Dugotrajno liječenje Burosumabom smanjuje opterećenje bolesti kod odraslih s X-vezanom hipofosfatemijom
Rijetka metabolička bolest kostiju genetskog porijekla: X-vezana hipofosfatemija: Kyowa Kirin Co najavila je objavljivanje novih podataka koji naglašavaju trajne prednosti liječenja burosumabom kod odraslih osoba s X-vezanom hipofosfatemijom (XLH), rijetkom metaboličkom bolešću kostiju
Podaci pokazuju da odrasli sa XLH doživljavaju značajnu bol, ukočenost, umor i poremećene fizičke i pokretne funkcije.
Liječenje burosumabom povezano je sa značajnim poboljšanjem u odnosu na početnu vrijednost nakon 96 sedmica.
X-vezana hipofosfatemija: istraživanje
Podaci dolaze iz otvorene, randomizirane, dvostruko slijepe, placebom kontrolirane studije faze 3 za procjenu efikasnosti i sigurnosti lijeka kod odraslih s XLH.
Studija je ispunila svoju primarnu krajnju tačku, pokazujući statistički značajan učinak u povećanju koncentracije fosfata u serumu nakon 24 sedmice, u poređenju s placebom.
Nakon 24 sedmice, grupa koja je primala placebo prešla je na novi tretman i prikupljeni su podaci o metaboličkim i biohemijskim markerima, ishodima prijavljenih pacijenata (PRO) i mjerama mobilnosti do 96 sedmica.
Ova nova publikacija fokusira se na rezultate analize PRO-a i rezultata mobilnosti.
U sedmici 96, studija je pokazala statistički značajna poboljšanja u PRO u poređenju sa početnom linijom, uključujući indeks osteoartritisa Univerziteta Zapadni Ontario i McMaster (WOMAC), Kratak popis boli-kratka forma (BPI-SF) i Kratak popis umora (BFI) . Statistički značajna poboljšanja u funkciji hodanja, mjerena 6-minutnim testom hodanja (6MWT), također su primijećena u 96. sedmici u poređenju sa početnom linijom.
Prethodno objavljeni podaci u 48. sedmici također su pokazali poboljšanja u nekim PRO, uključujući ukočenost i bol, kao i zacjeljivanje fraktura ili pseduktura.
Dr Maria Luisa Brandi, koautorica studije i predsjednica FIRMO-a, Firenca, Italija, rekla je: „Studija naglašava mnoge fizičke izazove s kojima se suočavaju odrasli pacijenti sa XLH, uključujući bol, ukočenost, umor i poteškoće pri hodanju.
Ranije se pokazalo da liječenje poboljšava homeostazu fosfata kod odraslih pacijenata sa XLH u poređenju s placebom.
Nova analiza sugerira da, uprkos dugotrajnim komplikacijama i tjelesnim oštećenjima povezanim s XLH kod odraslih, ova terapija također može dugoročno poboljšati fizičku funkciju i kvalitetu života odraslih s XLH.
Tomohiro Sudo, izvršni direktor odjela za globalnu strategiju proizvoda Kyowa Kirin, rekao je: 'Kyowa Kirin je posvećen poboljšanju života ljudi sa XLH i njihovih porodica.
Radimo marljivo na boljem razumijevanju, upravljanju i liječenju XLH.
Ovi važni novi podaci naglašavaju mnoge fizičke izazove sa kojima se ljudi sa XLH suočavaju svaki dan, koje su njihove nezadovoljene potrebe i kako Kyowa Kirin slijedi svoj cilj, izmamiti ljudima osmijeh.'
Podaci su objavljeni u časopisu BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumab je odobren u Europi za liječenje XLH kod djece i adolescenata uzrasta od 1 do 17 godina sa radiografskim dokazima bolesti kostiju, kao i kod odraslih.
Ovaj lijek podliježe dodatnom nadzoru.
INFORMACIJE O HIPOFOSFATEMIJI POVEZANOJ sa X
X-vezana hipofosfatemija (XLH) je rijedak genetski poremećaj koji uzrokuje abnormalnosti kostiju, mišića i zglobova.
Iako XLH nema potencijalno smrtonosne posljedice, zbog svoje kronične i progresivne prirode doživotno je opterećenje za pacijenta i može ozbiljno umanjiti kvalitetu života osobe.
