Các bệnh hiếm gặp, EMA khuyến nghị mở rộng chỉ định mepolizumab chống lại EGPA, một rối loạn viêm miễn dịch tự động hiếm gặp
EMA đã khuyến nghị cấp mở rộng chỉ định cho Nucala (mepolizumab) như một phương pháp điều trị bổ sung cho bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên bị u hạt bạch cầu ái toan tái phát hoặc khó chịu với viêm đa tuyến (EGPA), một rối loạn hiếm gặp gây viêm mạch (một chứng viêm mãn tính động mạch và tĩnh mạch cỡ nhỏ đến trung bình)
Các mạch bị viêm có thể ảnh hưởng đến các cơ quan khác nhau, bao gồm phổi, tim, da, hệ thần kinh và đường tiêu hóa. Người ta ước tính rằng từ 0.18 đến 4 trường hợp mới trên 1 triệu người được chẩn đoán mỗi năm với EGPA (còn được gọi là hội chứng Churg - Strauss).
Tỷ lệ lưu hành chung của căn bệnh này được ước tính là từ 5.3 đến 38 trên 1 triệu người.
EMA hỗ trợ mở rộng Nucala (mepolizumab): hiện tại, hầu hết bệnh nhân có EGPA được điều trị bằng corticosteroid chống viêm
Tuy nhiên, khi người bệnh sử dụng corticoid lâu dài có thể dẫn đến các tác dụng phụ như các vấn đề về mắt, tăng cân, lượng đường trong máu cao, loãng xương và tăng nguy cơ nhiễm vi khuẩn, nấm và virus.
Các lựa chọn điều trị khác được sử dụng để kiểm soát bệnh và các triệu chứng của nó bao gồm thuốc ức chế miễn dịch (tức là thuốc làm giảm hoạt động của hệ thống miễn dịch).
Chúng cũng có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng. Có một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng về các phương pháp điều trị mới cho căn bệnh này.
Nucala đã được Liên minh Châu Âu (EU) chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên mắc một loại bệnh hen đặc biệt được gọi là bệnh hen tăng bạch cầu ái toan.
Mepolizumab là hoạt chất trong Nucala
Nó là một kháng thể đơn dòng của người gắn vào một protein cụ thể được tìm thấy trong cơ thể được gọi là interleukin-5 (IL-5). IL-5 thúc đẩy sản xuất và tăng trưởng bạch cầu ái toan (loại Tế bào bạch cầu có liên quan đến việc gây ra EGPA).
Bằng cách gắn vào IL-5, mepolizumab ngăn chặn hoạt động của nó và do đó làm giảm số lượng bạch cầu ái toan.
Điều này giúp giảm viêm, dẫn đến cải thiện các triệu chứng EGPA.
Ý kiến của ủy ban thuốc cho người (CHMP) của EMA dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược đã điều tra tính an toàn và hiệu quả của mepolizumab trong điều trị EGPA tái phát hoặc khó chữa ở 136 bệnh nhân người lớn dùng corticosteroid ổn định. liệu pháp trong khoảng thời gian 52 tuần.
Bệnh nhân được tiêm 300 mg mepolizumab hoặc giả dược dưới da mỗi bốn tuần, trong khi tiếp tục điều trị bằng corticosteroid đường uống hàng ngày ổn định.
Từ tuần thứ 4 trở đi, liều corticosteroid được giảm dần trong thời gian điều trị 52 tuần.
Bệnh nhân người lớn được điều trị bằng mepolizumab đạt được thời gian thuyên giảm tích lũy lớn hơn đáng kể (tức là giai đoạn không có dấu hiệu hoặc triệu chứng bệnh sau khi điều trị) ở cả tuần 36 và tuần 48 so với những bệnh nhân dùng giả dược.
Ngoài ra, một tỷ lệ cao hơn đáng kể bệnh nhân được điều trị bằng mepolizumab đã thuyên giảm ở cả tuần 36 và 48 so với nhóm dùng giả dược.
Dữ liệu về an toàn và hiệu quả ở trẻ em đã được ngoại suy từ các thử nghiệm lâm sàng với bệnh nhân người lớn.
Theo khuyến nghị của mình, CHMP đã yêu cầu công ty thực hiện nghiên cứu an toàn sau phê duyệt (PASS) để thu thập thêm dữ liệu về việc sử dụng Nucala ở trẻ em từ 6-17 tuổi với EGPA.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Nucala (mepolizumab) trong các thử nghiệm lâm sàng bao gồm quá mẫn cảm và các phản ứng liên quan đến sử dụng thuốc, nhiễm trùng, đau cổ, nhức đầu và rối loạn hô hấp
Ý kiến được CHMP thông qua tại cuộc họp tháng 2021 năm XNUMX là một bước trung gian trên con đường tiếp cận bệnh nhân của Nucala trong chỉ định mới này.
Ý kiến của CHMP hiện sẽ được gửi tới Ủy ban Châu Âu để thông qua quyết định về việc cấp phép tiếp thị trên toàn EU.
Khi đã được cấp phép lưu hành, các quyết định về giá cả và khoản bồi hoàn sẽ được thực hiện ở cấp độ của mỗi Quốc gia Thành viên, có tính đến vai trò / việc sử dụng tiềm năng của thuốc này trong bối cảnh của hệ thống y tế quốc gia của quốc gia đó.
Đọc thêm:
Hội chứng Guillain-Barré, nhà thần kinh học: 'Không có liên kết với Covid hoặc vắc xin'
Bệnh lý lồng ngực bẩm sinh hiếm gặp: Phẫu thuật nhi khoa đầu tiên tại Bệnh viện Jeddah của Đức
Bệnh hiếm gặp: Hy vọng mới cho bệnh Erdheim-Chester
Các bệnh hiếm gặp, Hội chứng nổi-cảng: Một nghiên cứu của Ý về sinh học BMC