu giai đoạn 3 nhãn mở, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của thuốc ở người lớn bị XLH.

Nghiên cứu đã đáp ứng tiêu chí chính, cho thấy tác dụng có ý nghĩa thống kê trong việc tăng nồng độ phosphat huyết thanh ở tuần thứ 24 so với giả dược.

Sau 24 tuần, nhóm được điều trị bằng giả dược chuyển sang phương pháp điều trị mới và dữ liệu được thu thập về các dấu hiệu chuyển hóa và sinh hóa, kết quả được báo cáo của bệnh nhân (PRO) và các phép đo vận động lên đến 96 tuần.

Ấn phẩm mới này tập trung vào kết quả phân tích các PRO và điểm di động.

Vào tuần 96, nghiên cứu cho thấy những cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong PROs so với ban đầu, bao gồm Western Ontario và Chỉ số viêm xương khớp của các trường đại học McMaster (WOMAC), Bảng kiểm kê cơn đau ngắn hạn (BPI-SF) và Bảng kiểm kê ngắn hạn về mệt mỏi (BFI) . Cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong chức năng đi bộ, được đo bằng bài kiểm tra đi bộ 6 phút (6MWT), cũng được quan sát thấy ở tuần thứ 96 so với lúc ban đầu.

Dữ liệu được công bố trước đó ở 48 tuần cũng cho thấy sự cải thiện trong một số PRO, bao gồm độ cứng và đau, cũng như chữa lành gãy xương hoặc nứt ống dẫn trứng.

Tiến sĩ Maria Luisa Brandi, đồng tác giả của nghiên cứu và là Chủ tịch của FIRMO, Florence, Ý, cho biết: “Nghiên cứu nhấn mạnh nhiều thách thức về thể chất mà bệnh nhân người lớn mắc XLH phải đối mặt, bao gồm đau, cứng, mệt mỏi và đi lại khó khăn.

Điều trị trước đây đã được chứng minh là cải thiện cân bằng nội môi phosphat ở bệnh nhân XLH người lớn, so với giả dược.

Phân tích mới cho thấy rằng, bất chấp các biến chứng lâu dài và suy giảm thể chất liên quan đến XLH ở người lớn, liệu pháp này cũng có thể cải thiện chức năng thể chất và chất lượng cuộc sống của người lớn mắc XLH về lâu dài '.

Tomohiro Sudo, giám đốc điều hành bộ phận Chiến lược Sản phẩm Toàn cầu của Kyowa Kirin, cho biết: 'Kyowa Kirin cam kết cải thiện cuộc sống của những người bị XLH và gia đình của họ.

Chúng tôi làm việc siêng năng để hiểu rõ hơn, quản lý và điều trị XLH.

Dữ liệu mới quan trọng này nêu bật nhiều thách thức về thể chất mà những người bị XLH phải đối mặt hàng ngày, nhu cầu chưa được đáp ứng của họ là gì và cách Kyowa Kirin đang theo đuổi mục tiêu của mình, để khiến mọi người mỉm cười. '

Dữ liệu đã được công bố trên tạp chí BMJ RMD Open, Bệnh thấp khớp và bệnh cơ xương. Burosumab được ủy quyền ở Châu Âu để điều trị XLH ở trẻ em và thanh thiếu niên từ 1 đến 17 tuổi có bằng chứng chụp X quang về bệnh xương và ở người lớn.

Sản phẩm thuốc này phải được theo dõi thêm.

THÔNG TIN VỀ HYPOPHOSPHATEMIA ĐƯỢC LIÊN KẾT X

Giảm phosphate huyết liên kết X (XLH) là một rối loạn di truyền hiếm gặp, gây ra các bất thường về xương, cơ và khớp.

Mặc dù XLH không có hậu quả có thể gây tử vong, nhưng do tính chất mãn tính và tiến triển, nó là gánh nặng suốt đời đối với bệnh nhân và có thể làm giảm nghiêm trọng chất lượng cuộc sống của một người.

Những người mắc bệnh XLH có khiếm khuyết di truyền trên nhiễm sắc thể X gây mất quá nhiều phốt phát qua nước tiểu và không hấp thụ đủ phốt phát trong ruột, do dư thừa một loại hormone được gọi là yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi-23 (FGF23), dẫn đến mức thấp mãn tính của photphat trong máu.

