Pedijatrija / tumori mozga: nova nada u liječenje meduloblastoma zahvaljujući Tor Vergati, Sapienzi i Trentu
Medulloblastoma: Bolnički istraživači sa sveučilišta Tor Vergata, Sapienza i Trento otkrili su mehanizam najagresivnijeg oblika bolesti i identificirali lijekove koji blokiraju njegov rast
Nova nada za liječenje meduloblastoma, najčešćeg zloćudnog tumora mozga kod djece
Istraživači u dječjoj bolnici Bambino Gesù, u suradnji sa sveučilištima Tor Vergata, Sapienza i Trento, otkrili su mehanizam koji izaziva najagresivniji oblik bolesti i identificirali su dva lijeka koji mogu blokirati rast raka i metastaze.
Studija, koju u potpunosti podržava AIRC, upravo je objavljena u međunarodnom naučnom časopisu Acta Neuropathologica.
Meduloblastom je maligni tumor mozga s učestalošću u Italiji od oko 7 djece pogođene na milion
Ukupna stopa preživljavanja trenutno je 80% za „standardne“ rizične pacijente; nažalost, kod visokorizičnih pacijenata ta brojka pada na 30-60%.
Ovaj tumor nastaje u malom mozgu, području živčanog sistema smještenom u bazi mozga i odgovornom za kontrolu ravnoteže i koordinaciju pokreta.
Liječenje meduloblastoma uključuje kirurško uklanjanje tumora, nakon čega slijede radioterapija i kemoterapija.
Glavna prepreka liječenju je, međutim, prisustvo kancerogenih matičnih stanica koje su otporne na radio i kemoterapiju i imaju sposobnost infiltriranja i širenja u spinalna pupka mladih pacijenata.
Nova terapeutska mogućnost za ovaj pedijatrijski tumor, posebno za "Grupu 3", oblik s najvećim rizikom od smrti (javlja se u više od 40% slučajeva u roku od 5 godina od postavljanja dijagnoze), dolazi iz rezultata istraživanja provedenih u laboratorije onkohematološkog područja Bambino Gesù.
Studija, koju su koordinirali direktor Eksperimentalne i precizne medicine i područja onkohematologije Pedijatrijske bolnice Svete Stolice, prof. Franco Locatelli i prof. Francesco Cecconi, provedena je u suradnji sa sveučilištima u Rimu „Tor Vergata “i„ Sapienza “i Univerziteta u Trentu. Prvi autor je Francesca Nazio, istraživačica u Bambino Gesù.
Tim znanstvenika identificirao je novi molekularni mehanizam čija je promjena odgovorna za agresivnost meduloblastoma
Konkretno, otkriveno je da se u tumorima Grupe 3 protein AMBRA1 proizvodi u prekomjernim razinama te da kao rezultat toga svi procesi koji su njime regulirani (autofagija i identitet stabljike) funkcioniraju abnormalno.
Kao rezultat viška AMBRA 1, mehanizam koji stanice koriste za uklanjanje oštećenih komponenti (autofagija) je pojačan, a stanice raka to iskorištavaju za preživljavanje i razmnožavanje.
Osim toga, višak AMBRA -e 1 održava ćelije u stabljičnom stanju, što im s jedne strane pomaže da se brže repliciraju, nakupljajući u tkivima porijekla i stvarajući velike tumorske mase, a s druge strane pomaže im u njihovoj sposobnosti da migriraju i stvaraju metastaze.
Nadovezujući se na ove laboratorijske rezultate, istraživači su također pokazali da kombinacija dva lijeka (inhibitor autofagije i inhibitor STAT3 faktora stabljike) može blokirati ne samo rast tumora, već i njegovu sposobnost stvaranja metastaza.
Protein AMBRA1 već je identificirao isti tim istraživača Bambino Gesù -a kao snažan onko supresor u drugim dječjim i odraslim karcinomima, zbog njegove direktne uloge u regulaciji staničnog ciklusa.
Ovaj daljnji korak naprijed u istraživanju također ga predlaže kao izuzetno relevantan cilj.
Medulloblastoma, objašnjenje prof. Francesco Cecconi
"Mnoga djeca već imaju metastaze u vrijeme postavljanja dijagnoze, zbog čega je neophodno razviti učinkovitije terapije", objašnjava Francesco Cecconi, istraživač na Bambino Gesu i redovni profesor na rimskom sveučilištu "Tor Vergata".
„Za pacijente s meduloblastomom grupe 3, koji često imaju lošu prognozu, postoji hitna potreba za integriranjem novih mogućnosti liječenja i, naravno, ako se potvrdi u kliničkoj primjeni, naši rezultati mogli bi dovesti do personalizirane terapije za ovaj agresivni oblik mozga tumor ”.
Pročitajte takođe:
Relapsi-remitentna multipla skleroza (RRMS) kod djece, EU odobrava teriflunomid