Ý: Một em bé sơ sinh được tiêm Zolgesma, một loại thuốc cải tiến chống lại Sma (bệnh teo cơ tủy sống)
Sma (teo cơ tủy sống): bệnh nhân nhỏ bị Sma (teo cơ tủy sống), người đã được sử dụng loại thuốc cải tiến Zolgesma lần đầu tiên ở Puglia vào ngày 12 tháng XNUMX tại bệnh viện nhi Giovanni XXIII thuộc bệnh viện Policlinico-đại học Bari, đang tiến triển tốt nhưng vẫn đang được theo dõi lâm sàng chặt chẽ.
Sma (teo cơ tủy sống), Zolgesma truyền cho bé Apulian
Đây là đứa trẻ đầu tiên đến từ Puglia, đứa trẻ thứ ba ở Ý và là đứa trẻ nhỏ nhất từng trải qua đợt điều trị, diễn ra khi mới 3 tháng tuổi, được tiếp cận với liệu pháp gen.
Đây là một loại thuốc cải tiến, một ví dụ về kỹ thuật di truyền phức tạp được áp dụng trong lĩnh vực y tế để điều trị một căn bệnh mà trước khi các chiến lược điều trị mới ra đời gần đây, có kết quả gây tử vong liên tục trong vòng hai năm sau khi sinh ", các nhà thần kinh học bệnh viện nhi giải thích , Delio Gagliardi và Pasquale Conti.
Liệu pháp gen đại diện cho một cơ hội điều trị có tác dụng sửa chữa khiếm khuyết gen trong một lần sử dụng duy nhất trong suốt cuộc đời, ngoài các lựa chọn điều trị khác đang được sử dụng ngày nay và được đưa vào danh sách các loại thuốc quốc gia có thể chi trả. dịch vụ y tế để điều trị trong vòng sáu tháng đầu đời của bệnh nhân được chẩn đoán di truyền hoặc chẩn đoán lâm sàng Tủy sống teo cơ loại 1 ″.
Để trải qua quá trình điều trị, đứa trẻ sơ sinh đã phải trải qua các xét nghiệm sơ bộ trong phòng thí nghiệm Rotterdam, nơi thu thập các mẫu máu từ khắp châu Âu.
Trong khi đó, các cán bộ y tế đã được công ty dược tham gia đào tạo.
Loại thuốc này, được tùy chỉnh theo cân nặng của một bệnh nhi nhỏ, đã được đặt hàng từ nhà thuốc bệnh viện và trong vài ngày được vận chuyển từ một trung tâm phân phối của châu Âu ở Ireland và được bảo quản trong nhà thuốc ở nhiệt độ -70 độ.
Em bé sau đó đã được truyền thuốc và hiện đang được theo dõi lâm sàng chặt chẽ.
Đọc thêm:
Chăm sóc sức khỏe trẻ em: Khám phá bệnh viện Bambino Gesù về phục hồi chức năng vận động cho trẻ em
10 Bước Để Thực Hiện Cố Định Cột Sống Đúng Cách Cho Bệnh Nhân Chấn Thương
Coronavirus và thuyết ưu sinh? Quyền miễn dịch của bầy đàn và quyền của người tàn tật