Phốt phát là một khoáng chất đóng vai trò thiết yếu trong việc duy trì mức năng lượng đầy đủ trong cơ thể, trong chức năng cơ bắp và trong việc hình thành xương và răng.

Mặc dù không có cách chữa khỏi bệnh XLH, nhưng các liệu pháp nhằm khôi phục mức độ bình thường của phốt phát trong cơ thể có thể giúp cải thiện các triệu chứng của bệnh.

GIỚI THIỆU VỀ BUROSUMAB

Phương pháp điều trị sáng tạo này được tạo ra và phát triển bởi Kyowa Kirin và là một kháng thể đơn dòng IgG1 tái tổ hợp của người chống lại hormone tạo phốt phát FGF23 (yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23).

FGF23 là một loại hormone làm giảm nồng độ phốt phát trong huyết thanh bằng cách điều chỉnh bài tiết phốt phát và sản xuất vitamin D tích cực của thận.

Sự bài tiết quá nhiều phosphat qua thận và tình trạng giảm phosphat máu sau đó xảy ra trong chứng giảm phosphat máu liên kết X (XLH) là do mức độ và hoạt động quá mức của FGF23.

Thuốc được thiết kế để liên kết với FGF23 và do đó ức chế hoạt động sinh học của nó. Bằng cách ngăn chặn FGF23 dư thừa ở bệnh nhân, kháng thể đơn dòng này nhằm mục đích tăng tái hấp thu phosphat ở thận và tăng sản xuất vitamin D, có tác động tích cực đến sự hấp thu phosphat và canxi ở ruột.

Burosumab đã có sẵn để sử dụng lâm sàng từ năm 2018.

Sự chấp thuận đầu tiên đến từ Ủy ban Châu Âu, nơi đã chấp thuận có điều kiện cho phương pháp điều trị XLH mới này với bằng chứng chụp X quang về bệnh xương ở trẻ em từ một tuổi và thanh thiếu niên có hệ xương đang phát triển.

Vào năm 2020, sự cho phép này đã được mở rộng cho người lớn và thanh thiếu niên, những người đã hoàn thiện sự phát triển của bộ xương. Tại Ý, nó đã có mặt từ năm 2019 (OJ 208 ngày 05/09/2019).

Từ tháng 2020 năm 1, nó được chỉ định để điều trị chứng giảm phosphate huyết liên kết X (XLH) ở trẻ em và thanh thiếu niên từ 17-XNUMX tuổi có bằng chứng chụp X quang về bệnh xương và ở người lớn

Ở Ý, việc hoàn trả được giới hạn trong việc điều trị trẻ em từ 1 đến 12 tuổi, có bằng chứng chụp X quang về bệnh xương và cho đến khi đạt đến độ trưởng thành của bộ xương.

Từ tháng 2021 năm XNUMX, nó có sẵn để tự quản lý.

Nó được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận cho bệnh nhân XLH từ 6 tháng tuổi và Bộ Y tế Canada cho bệnh nhân XLH từ 1 tuổi.

Vào năm 2019, burosumab, ở dạng tự tiêm để điều trị chứng còi xương do giảm phosphate huyết liên quan đến FGF23 và chứng nhuyễn xương do giảm phosphate huyết, đã được Bảo hiểm Y tế Quốc gia Nhật Bản (NHI) hoàn trả.

Vào tháng 2020 năm XNUMX, Swissmedic đã phê duyệt việc sử dụng nó để điều trị cho người lớn, thanh thiếu niên và trẻ em (một tuổi trở lên) với XLH.

Vào tháng 2020 năm XNUMX, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) ở Mỹ đã phê duyệt thuốc này cho bệnh nhân từ hai tuổi trở lên mắc chứng nhuyễn xương do khối u (TIO), một bệnh hiếm gặp đặc trưng bởi sự phát triển của các khối u gây ra xương yếu và mềm.

Kyowa Kirin đã hợp tác trong quá trình phát triển và thương mại hóa toàn cầu, dựa trên sự hợp tác và thỏa thuận cấp phép giữa Kyowa Kirin và Ultragenyx.