Osobe sa XLH imaju genetski defekt na X hromozomu koji uzrokuje prekomjeran gubitak fosfata kroz urin i nedovoljnu apsorpciju fosfata u crijevima, zbog viška hormona poznatog kao faktor rasta fibroblasta-23 (FGF23), što rezultira kronično niskim razinama fosfata u krvi.
Fosfat je mineral koji igra bitnu ulogu u održavanju odgovarajućeg nivoa energije u tijelu, u funkciji mišića i u formiranju kostiju i zuba.
Iako ne postoji lijek za XLH, terapije koje imaju za cilj vraćanje normalnog nivoa fosfata u tijelu mogu pomoći u poboljšanju simptoma bolesti.
XLH je najčešći oblik nasljednog rahitisa.
Ponekad se može pojaviti kod osoba koje nemaju porodičnu anamnezu bolesti, ali ga obično prenosi roditelj koji nosi mutirani gen.
O BUROSUMABU
Ovaj inovativni tretman kreirao je i razvio Kyowa Kirin i predstavlja rekombinantno ljudsko IgG1 monoklonsko antitijelo usmjereno protiv fosfaturirajućeg hormona FGF23 (faktor rasta fibroblasta 23).
FGF23 je hormon koji smanjuje nivoe serumskih fosfata regulacijom izlučivanja fosfata i aktivnog stvaranja vitamina D u bubrezima.
Prekomjerno izlučivanje fosfata putem bubrega i naknadna hipofosfatemija koja se javlja kod X-vezane hipofosfatemije (XLH) uzrokovana je prekomjernim nivoima i aktivnošću FGF23.
Lijek je dizajniran da se veže za FGF23 i tako inhibira njegovu biološku aktivnost. Blokirajući višak FGF23 kod pacijenata, ovo monoklonsko antitijelo ima za cilj da poveća bubrežnu reapsorpciju fosfata i poveća proizvodnju vitamina D, što ima pozitivan učinak na crijevnu apsorpciju fosfata i kalcija.
Burosumab je dostupan za kliničku upotrebu od 2018.
Prvo odobrenje stiglo je od Evropske komisije, koja je dala uslovno odobrenje za ovaj novi tretman za XLH sa radiografskim dokazima bolesti kostiju kod dece od godinu dana i adolescenata sa rastućim koštanim sistemima.
2020. godine ovo ovlaštenje je prošireno na odrasle i adolescente koji su završili skeletni rast. U Italiji je dostupan od 2019. (OJ 208 od 05.).
Od septembra 2020. indiciran je za liječenje X-vezane hipofosfatemije (XLH) kod djece i adolescenata u dobi od 1-17 godina sa radiografskim dokazima bolesti kostiju, te kod odraslih
U Italiji, refundacija je ograničena na liječenje djece između 1 i 12 godina, sa radiografskim dokazima bolesti kostiju i dok se ne postigne zrelost skeleta.
Od maja 2021. dostupan je za samoupravljanje.
Odobren je od strane američke Uprave za hranu i lijekove (FDA) za pacijente sa XLH od 6 mjeseci starosti i od strane Health Canada za pacijente sa XLH od 1 godine starosti.
U 2019. godini, burosumab, u obliku samoinjektiranja za liječenje hipofosfatemičkog rahitisa povezanog s FGF23 i hipofosfatemičke osteomalacije, nadoknadilo je Japansko nacionalno zdravstveno osiguranje (NHI).
U siječnju 2020. Swissmedic je odobrio njegovu upotrebu za liječenje odraslih, adolescenata i djece (od godinu dana i više) s XLH.
U junu 2020. godine, Uprava za hranu i lijekove (FDA) u SAD-u odobrila ga je za pacijente starije od dvije godine s tumorom izazvanom osteomalacijom (TIO), rijetkom bolešću koju karakterizira razvoj tumora koji uzrokuju slabe i meke kosti.
Kyowa Kirin je sarađivao u njegovom razvoju i globalnoj komercijalizaciji, na osnovu sporazuma o saradnji i licenciranju između Kyowa Kirin i Ultragenyxa.
Pročitajte takođe:
Rijetke bolesti, sindrom plutajuće luke: Talijanska studija o BMC biologiji
Rijetke bolesti, Ebsteinova anomalija: rijetka kongenitalna bolest srca
Reumatske bolesti: artritis i artroza, koje su razlike?
Rijetke bolesti: polipoza nosa, patologija koju treba znati i prepoznati